세계 최초로 ‘줄기세포 치료제’ 허가 받게 되나?

FDA, 오시리스 개발 ‘프로치말’ 허가신청을 일단 접수

미국 바이오텍 회사인 오시리스(Osiris)사는 자사의 프로치말(Prochymal)에 대해 FDA측으로부터 최초의 줄기세포 치료제로 접수가 합의되었다고 발표했다.

FDA측에서 프로치말에 대해 이식-대-숙주(GvHD: Graft-versus-Host Disease) 질환 치료에 사용이 허용여부가 결정되는 “사전 생물학적의약품 허가 신청(BLA) 회의”를 갖게 되었다고 밝혔다.

오리시스 CEO인 밀스(Randal Mills)사장은 "BLA에 대한 시기 및 내용에 대한 FDA와의 합의는 프로치말이 세계의 최초 줄기세포 치료제 허가에 중요한 이정표가 되었다“고 평가했다.

그는 “지난 수년간 이 새롭고 의미 있는 의학분야에 협력을 이끌어낸 FDA 노력에 감사한다”며 “회의 주요 의제는 안전성 및 유효성 자료에 대한 방식과 범위에 대한 것이며 이는 BLA, 제조와 품질 자료, 신청서 자체의 절차 및 형식을 포함하고 있다”고 설명했다.

밀스 사장은 “우리는 줄기세포 치료제 시판 허가에 대한 규정 절차의 분명한 이해를 도출했다”고 강조했다.

오시리스와 FDA는 최종 허가 결정이 날 때까지 프로치말이 치명적인 스테로이드 난치성 성인 GvHD 환자에게 적용하기 위한 확대 접촉 프로그램(EAP)의 필요성에 대해 상의한 바 있다. 오시리스는 현재 미국과 캐나다에서 GvHD 소아 환자에 대한 EAP를 적용하고 있다.

GvHD란 골수이식에서 기능성 면역세포가 이식 골수를 외부 침입자로 인식하여 면역적으로 공격하는 동종 항 유전성(allogeneic) 골수 이식의 합병증을 말한다.
작년 11월에 오시리스와 겐자임(Genzyme)사는 프로치말에 대한 개발 및 상용화 협정을 체결했다.