3월 허가된 의약품은 총 128건…전문의약품 68.7%

CAR-T 치료제 ‘카빅티’, 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 등 다수 허가

2022년 3월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 의약품이 총 128건으로 확인된 가운데, 이 중 전문의약품은 약 68.7%의 비중인 88개로 확인됐다.

3월에 허가된 전문의약품 중에서는 유전자치료제 1개와 신약 2개 품목이 포함돼있는데 이 중 유전자치료제는 한국얀센의 ‘카빅티주’가 포함됐다.

카빅티주는 CAR-T 치료제로, 환자의 T세포에 B세포 성숙항원을 인지할 수 있는 유전정보를 넣어 이를 환자의 몸에 주입하는 원리의 항암제다. 해당 적응증은 다발골수종으로 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 환자에게 사용된다.

카빅티주의 주요 특징으로는 첨당재생바이오법(첨생법)에 따라 ‘장기추적조사’ 대상이 된다는 것으로, 투여일로부터 15년 동안 이상사례 현황을 추적조사해야 하는 약품이다.

기타 자료제출의약품 중에서는 희귀의약품에 속하는 폼페병 치료제인 사노피의 ‘넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)’가 장기 효소 대체 요법으로 허가를 받았다. 특히 희귀의약품 중에서는 최초의 개량생물 의약품으로 허가됐다.

폼페병은 근육 속 글리코겐 분해 효소인 ‘산성 알파 글루코시다제’의 결핍으로 발병하는 진행성 및 유전성 신경근육 질환이다. 방치할 경우 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망까지 이를 가능성도 있다.

넥스비아자임은 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다. 이는 약물 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선해 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다.

또 다케다에서는 성인 후천성 혈우병A 환자 출혈 치료제 ‘오비주르주(성분명 서스옥토코그알파)’를 허가받았다. 기존의 우회인자약제와 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 치료제로 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 

후천성 혈우병 A환자 28명을 대상으로 한 2/3상 연구결과, 오비주르로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응을 보였으며, 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고, 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다.

투여 후 2주 이내 치료성공률은 85.7% (24/28명)였으며, 치료 성공률은 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다. 1차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94% (16/17명)였고, 2차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 73% (8/11명)였다. 오비주르주와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다.

한국아스텔라스제약은 ‘파드셉(성분명: 엔포투맙 베도틴)’에 대해 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1 억제제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위해 허가받았다. 

국내 최초의 전이성 요로상피암 표적 치료제이기도 한 파드셉은 넥틴-4를 표적으로 하는 항체약물접합체 ‘ADC’로, NCCN 가이드라인에서는 Category 1로 우선 권고하고 있기도 하다.

파드셉의 글로벌 임상3상 연구 ‘EV-301’에 따르면, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다. 또한, 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.

일반의약품 40개 품목 중에서는 메딕스제약이 4건으로 가장 많이 허가받았다. 메딕스제약이 허가받은 제품은 ‘알파엠지정’, ‘브이코프에이치캡슐’, ‘브이콜에이치캡슐’, ‘브이코에이치캡슐’이다.

3품목을 허가받은 에이프로젠바이오로직스의 제품은 ‘코비코나잘액(옥시메타졸린염산염)’, ‘쏙콜에이연질캡슐’, ‘쏙코프에이연질캡슐’이 해당된다.