소아조로증·당뇨병성 신질환 대한 줄기세포 치료 연구 추진

‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’ 개최

소아조로증 환자와 당뇨병성 신질환 환자를 줄기세포를 이용해 치료하는 임상연구가 첨단재생의료 심위에서 의결됐다.

보건복지부는 지난 26일 ‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다고 9월 27일 밝혔다.

양산부산대병원과 이에이치엘셀의원 등의 임상연구계획을 심의했으며, 고위험 1건과 중위험 2건 등 총 3건의 연구계획 중 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결했다.

적합 의결된 안건으로는 첫 번째로 소아조로증 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다.

‘소아조로증’은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 ▲작은 키 ▲튀어나온 눈 ▲소악증 ▲피부 노화 ▲탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에 현재 총 3명의 소아조로증 환자가 보고됐다.

해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 ▲염증 억제 ▲면역 조절 ▲혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

해당 과제는 신속‧병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처의 검토가 진행 중이며, 식품의약품안전처의 최종 승인을 받은 이후 연구를 실시할 수 있다.

두 번째 과제는 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(Urine-derived stem cells, UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구다.

신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있으며, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소(Klotho)를 분비하므로 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다.

또한 이 줄기세포는 정맥 내 투여 시 손상된 부위로 스스로 찾아가는 특성(호밍효과)을 갖고 있으므로, 클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달돼 신장 치료 인자를 분비함으로써 당뇨병성 신질환 환자의 손상되고 섬유화된 사구체와 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.