자가유래 세포치료제 허가완화 놓고 고심!

국회 본격 논의…의협·병협·제약협회·복지부 수용 곤란

자가유래 세포치료제 허가완화를 담은 약사법 개정안이 국회에서 다뤄질 예정으로 관심이 모아진다.

국회 보건복지위원회는 4일 전체회의를 열고 심재철 의원과 변재일 의원이 각각 대표발의한 약사법 개정안 2건을 상정할 예정으로 전해졌다.

현행 법규에는 자가유래 세포치료제는 의약품으로 분류돼 의약품 품목허가를 받으려면 임상약리시험(제1상), 치료적 탐색 임상시험(제2상) 및 치료적 확증 임상시험(제3상) 성적에 관한 자료를 제출해야 한다.
현재 국내에서 허가받은 세포치료제는 14개 품목이고, 이 중 13개 품목이 자가유래 세포치료제에 해당된다.

심재철의원 안은 임상약리시험(제1상) 자료의 제출만으로 의약품 제조품목허가를 받을 수 있도록 함으로써 위급한 환자들이 적기에 치료를 받을 수 있도록 했다.

변재일의원 안은 치료적 확증 임상시험(제3상)에 관한 자료를 면제하고, 특히 희귀난치성 질환 치료를 목적으로 하는 자가유래 줄기세포치료제의 경우에는 연구자임상시험에 관한 자료로 현행법에 따라 제출해야 하는 임상시험(제1상, 제2상, 제3상) 성적에 관한 일체의 자료를 갈음토록 규정하고 있다.

복지위 검토보고(수석전문위원실)에 따르면 찬성측은 기존의 화학의약품과 달리 자가유래 줄기세포치료제는 원래 환자의 몸속에 있던 조직세포를 채취해 줄기세포를 분리 배양한 후 다시 그 환자에게만 사용하기 때문에 안전성과 유효성이 인정되므로 줄기세포치료제의 임상시험 절차 완화가 필요하다는 입장이다.

즉 환자에서 유래한 것이므로 특정한 부위에만 작용하는 정도(specificity)가 화학의약품보다 훨씬 커서 원래 계획했던 작용(유효성)을 할 가능성이 크고, 적절한 용량을 정할 필요성이 낮으며 환자마다 필요한 용량에 차이가 있을 것이므로 용량을 정하는 것이 불가능하거나 의미가 없는 경우가 많다는 것.

또한 화학의약품은 유기화학 합성 기술이 발달해 그리 높지 않은 비용으로 임상시험에 필요한 물질의 대량 생산이 가능한 반면, 자가유래 세포치료제는 임상시험에 필요한 재료를 구하는 것이 매우 어렵고 시간과 비용이 과도하게 소요된다며 절차 완하가 요구된다는 주장이다.

하지만 반대의 목소리도 만만치 않다.
먼저 심재철 의원안과 관련, 대한의사협회는 의약품 허가 이전에 철저한 임상시험을 실시하는 목적은 많은 사람들이 이용하기 이전에 약물의 안전성을 검증하기 위한 것임에 따라 설사 본인을 위한 치료를 한다고 할지라도 철저한 검증은 반드시 필요하다며 반대 입장을 취하고 있다.

대한병원협회도 개정안의 취지에는 공감하지만, 제1상 임상약리시험이 어떠한 성격의 임상시험을 의미하는지 개념이 불명확하고, 최초 임상시험단계인 제1상 임상시험을 조건으로 의약품 품목허가를 하게 된다면 안전성이 충분히 입증되지 않을 수 있어 환자가 부작용 등 피해에 노출될 수 있다고 우려했다.

한국제약협회도 반대하고 있다.
제1상 임상시험 후 의약품 품목허가를 받을 경우 효과가 충분히 입증되지 않아 세포치료제 전반에 대한 품질 및 치료효과에 대한 신뢰도가 저하될 수 있어 장기적으로는 세포치료제 개발에 대한 역효과를 가져올 수 있다는 것이다.

덧붙여 자가이식용 세포치료제는 생산단가가 높아서 의료보험수가가 적용되더라도 고가로 제공될 수밖에 없는데, 치료효과가 불확실한 치료제를 환자에게 제공하는 것은 환자에게 상당한 경제적 부담으로 작용할 수 있다는 지적이다.

치료효과가 불확실한 치료제를 희귀난치성 질환자 또는 응급환자에게 적용하는 것은 윤리적 측면에서 합당하지 않음은 물론 현재도 희귀의약품(세포치료제 포함)의 경우 제3상 임상시험자료 제출을 조건으로 해 제1상 및 제2상 임상시험 자료제출만으로 의약품 제조 품목허가를 받을 수 있도록 돼 있다는 부연이다.

이에 자가유래 세포치료제라 하더라도 현행과 같이 제2상 임상시험자료를 통해 유효성을 확보한 후 의약품 제조 품목허가를 받는 것이 적합하다는 의견을 밝히고 있다.

보건복지부는 제1상 자료만으로 허가하는 것은 의약품의 유효성 및 안전성이 충분히 검증되지 않아 환자보호 문제 등 여러 가지 부작용이 발생할 수 있으므로 개정안의 내용은 수용이 곤란하다는 입장을 국회에 전달했다.

현재 식약청 고시에 따라 생명을 위협하는 희귀한 질환이나 긴박한 상황에 적용되는 희귀의약품의 경우 치료적 확증 임상시험(제3상)자료를 제출하는 것을 조건으로 탐색적 임상 시험(제2상)자료 제출만으로 허가를 하고 있으므로 현행대로 유지하는 것이 적절하다는 설명이다.

변재일 의원안에 대해서도 대한신경과학회 등은 줄기세포치료의 효과에 대해 아직까지 과학적으로 입증된 바가 없고 환자를 대상으로 새로 도입되는 모든 치료는 엄격한 기준에 따른 임상시험을 거쳐야 한다고 하면서 반대를 표명하고 있다.

제약협회는 현재 줄기세포는 치료제 보다는 시술로서 많이 이용되고 있기 때문에 어디까지를 의약품에 포함되는 범위로 인정할 것인지에 대한 논의가 필요하다는 견해다.

식품의약품안전청은 연구의 기초 자료를 수집하기 위해 실시한 연구자임상시험 자료는 안전성·유효성 관점에서 볼 때 개정안에서 의도하는 것처럼 통상적 임상시험 성적에 관한 자료를 대체할 수 있을만한 성격의 것이 아니라고 했다.

한편, 검토보고에서는 최근 신약 개발 활성화 및 제약산업 발전을 정책적으로 추진하고 있고 향후 의약품과 의료기술의 경계가 모호한 사례는 이외에도 지속적으로 발생할 것으로 보인다고 전제했다.

아울러 기존 법령 및 절차로는 안전성·유효성을 검증하기 어려운 신기술에 대한 새로운 검증 방법을 마련할 필요가 있다는 의견을 제시하고 있어 향후 개정안에 대한 심의과정이 예의주시 되고 있다.