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제약/바이오

환우‧의료진, “희귀질환 약제 사전심의제도 개선해 주세요”

‘희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안’ 토론회 개최

희귀질환 약제와 관련해 꾸준히 제기되고 있는 ‘사전심의 제도’와 관련한 현황을 짚고 개선할 방향에 대해 알아보는 시간이 마련됐다.

12월 11일 국회의원회관 제5간담회실에서 더불어민주당 신현영 의원이 주최하고 (사)한국희귀‧난치성질환연합회가 주관하는 ‘희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안’ 토론회가 개최됐다.


희귀질환 보장성 강화 측면에서의 약제 사전심의제 고찰


이번 토론회에서는 서울성모병원 신장내과 양철우 교수가 좌장을 맡은 가운데, 첫 순서로는 순천향대 천안병원 방사선 종양학과 원용균 교수가 ‘희귀질환 보장성 강화 측면에서의 약제 사전심의제 고찰’에 대해 발표했다.

원 교수는 현재 약제 사전심의제 운영에 대해 △질환의 특성을 반영하기가 어렵고 △급여 기준 개선의 어려움 △재신청/이의신청의 어려움이 있다고 전했다.

대표적으로 비정형요독성용혈증후군은 급성질환, 배제 후 확진되는 질환의 특성상 급여 조건을 맞추는 데에 시간이 소요되며 척수성근위축증은 투약효과에 대한 효율적인 측정 기준에 대해 논란이 있다고 설명했다.

이와 함께 “상급종합병원 전문의료진으로 제한된 신청에도 불구하고 승인율은 20%에 불구하다. 또 희귀질환의 특성상 근거자료가 많지 않기 때문에 개선 시 요청하는 근거 자료가 부족하다.”며 “처방 신청의사가 재신청/이의신청에 필요한 근거 등을 바로 알기가 어렵다”고 덧붙였다.

이러한 점을 바탕으로 원 교수는 △중단이 가능한 환자들에 대해서는 휴약기간 고려 △장기투약 환자에 대한 약가 인하 △급여 기준을 신속하고 유연하게 변경 △질환의 특성을 반영한 급여/심사제도가 필요하다고 제안했다.

비정형 용혈성 요독 증후군 환자 진료의 어려움


이어진 순서로 대전을지대병원 신장내과 이수아 교수는 신장이식 후 발생한 비정형 용혈성 요독 증후군 환자 사례를 바탕으로 진료의 어려움에 대해 소개했다.

용혈성 유독 증후군은 세포가 깨지고 이와 함께 동시에 신장 기능이 급속히 떨어지면서 요독 증상이 동반되는 질환으로 미세 혈관에 혈전이 갑자기 생기면서 혈관기능 저하 등이 같이 생기는 전신 질환이다. 예측하지 못하는 상황에서 발생하며, 임상 경과가 굉장히 빠르기 때문에 주치의의 빠른 판단 및 질병에 대한 평가, 치료 결정이 중요한 질병이다. 

이수아 교수는 “비정형 용혈성 요독증 환자를 진료를 위해서는 진단기준이나 또는 제외기준들을 잘 알고 관련된 검사를 나가야 한다. 급박히 임상결과가 변하는 상황 속에서도 기준 만족을 위해 필요한 검사들이 너무 많고, 검사 결과에 통보까지도 시일이 걸리는 검사 결과들이 같이 포함돼있다”고 지적했다.

특히 “장기이식 환자에서 면역억제제 프레드니솔론라는 약제에 의해서 2차성 혈전미세혈관병증이 발생할 수 있는데 이를 감별하기 위해서는 이식장기의 거부반응이 발생할 수 있다는 위험을 감수하고 면역억제제를 중단해야 한다.”고 밝혔다.

이어 “현재 이 제도에서는 사전 심의 제도 기준을 가져가기 위해서는 심의 통보를 받기 전까지 치료를 하지 않고 기다려야 한다.”고 전했다.

패널토론


패널토론에서는 (사)한국희귀‧난치성질환연합회 김진아 사무국장, 희귀혈액질환 환자, 질병관리청 희귀질환관리과 이지원 과장, 보건복지부 보험약제과 오창현 과장, 건강보험심사평가원 윤휘중 내과심사수석위원 등이 의견을 공유했다.

(사)한국희귀‧난치성질환연합회 김진아 사무국장은 “약가연동제도나 약이 등재될 때 연간 사용 예상 환자 수와 소요 재정 금액을 미리 정하고, 소요 재정 상한선을 초과할 경우 제약사가 환급을 하는 만큼, 예상한 재정 금액 이하일 경우 환자의 의료적 상황을 고려해서 사전 승인 요건을 완화할 필요가 있다.”고 밝혔다.

이어 “사전 승인 제도는 고비용 관리와 환자 안전을 고려하기 위한 목적이 가장 큰데, 과연 이 제도가 여타 제도들이 달성하기 어려운 환자의 안전 측면을 보완하고 있는지 다시 한 번 살펴봐 달라.”고 당부했다.

이어 “희귀질환 치료제가 고가라고 하지만 처방되는 환자 수가 적기 때문에 실제 재정 부담은 그리 크지 않은 것으로 알고 있다. 또한 현재 약제 및 지출 구조상 제기되는 다양한 문제점들을 보완해 나간다면 재정적인 부담도 감소시켜 나갈 수 있을 것이라고 생각된다. 제도가 보다 환자 중심적으로 운영되고 환자의 치료받을 권리가 안전하게 보장될 수 있기를 기대한다.”고 전했다. 

