노바티스, 제1회 ‘유전자 치료 포럼’서 최신지견 공유

AAV 기반 유전자 치료에 대한 심도 있는 논의 “유전자 치료 시장 리더로 희귀질환서 혁신적 치료옵션 제공 위해 노력”

한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)는 12월 16일(금)부터 12월 17일(토)까지 양일간 소공동 롯데호텔에서 국내외 의료 전문가들과 함께 제1회 ‘유전자 치료 포럼(Gene Therapy Forum, 이하 유전자 치료 포럼)’을 성공적으로 개최했다고 밝혔다. 

이번 행사는 유전자 치료 분야를 선도하고 있는 노바티스가 국내에서 처음으로 진행하는 유전자 치료제 관련 포럼으로, 임상의학부의 주최로 국내외 의료 및 과학계 전문가들과 유전자 치료에 대한 의견 교류의 장을 열기 위해 마련됐다. 

이번 포럼에서는 유전자 치료의 역사와 최신 지견부터 유전자 치료제 임상 설계 및 치료 경험, 그리고 앞으로의 유전자 치료제의 미래 방향에 이르기까지 다채롭고 심도 깊은 논의가 이뤄졌다. 특히 유전자 대체 치료에서 중요한 기술인 AAV(Adeno-associated Viruses, 아데노부속 바이러스)에 대한 구체적인 논의와 최신 지견까지 함께 공유됐다. 

행사 첫날에는 유전자 치료제 개발에 대한 역사와 성공사례, 임상 경험 등에 이르기까지 유전자 치료제 시장이 어떻게 변화해 왔는지에 대한 논의가 이뤄졌다. 서울대학교 소아청소년과 채종희 교수가 좌장으로 참여했으며, 노바티스 글로벌 의학부 유전자 치료 분야 산드라 P. 레이나(Sandra P. Reyna) 부사장이 ‘희귀질환에서의 유전자 치료제 개발’이라는 주제로 졸겐스마 등 유전자 치료제 연구 개발 성공 사례에 대해 구체적으로 소개했다. 

이어서 슬로베니아 국립 생물학 연구소 생명공학 및 시스템 생물학과 데이비드 도브닉(David Dobnik) 박사가 원샷 치료를 위한 형질전환 유전자 카세트의 구성 방법과 지속적인 효과를 위한 고려사항에 대해 설명했으며, 일본 오사카 대학 병원 류이치 모리시타(Ryuichi Morishita) 박사는 유전자 치료를 위한 임상 시험을 설계하는 방법에 대해 설명하고 개발 경험과 임상 데이터를 공유했다. 

패널토론에서는 노바티스 글로벌 전임상 연구 신경과학 및 유전자 치료 분야의 랄프 슈미드(Ralf Schmid) 부국장과 노바티스 글로벌 의학부 유전자 치료 분야 미셸 크리슈난(Michelle Krishnan) 이사가 참여해, 유전자 치료의 미래 방향성과 치료 대상 질환 선정 시 고려해야 할 사항에 대해 논의를 진행했다. 

행사 둘째 날인 17일에는 유전자 치료를 위한 바이러스 벡터에 집중해 장기적인 치료 효과를 위한 벡터 플랫폼 및 테스트 사례 공유, 스크리닝에 대한 논의가 활발히 이뤄졌다. 

숙명여자대학교 화공생명공학부 임광일 교수가 좌장을 맡았고, 첫 번째 발표로 장기적인 치료 효과를 위한 바이러스 벡터 플랫폼에 대해 소개했다. 이후 시드니 대학교 아동의학연구소 레제크 리소프스키(Leszek Lisowski) 교수가 유전자 치료를 위한 완벽한 벡터의 스크리닝 및 선택에 대해 강연했고, 패널토론에서는 효과적이고 안전한 바이러스 벡터 테스트에 관한 논의가 이어졌다. 

한국노바티스 유병재 대표이사 사장은 “제1회 유전자 치료 포럼은 향후 희귀질환을 포함해 다양한 질환의 치료 패러다임을 바꿀 유전자 치료에 대한 논의와 노바티스의 희귀질환 약제 개발의 방향성을 나누는 뜻깊은 자리였다. 처음 진행된 행사임에도 많은 관심을 가지고 참석해주신 의료 및 과학계 전문가분들 덕분에 유전자 치료의 무한한 잠재성과 발전 가능성을 재확인할 수 있었다.”고 했다.

이어 “앞으로도 한국노바티스는 유전자 치료 시장을 선도하는 기업으로서 치료제 개발뿐 아니라 국내외 의료 전문가들과 학술적 소통을 이어갈 수 있도록 노력하겠다“고 밝혔다.

한국노바티스 유전자 치료 임상의학부 메디컬디렉터 이대욱 상무는 ”희귀 유전 질환 환자들의 유의미한 삶의 질 개선이 유전차 치료에서 가장 중요한 지표 중 하나인 만큼 이후 출시될 유전자 치료 옵션 및 파이프라인에 있어 노바티스는 이후로도 유전자 치료 포럼과 같은 다양한 혁신적인 활동을 지속해 이어 나갈 예정이다”라고 밝혔다. 

노바티스는 생명을 위협하는 희귀 유전질환 환자와 가족을 위해 유전자 치료제 개발 및 상용화에 전념하고 있다. 

한국노바티스의 대표적인 유전자 치료제로 졸겐스마와 럭스터나가 있다. 졸겐스마(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡)는 평생 1회 정맥 투여로 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 진행을 막을 수 있는 유전자 대체 치료제다. 

스터나(Luxturna, 성분명: 보레티진 네파보벡)는 유전성 망막 질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy)의 발생 원인 중 하나인 결핍되거나 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 시기능을 개선시키는 치료제다. 

그 외에도 노바티스는 20여개의 유전자 치료 파이프라인 프로젝트를 진행 중이며, 162개의 관련 임상을 진행하고 있다.