강기윤 “암질심은 환자들 생존권 직결된 약제 규정에 맞게 검토해야”

경평면제 충족하는 약제 3상 임상 자료 요구는 식약처 고유기능 훼손

국회 국민의힘 강기윤 의원(경남 창원시 성산구, 보건복지위원회 간사)에 따르면 암질환심의위원회가 경제성평가 면제 위험분담제(RSA) 취지를 훼손한 채, 식약처가 허가한 항암제 및 희귀질환치료제에 대해 3상이 불가능함에도 불구하고 3상임상 자료 부재를 빌미로 해당약제의 급여를 불허하고 있는 것으로 밝혀졌다.

건강보험심사평가원이 강기윤의원실에 제출한 「2018~2020년 암질환심의위원회 회의록」에 따르면, ＜암질심 사례1> 지난 8월10일 심평원은 제7차 암질환심의원회(이하 암질심)를 열고 MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 쓰는 타브렉타정에 대한 급여를 반대했으며, ＜암질심 사례2> 지난 6월29일 심평원의 암질심에서도 국내 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 가운데 단 2%에서만 확인될 정도로 희귀한 비소세포폐암 치료제인 리브리반트(대체약제 없음)의 급여도 인정하지 않은 것으로 나타났다.

이들 약제는 소수의 말기 암환자를 대상으로 하기에 윤리적으로 위약대조군 3상 임상이 어려운 것으로 알려졌으며, 단일군 2상 임상으로(임상시 대조군이 없음) 임상적 유효성 및 안전성을 입증하여 식약처 허가를 취득하고, 경제성평가 면제 위험분담제(RSA) 조건을 충족하여 심평원에 급여 신청한 약제이다.

그러나 암질심은 2상 임상만으로 임상적 유효성을 평가할 수 없다며 급여를 반대한 것이다.

「약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 제6조의2(경제성평가 자료 제출 생략 가능 약제)」에 따르면 중증희귀질환 치료제에 대한 환자 접근성을 강화하고자 RSA 경평면제 규정을 만들었고, 동일규정2의가를 보면 대조군 없이 단일군 임상자료로 식약처의 허가를 받은 경우 경평면제를 허용하고 있다.

타브렉타정, 리브리반트 등처럼 생명을 위협하는 항암제는 이미 단일군 2상 임상만으로도 임상적 유효성을 식약처로부터 인정받았지만,  앞으로의 생존예상기간이 1년도 안 남은 중증암환자에게 대조군을 두는 3상 임상은 윤리적으로 불가능하다.

그러나 암질심이 3상임상 자료 부재를 빌미로 해당약제의 급여를 불허하는 것은 중증희귀질환 치료제에 대한 환자 접근성을 강화하고자 한 경평면제 제도의 취지를 훼손하고 있는 것이며, 또한 의약품의 유효성 안전성을 평가하여 허가한 식약처의 고유 기능마저도 훼손한 처사이다.

이에 대해 강의원은, “결국, 암질심이 상식적으로 3상이 불가능한 대체약제 없는 약들에 급여 인정을 하지 않는 것은 생명을 위협하는 질환 치료제의 신속등재로 환자 접근성을 높이겠다는 국정과제를 전면으로 반박하는 처사이다.”고 지적하며, “암질심은 항암제 및 희귀질환치료제 등 환자들의 생존권과 직결된 약제를 규정에 맞게 검토해야 하며, 특히 암질심은 경평면제 요건을 충족하는 약제에 대해 3상 임상 자료 등을 요구하는 것은 과도한 처사로서, 암질심의 본래 기능인 임상적 필요성 위주로 검토함으로써 고통받는 환자들이 하루빨리 급여를 받을 수 있도록 해야 한다.”고 강조했다.