레블로질, MDS 빈혈 환자의 수혈부담 줄여

BMS, 미디어세션 통해 질환 현황 및 레블로질 연구결과 발표

희귀질환이 어려운 이유 중 하나는 어떤 질병인지 알게 되더라도 치료할 수 있는 약이 없다는 점이다. 골수형성이상증후군 빈혈 치료 역시 비슷한 처지였으나, 지난 해 5월 한국BMS제약의 적혈구성숙제제 레블로질이 허가받으며 새로운 옵션으로 등장했다.

한국BMS제약은 17일 대한상공회의소에서 미디어 세미나를 개최하고 ‘수혈 부담이 큰 골수형성이상증후군 빈혈 치료에서 최초로 승인된 적혈구성숙제제 레블로질(성분명 루스파터셉트)의 역할’에 대해 알아보는 시간을 가졌다.

이번 세미나에서는 연세의대 세브란스병원 혈액내과 정준원 교수가 ‘골수형성이상증후군 환자의 수혈 의존성 빈혈과 치료’에 대해 강의했다.

정준원 교수에 따르면 골수이상형성증후군은 조혈모세포에서 발생하는 악성 혈액질환으로 적혈구와 백혈구, 혈소판 감소 등이 나타난다. 특히 골수이상형성증후군 환자의 약 33%는 급성골수성백혈병으로 진행되며, 혈구감소 합병증이나 급성골수성백혈병에 의한 조기 사망 위험이 높다.

이 중에서도 수혈에 대한 의존성을 보이는 골수이상형성증후군 빈혈 환자들은 최소 1달에 1번 이상 의료기관을 방문해 수혈을 받아야 한다. 그러나 수혈을 자주 받게 되면 장기에 철이 과도하게 쌓일 수 있으며 이로 인해 발생하는 심장질환이나 간부전은 철 과잉증 환자의 주요 사망 원인이다.

특히 골수이상형성증후군 환자의 과반 이상이 60세 이상이라는 점을 고려했을 때 이 환자들은 수혈로 인한 철과잉이나 심부전, 간부전의 위험이 예후가 좋지 않기 때문에 수혈에 대한 부담이 크다.

이러한 상황에서 등장한 ‘레블로질’은 MDS-RS 빈혈 환자의 수혈 부담을 줄일 수 있는 최초의 적혈구 성숙제제다.

레블로질에 대해 소개한 한국BMS제약 의학부 김지현 이사는 임상 3상 연구인 MEDALIST 연구 결과에 대해 설명했다. 레블로질은 1차 평가변수와 2차 평가변수 모두를 충족시켰다. 

1차 평가변수인 8주 이상 수혈 비의존(1~24주차) 연구 결과, 첫 24주 시점에서 레블로질 투여군의 38%가 8주 이상 수혈 비의존을 달성해 위약군 13% 대비 약 3배 높게 나타났다.

베이스라인의 수혈 부담을 기준으로 평가했을 때, 레블로질 투여군은 8주당 4단위 미만으로 수혈을 받던 환자의 80%, 4~6단위 환자의 37%, 6단위 이상의 환자의 9%가 8주 이상 수혈 비의존을 달성해, 위약군(각각 40%, 4%, 3%) 대비 우월한 결과를 보였다. 

2차 평가변수인 12주 이상 수혈 비의존(1~24주차, 1~48주차)은 24주 시점에서, 레블로질 투여군의 28%가 12주 이상 수혈 비의존을 달성해 위약군의 8% 대비 3배 이상 높은 것으로 나타났다.

또한 48주 시점에서 레블로질 투여군의 12주 이상 수혈 비의존 달성 환자 비율은 33%로 위약군의 12% 대비 약 3배 높은 것으로 나타나는 등, 투약 기간이 길어지더라도 레블로질이 위약 대비 우수한 수혈 비의존 달성 효과를 보였다.

한편 정 교수는 “환자들 중 적혈구를 만들어내는 치료 이후 경과가 악화돼 항암제 활용 치료로 넘어가게 되면 부담을 갖는 경우가 많다. 이러한 환자들에게 비교적 견디기 쉬운 치료 옵션이 하나 더 추가됐다.”며 레블로질의 의의를 밝혔다.