8월 의약품 품목허가 48건…희귀질환 치료제 多

희귀질환 외 피부질환 치료제, 피임약, 독감백신 등 허가 확인

2024년 8월 총 95개의 의약품이 허가된 가운데, 지난 달 희귀질환 치료제들이 많이 허가되면서 주목되고 있다.

허가된 전문의약품은 48개로, 이 중 신약이 2개, 자료제출의약품이 18개, 기타 품목이 28개로 나타났다. 

먼저 입센코리아의 소아 간내 담즙 정체증 소양증 치료제 ‘빌베이캡슐’이 허가됐는데, 빌베이캡슐은 3개월 이상 영아부터 사용 가능하며 담즙산이 간으로 재흡수 되는 것을 감소시켜 담즙 정체로 인해 발생하는 중증 가려움증에 대한 치료 효과가 있다.

또 메디팁이 수입하는 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록정(성분명 벨로모수딜메실산염)’도 허가됐다. 만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로 이식 수혜자 중 일부에서 발생한다.

'레주록정'은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 의약품으로, 염증을 유발하는 인터루킨의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 ROCK-2의 활성을 억제해 염증과 섬유화 모두 억제하는 치료 효과를 유도한다.

한국노바티스에서는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 B인자 억제제 ‘파발타(성분명: 입타코판)’를 허가받았다. 

발작성 야간 혈색소뇨증은 만성적인 보체 매개성 혈액 질환으로, 생명에 영향을 줄 수 있는 심각한 희귀질환으로, 일부 조혈모세포에 후천적 돌연변이가 있어 조기 파괴되기 쉬운 적혈구가 생성되며, 혈관 내∙외로 용혈이 발생한다. 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등의 합병증을 유발해 사망에 이를 수 있으며 5년 사망률 35%, 10년 사망률도 약 50%에 달한다. 빈혈 및 쇠약 증상으로 삶의 질에도 영향을 미칠 수 있다.

APPLY-PNH 연구, APPOINT-PNH 연구에 따르면, 24주 핵심 치료기간을 분석한 결과 수혈없이 헤모글로빈 수치가 기저치 대비 2g/dL 이상 지속적으로 증가한 환자 비율은 파발타 전환군은 82.3%로 나타난 반면 C5 억제제 유지군에서 2.0%에 그쳤다. 보체 억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 92.2%로 확인됐다.

수혈없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상 지속된 환자 비율은 파발타 전환군에서 68.8%, C5 억제제 유지군에서 1.8%로 나타났다. 보체 억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 62.8%로 확인됐다.  수혈 회피한 환자 비율은 파발타 전환군에서 94.8%, C5 억제제 유지군에서 25.9%로 나타났다. 보체 억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 97.6%로 확인됐다.

한국릴리는 외투세포림프종 치료제인 ‘제이퍼카정(성분명 퍼토브루티닙)’도 허가받았다. 

진행성 가족성 간내 담즙정체증은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반한 담즙 정체증(주요증상: 중증의 소양증, 황달, 성장장애 등)이 발생한다.

제이퍼카정은 종양세포 증식에 관여하는 BTK에 결합해 그 활성을 억제하는 기전이다. 기존 치료제와 BTK에 결합하는 방식이 달라 기존 방법으로 치료가 어려운 외투세포림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

이와 함께 한국릴리는 국소 치료제로 적절히 조절되지 않거나 국소 치료제가 권장되지 않는 중등도-중증 아토피 신약인 IL-13 억제제 ‘엡글리스(성분명 레브리키주맙)’도 허가 받았다.

ADvocate-1, ADvocate-2 연구에서 엡글리스군은 16주차에 1차 평가 변수인 IGA 0 또는 1에 도달한 환자의 비율이 각각 43.1%, 33.2%로 위약군(12.7%, 10.8%)보다 더 높았다. 또 엡글리스군의 경우 ADvocate-1, ADvocate-2에서 EASI 75가 각각 58.5%, 52.1%, EASI 90이 각각 38.3%, 30.7%로 나타나 위약군 대비 개선을 나타낸 비율이 유의하게 더 높았다. 

1년간의 유지 요법 후 엡글리스군의 IGA 0 또는 1 도달률은 76.9%, EASI 75 도달률은 81.7%, EASI 90 도달률은 66.4%로 16주차 대비 증가했고, 엡글리스 중단군 대비 더 높았다.