희귀혈액질환 환자 A씨는 “치료약이 있고 치료 방법이 있는데 약밥이 고액이어서 현실적이지 못한 복잡한 심의 과정으로 치료가 늦어지거나 심의에 탈락돼 치료를 못 받고 죽어가는 환우들, 산정특례에 탈락될까 봐 불안해하는 사람들이 치료가 가능한 약제 앞에서 사전심의 제도에 목숨을 걸고 분초를 다투고 있다는 것은 너무 참담하다.”고 밝혔다.

이어 “헌법 제36조 3항에 따르면 모든 국민은 보건에 관해 국가의 보호를 받는다고 명시돼있다. 치료가 가능한 약이 있고 치료 방법이 있는데 사전심의 제도에 통과되지 못해 고통스러운 통증을 겪으면서 죽음을 맞이할 수밖에 없는 일은 없도록 도와달라”고 호소했다. 

질병관리청 희귀질환관리과 이지원 과장은 사전심의제도에 대해 “비정형 용혈성 요독 증후군의 절반이 1차성인 것으로 알려졌다. 이 사전심의를 하려면 2차성을 배제를 해야 하는데, 의무기록을 봐야만 1차성인지 2차성인지 판단할 수 있어서 사전심의제도 자체가 있을 수밖에 없다. 다만 심의기준이나 실제 심의과정에 있어서 역경이 있을 수 있다는 점은 이해하고 있고, 환자들의 목소리를 더 듣고 더 나은 정책 방향에 대해 검토하고 고민하겠다.”고 전했다. 

보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 “고가 사전심사제 적용 약제 기준 및 기간 등에 대한 논의가 내부에서 이뤄지고 있다. 오래된 약제 중 비교적 안정적으로 승인되는 약제부터는 사후 승인제로 전환하는 것도 검토 중이다. 고가약제 별도 투약 기록을 모으는 체계와 사전심사가 아닌 약들을 사전심사 승인 과정에서 데이터를 수집하는 체계를 연계시키는 것도 고려 중이다.”라고 전했다. 

아울러 “심사신청 기관에 대한 준수사항도 좀 더 엄격하게 가져갈 예정이다. 여러가지 경험을 통해 어떤 부분에서 불승인됐는지, 어떤부분에 대해 지적되는지를 피드백 하는 것도 검토 중이다. 분과위원회로 운영되던 것들은 전체적인 운영위원회가 신설될 전망이며 통보 일자도 변할 예정이다.”고 밝혔다.
 
반면 건강보험심사평가원 윤휘중 내과심사수석위원은 “승인율과 관련해 신청하는 의료진이 급여 기준에 맞는 사례만 신청하면 승인율 상승에 기여할 수 있을 것이라 생각한다. 이의신청, 재신청이 들어올 때는 빨리 처리하고 있다. 이의신청 시 고시된 기간 내에 답신을 하고 있다.”고 말했다.

또한 “사전승인제도를 적용하는 약제 중 호전이 됐는데 중지하는 경우는 안전하기만 한 약제가 아니라 감염에 대한 위험성이 있는 약제를 중단해도 재발하지 않을 확률이 있고, 중단해서 재발할 경우 즉시 쓸 수 있는 장치를 마련해놓고 있다. 따라서 중단 후 재발 시 즉시 신청서를 내면 승인 여부가 확정될 때까지는 급여 인정을 하기로 명시돼있다.”고 했다. 

뿐만 아니라 “장기간 운영한 항목들은 사후심사로 전환하는 것을 고려하고 있다. 자료축적이 잘 될 수 있는 시스템 개발이 확대된 것으로 보고 있으며, 이런 시스템이 개발되면 자료축적이 가능할 수 있게 임상에서도 정확한 자료를 작성하는 등 심사제도 개선을 위해 많은 협조를 부탁드린다.”고 밝혔다.

한편 더불어민주당 신현영 의원은 인사말에서 “2007년 약제 사전심의 제도가 도입된 후 20년에 가까운 시간이 흐르는 동안 여전히 희귀질환 치료제에 대한 법적 근거나 명료한 기준이 부재하고, 의료계에서는 신청 절차가 까다롭고 그 이후의 진행 상황에 대해서는 알기 어렵다는 의견이 많다.”며 “약제나 질환에 따라 심의 통과율도 현저한 차이를 보이고 있다. 치료제가 있음에도 제도에 걸려 치료하지 못하는 의료진의 좌절감은 감히 상상하기 어렵다.”고 밝혔다.

(사)한국희귀‧난치성질환연합회 김재학 회장은 “약제 사전심의 제도를 통해 고가의 약제들이 건강보험 급여권에 포함돼 치료를 시작할 수 있게 됐다. 하지만 신청 절차가 복잡하고, 매월 정해진 회의 일정에 심의되지 못해 환자가 치료 시기를 놓치는 경우 등이 발생해 정작 치료가 필요한 환우들에게 치료의 기회가 적절히 보장되기 어렵다.”고 지적했다.

축사를 맡은 국회 보건복지위원회 신동근 위원장은 “보건복지부 고시에 의해 대상 질환별 급여기준의 차이가 있어 사전 심의 승인율도 질환에 따라 차이가 있고 그에 따라 희귀질환 환자의 불안 역시 커지고 있다.”면서 “초기진단과 투약이 예후를 결정하는 희귀질환의 경우에도 복잡한 급여 기준과 긴 시간이 소요되는 심의로 결과를 기다리다가 환자의 상태가 악화되는 상황이 발생하고 있는 만큼 약제 접근성과 재정 건전성을 모두 만족시킬 수 있는 제도의 운영방안이 필요하다.”고 강조했다.

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