11월 의약품 107건 허가…전문의약품 44.8%

중증근무력증, 다발신경병증, 쿠싱병 등 희귀질환 치료제 포함

2024년 11월 총 107건의 의약품 품목허가가 이뤄진 가운데, 전문의약품의 허가는 48건으로 약 44.8%에 그쳤다. 다만 희귀의약품들이 다수 허가되면서 환자들에게 새로운 희망을 예고하고 있다.

식품의약품안전처의 의약품안전나라 서비스를 통해 지난 11월의 의약품 품목허가 현황이 확인됐다.

11월 허가된 제품들 중 희귀의약품으로 분류된 건수는 4건으로 나타났다. 한국유씨비제약의 ‘질브리스’, 사이넥스의 ‘암부트라’, 레코르다티코리아 ‘이스투리사’가 허가됐으며 특히 이스투리사는 1mg과 5mg에 대한 두 건의 허가를 취득했다.

한국유씨비제약의 피하주사제 ‘질브리스큐(성분명 질루코플란)’는 성인 전신 중증근무력증 치료에 사용되는 C5 보체 억제제로, 표준요법에 대한 부가요법으로 허가를 받았다. 

임상3상 연구인 RAISE 연구에서 일차평가변수인 일상생활 수행능력 평가 점수를 분석한 결과 질브리스큐는 기저치 대비 4.3점, 위약군은 2.3점 감소하며 유의한 감소치를 보였다. 이차평가변수 중 ‘정량적 중증근무력증’에서도 질브리스큐가 6.19점, 위약군이 3.25점을 감소해 높음 개선치를 보였다. ‘중증근무력증 종합척도’ 역시 기저치 대비 질브리스큐 투여군에서 유의미한 개선정도를 기록한 것으로 알려졌다. 

일반적으로 일상생활 수행능력 평가점수 2점 이상 개선 또는 정량적 중증근무력증 3점 이상의 개선을 임상적으로 의미있는 증상 개선으로 정의한다. 이보다 엄격하게 기준을 둬 각각 3점 이상, 5점이상을 달성할 오즈를 분석한 결과 질브리스큐 투여군에서 위약군 대비 각각 3.18배, 2.87배 높았다.  

사이넥스는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제인 siRNA 주사제 ‘암부트라 (성분명 부트리시란)’을 허가했다.

트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으킨다(높은 사망률).

siRNA는 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도해 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA다.

암부트라는 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하며, 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. 

레코르다티코리아의 ‘이스투리사(오실로드로스타트인산염)’는 뇌하수체 수술이 불가능하거나, 수술 후 효과가 불충분한 쿠싱병 환자의 치료를 위해 허가됐다. 

쿠싱병은 뇌하수체 선종 등으로 인해 만성적으로 혈중 코르티솔 수치가 증가해 있으며, 중증 내분비 대사장애, 심혈관 합병증, 사망 위험이 증가하는 희귀질환이다.

이스투리사는 부신에서 코르티솔 생합성을 담당하는 11-베타-수산화효소(11β-hydroxylase)(CYP11B1)를 억제해 코르티솔 합성을 감소시켜 치료 효과를 나타낸다.

특히 이스투리사는 식약처가 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제18호 제품으로 지정해보다 신속하게 의료현장에 도입될 수 있도록 지원했다는 점에서 의미가 있다. 

셀트리온제약은 ‘암로젯정’에 대한 허가 건수가 6건으로 확인됐다. 암로젯정은 CCB 계열 암로디핀과 스타틴 계열인 로수바스타틴, 비스타틴 계열 에제티미브의 복합제로, 암로디핀의 적응증인 고혈압, 심근성허혈증과 로수바스타틴•에제티미브 복합제의 적응증인 원발성 고콜레스테롤혈증에 대한 허가를 획득했다.

임상3상 결과 암로젯정을 로수바스타틴•에제티미브 또는 암로디핀 투여군과 비교했을 때, 원발성 고콜레스테롤혈증을 동반한 본태성 고혈압 환자에서 지질인자와 혈압개선 효과가 우월한 것으로 나타났다.

13가 폐렴구균 단백접합백신 ‘프리베나13’을 보유한 한국화이자제약은 혈청형 8, 10A, 11A, 12F, 15B, 22F, 33F가 더해진 20가 백신 ‘프리베나20’을 허가받기도 했다.

임상3상 진행 결과 생후 42-98일의 건강한 유아에서 접종 1개월 후 IgG GMC 대비 비열등성을 확인했고, 혈청형3을 제외한 추가 7가지 혈청형에 대해 PCV 13 혈청형의 가장 낮은 IgG GMC 대비 비열등성을 확인했다.

18세 이상 성인을 대상으로 한 3상연구에서도 접종 후 1개월 시점에서 프리베나13 대비 13가지 혈청형, PPSV23 대비 추가 7가지 혈청형의 기하평균역가를 통해 비열등성이 확인됐다(혈청형 8 제외). 

한편 일반의약품 중에서는 일동제약의 ‘로이히츠보코코인플라스타’, 대웅제약의 ‘이지판테놀연고’, 동국제약의 ‘센스켓정’, 녹십자의 ‘콜록키즈이부펜시럽’, 대구경북첨단의료산업진흥재단의 ‘케이멛원정’, 동성제약의 ‘애니본정’, JW중외제약의 ‘화콜정’ 등이 허가됐다.