6월 의약품 허가 92건 중 전문약 57.6%…희귀·항암제 두각

항암제·SMA 치료제 등 혁신 전문의약품 등 활약

식품의약품안전처 의약품안전나라를 통해 지난 6월 의약품 품목허가 현황을 분석한 결과 일반의약품 39건, 전문의약품 53건으로 총 92건의 의약품 허가가 이뤄진 것이 확인됐다. 이 중 전문의약품의 비중은 57.6%로 나타났다.

지난 달 허가된 대표적인 전문의약품을 살펴보면 희귀의약품 부문에서 BMS의 항암제 ‘옥타이로(성분명 레포트렉티닙)’은 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 ▲NTRK 유전자 융합 양성을 보유한 성인 및 12세 이상 소아 고형암 치료에 허가를 받았다. 

허가의 근간이 된 연구는 글로벌 1/2상 TRIDENT-1 연구로 객관적반응률과 반응지속기간 등이 평가됐다. 

국소 진행성 또는 전이성 ROS1 양성 비소세포폐암 환자 코호트를 분석한 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명의 객관적반응률은 79%, 중앙 추적 관찰 24개월 차에 반응지속기간 중앙값은 34.1개월로 나타났다. TKI 치료 경험이 있는 환자는 이전 화학요법 치료 경험이 없었으며, 해당 환자 56명의 객관적반응률은 38%, 반응지속기간 중앙값은 14.8개월로 확인됐다. 

또한, G2032R 돌연변이를 보유한 환자 17명의 59%(95% CI: 33–82)가 반응을 보였다. 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 환자 9명 중 8명, TKI 치료 경험이 있는 환자 13명 중 5명에게서 두개내 반응이 확인됐다.

NTRK 유전자 융합 고형암 환자 코호트를 분석한 결과, 중앙 추적 관찰 17.8개월 차에 TKI 치료 경험이 없는 환자 40명의 객관적반응률은 58%로 확인됐으며, 중앙추적관찰 20.1개월 차에 TKI 치료 경험이 있는 환자 48명의 객관적반응률은 50%로 확인됐다. 

객관적반응률이 가장 높게 나타난 암종은 타액선암이었고, TKI 비경험군과 경험군에서 각각 객관적반응률이 100%, 87.5%로 나타났다. 또한 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 2명과 치료 경험이 있는 3명 모두에서 두개내 반응이 관찰됐다.

또다른 전문의약품으로는 한국로슈의 척수성근위축증 치료제 ‘에브리스디’가 정제 제형에 대해 허가를 받았다. 액상제형과 동일한 효과와 안전성을 확인한 것은 물론 간편한 보관 및 복용 방식으로 휴대성 및 복약 편의성도 개선됐다. 

에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA에 결합해 생존운동신경세포 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포해 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다. 

에브리스디 정제의 허가는 기존 액상 제형과의 생물학적 동등성을 확인한 임상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구결과 정제 제형(삼키거나 물에 분산)과 경구용액 제형은 공복 및 식후 상태 모두에서 약물 노출 및 최대 혈중농도에 있어 생물학적으로 동등한 약동학적 특성을 나타냈으며, 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다.

에이티지씨 퓨어형 보툴리눔 톡신 ‘보타루마’를 허가받았다. ‘보타루마’는 150kDa 단일 신경독소만을 정제한 퓨어형 톡신 제제로, 고순도 기반의 차세대 보툴리눔 톡신으로 주목받고 있다. 비독소 단백질을 제거한 정제 기술을 통해 면역원성을 최소화하며, 반복 투여 시에도 효능 지속성과 안전성이 유지될 수 있다는 것이 특징이다.

한편 일반의약품에서는 유한양행의 ‘안티푸라민코인알파플라스타’, 동국제약이 ‘센스온스피드더블액션액’, 종근당의 ‘모드콜키즈펜시럽’, 동아제약 ‘노스카딘겔’, 광동제약의 ‘광동콜에스액’, 동화약품의 ‘화이투벤키즈펜시럽’ 등이 허가됐다.