TCS와 엡글리스의 병용 시험인 ADhere에서 엡글리스+TCS군은 16주차에 위약+TCS군 대비 IGA 0 또는 1 도달률, EASI 75 및 EASI 90 도달률, 소양증 NRS 및 DLQI 4점 이상 개선을 나타낸 환자의 비율이 통계적으로 유의하게 더 높았다.

이밖에도 한국유씨비제약은 자사 IL-17A,17F 억제제인 ‘빔젤릭스(성분명 비메키주맙)’가 광선요법 또는 전신치료요법을 필요로 하는 중등도에서 중증의 성인 판상건선 치료제로 허가받았다.

BE READY 임상시험 결과, 건선 치료에서 주요 유효성 평가변수로 활용되는 PASI 90에 도달한 환자는 16주차에 빔젤릭스 투여군 90.8%로 나타났으며, PASI 100인 환자는 68.2%로 나타났다. 또한 IGA 점수 0 또는 1을 달성한 환자는 빔젤릭스 투여군이 92.6%로, 위약군 1.2% 대비 유의하게 높은 것으로 나타났다.

또한 빔젤릭스는 BE VIVID, BE SURE, BE RADIANT 연구에서 다른 생물학적제제 대비 유의하게 높은 PASI 100 도달률을 보이며 우위를 나타냈다. 특히 BE RADIANT 임상시험에서 빔젤릭스는 최초 1회 투여 후 4주 만에 71% 환자가 PASI 75를 달성한 것으로 나타나, 47.3%를 보인 세쿠키누맙군과 비교해 투여 후 빠른 치료 유효성을 보였다.

다수의 3상 임상시험을 통해 확인된 빔젤릭스의 PASI 100 도달률은 BE BRIGHT 공개연장연구 결과 3년간 높은 수준으로 유지된 것으로 나타났다. BE VIVID, BE SURE, BE RADIANT 연구에서 16주차에 PASI 100을 달성했던 환자의 82%는 3년차에도 PASI 100 상태를 유지했다. 또한 16주차에 PASI 100을 달성한 환자들의 삶의 질 척도 지수에서 0 또는 1을 나타낸 환자는 16주차 76.3%에서 빔젤릭스 치료 3년차에 89.0%까지 증가한 것으로 나타났다.

현대약품 드로스피레논 단일 성분의 사전 피임약 ‘슬린다정4밀리그램’을 허가받았다. 슬린다정4밀리그램은 에스트로겐 성분이 없어서 스트로겐 관련 부작용 우려가 적으며, 기존 피임약 사용에 어려움이 있었던 35세 이상의 흡연자도 사용할 수 있다는 점이 특징이다.

세계보건기구(WHO) 지침에 따르면 슬린다와 같은 프로게스틴 단일제 피임약은 흡연, 비만, 고혈압, 판막성 심장질환, 동맥성 심장질환에 대한 다중 위험 요소(고령, 흡연, 당뇨, 고혈압)를 가진 여성과 심부정맥혈전증, 폐색전증 경험이 있는 여성에게도 사용할 수 있다고 권고하고 있다.

CSL시퀴러스코리아 세포 기반 4가 인플루엔자 백신 ‘플루셀박스쿼드’를 허가받아 2025/26 절기 국내 출시를 목표로 하고 있다.

2016년 출시 후 현재까지 전세계적으로 약 2.4억 도즈가 판매된 플루셀박스 쿼드는 WHO에서 권고하는 세포 후보 백신 바이러스(Cell-CVV)를 사용했으며, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA) 및 영국 의약품 및 보건의료제품 규제청(MHRA), 호주 연방의료제품청 (TGA)의 허가를 받은 유일한 세포배양 인플루엔자 백신이다. 

표준용량 유정란 배양 4가 독감백신 (SD-QIVe) 대비 우수한 예방효과는 여러 임상을 통해서도 입증되고 있는데 특히 올해 5월 발표된 실사용증거에 따르면 미국에서 2017년부터 2020년까지 3년의 인플루엔자 유행기간 동안 세포배양 백신인 플루셀박스 쿼드가 표준용량 유정란배양 4가 독감백신대비 각 시즌 일관되게 10% 이상 더 높은 상대적 백신효과를 보였다.

한편 일반의약품은 47건이 허가됐으며, 표준제조기준 의약품은 18개, 기타 품목은 30개였다.