노바티스, 암종불문 고형암 표적치료제 라핀나 매큐셀 인포그래픽 공개

라핀나 매큐셀 치료 혜택 전하기 위해 BRAF V600E 변이 포함한 NGS 검사 선행돼야

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 자사의 BRAF V600E 표적치료제 라핀나 매큐셀(Rafinlar Meqsel, 성분명: 다브라페닙메실산염 트라메티닙디메틸설폭시드) 병용요법의 적응증이 암종불문 고형암으로 확대된 것을 기념하는 인포그래픽을 공개했다고 4일 밝혔다.

라핀나 매큐셀은 지난해 11월, 수술이 불가능하거나 전이성이며, 기존 치료 이후 질병이 진행돼 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 6세 이상 소아 및 성인 BRAF V600E 변이 고형암 환자를 위한 표적치료제로 적응증을 확대했다.

이번 인포그래픽은 ‘BRAF V600E 변이 암종불문 고형암 표적치료제 라핀나 매큐셀’을 주제로 적응증 확대 소식을 알리는 동시에 △암종별 BRAF V600 변이 발현률 △라핀나 매큐셀 작용 기전 △다양한 고형암에서 확인된 효과 및 안전성 프로파일 등의 내용이 소개됐다.

BRAF V600E 변이는 전체 BRAF 변이 고형암의 최대 90%를 차지하는 유전자 변이로, 미토겐활성화단백질키나아제(이하 MAPK) 신호전달 경로에 과활성화를 일으켜 세포의 비정상적인 성장과 증식을 야기한다. 그간 다양한 고형암에서 BRAF V600E 변이가 확인됐지만, 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 경우가 많아 미충족 수요가 존재했다.

라핀나와 매큐셀은 각각 MAPK 신호전달경로의 구성 요소인 BRAF와 MEK 인산화효소를 표적, 두 경로를 동시에 차단해 BRAF V600E 변이 고형암에 지속적인 활성을 나타낸다. 라핀나 매큐셀은 ROAR, NCI-MATCH 및 CTMT212X2101(이하 X2101) 임상연구를 통해, 215명의 성인 및 소아 BRAF V600E 변이 양성 절제 불가능 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다.

먼저 ROAR 연구는 △역형성 갑상선암 △담도암 △고등급 신경교종 △저등급 신경교종 △소장 선암종 △털세포 백혈병 △다발성 골수종 등을 포함한 8개의 BRAF V600E 변이 코호트를 대상으로 진행된 다중 코호트, 다기관, 비무작위 배정, 공개 임상이다. 분석 결과, 라핀나 매큐셀 투약군의 객관적 반응률(Objective Response Rate, ORR)은 역형성 갑상선암과 담도암에서 각각 56.0%(95% CI; 38.1-72.1), 53.0%(95% CI; 37.7-68.8)였으며, 털세포 백혈병에서 최대 89.0%(95% CI; 77.8-95.9)에 달했다.

또한 흑색종, 갑상선암 및 결장직장암을 제외한 7종의 BRAF V600E 고형암 환자를 대상으로 진행된 단일군, 공개 임상인 NCI-MATCH 연구 결과, 라핀나 매큐셀 투약군의 객관적 반응률은 37.9%(90% CI; 22.9-54.9)로 나타났다. 아울러 18세 미만의 소아 난치성 또는 재발성 고형암 환자를 대상으로 진행된 다중 코호트, 다기관, 공개 임상인 X2101 연구에서, BRAF V600 변이 소아 저등급 신경교종 환자에 대한 라핀나 매큐셀의 객관적 반응률은 52.8%(95% CI; 35.5-69.6)로 확인됐다.

성인 BRAF V600E 변이 고형암 환자에게서 확인된 라핀나 매큐셀의 안전성 프로파일은 이전에 허가받은 전이성 흑색종 및 비소세포폐암, 역형성 갑상선암에서 확인된 것과 유사했으며, 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다. 소아 환자에서의 안전성 프로파일 또한 성인 환자에서 확인된 것과 일관됐다.

한국노바티스 의학부 총괄 조하나 전무는 “라핀나 매큐셀 병용요법이 결장직장암을 제외한 BRAF V600E 변이 고형암으로 전례 없이 적응증을 확대하면서, 환자의 암종을 불문하고 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 뜻깊다”며, “앞으로도 한국노바티스 라핀나 매큐셀 병용요법의 접근성을 지속해서 확대하는 동시에, BRAF V600E 변이 진단에 대한 인식을 제고해 치료 혜택을 받을 수 있는 환자를 찾는 데도 앞장설 것이다”고 밝혔다.