혁신신약 개발을 위한 제약사의 노력이 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD), 원발담즙간경변증(PBC), 듀시엔 근이영양증(DMD) 등 여러 희귀질환에 대해 이뤄지고있다. 미국 식품의약국(FDA)은 4월 셋째 주 이들 질환에 효과가 기대되는 후보물질 3개(Inebilizumab∙Elafibranor∙ Pamrevlumab)를 혁신의약품(Breakthroughtherapy) 혹은 희귀의약품(Orphan drug)으로 지정하고 개발과정을 장려하기로했다. ◇ Inebilizumab,2상서시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) attack 감소 효과 Viela Bio가 개발중인 NMOSD치료신약 Inebilizumab(MEDI-551)은 인간단일클론항체로 B세포 고갈에관여한다. FDA의 혁신신약지정(BTD, 4월18일)은현재 진행중인 2상 임상시험 ‘N-MOmentum study’(이중맹검∙위약대조∙오픈라벨) 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 이 연구에는 NMOSD 환자 231명이 참여했다.연구진은 참여자의 일부에게 Inebilizumab을 투여하고, 나머지에게 위약을 투여한 뒤 6.5개월간 추적관찰 기간을 가졌다. 이후 참여자 전원에게 6개월간 Inebilizumab을 투여한
프라닥사(성분명:다비가트란 에텍실레이트, 제약사:베링거인겔하임)가 심방세동 환자에게 와파린 또는 자렐토(리바록사반, 바이엘)보다 우수한 유효∙안전성을가진 것으로 나타났다. 이 연구결과는 국제학술지에 등재됐다. 한국베링거인겔하임은 프라닥사의 유익성-위험성 프로파일(benefit-harm profile)이 나타난 독립적 리얼월드 연구 결과가 지난 1월 9일 미국의학저널(American Journal of Medicine)에 게재됐다고 22일 밝혔다. 이 연구(후향적∙성향매칭)는 미국 식품의약국(FDA)의 재정적 지원을 바탕으로 데이비드 그라함(David J. Graham) 박사 등 연구자들에 의해 독립적으로 수행됐다. 지난5년간(2010년 10월~2015년 9월) 미국메디케어에 등록된 65세 이상 비판막성 심방세동 환자 가운데 다비가트란,리바록사반, 아픽사반(제품명:엘리퀴스, BMS∙화이자) 등 비-비타민K 길항제경구용 항응고제(NOAC) 또는 와파린으로 치료 받은 그룹의 데이터베이스 분석을 통해 진행됐다. 그 결과, NOAC 계열 투여군은 와파린 투여군 대비 혈전색전성 뇌졸중발생위험이 20-29% 낮았다. 또 NOAC 투여군은 와파린 투여군에 견줘 두개내 출혈
퇴행성관절염(OA)에 효과가 기대되는 신약 ‘tanezumab’의 3상 임상시험 결과가 발표됐다. 이 연구에서 Tanezumab 고용량은기존 약보다 우수한 효과를 보였지만, 저용량은 그렇지 못했다. 특히 해당약물의 안전성은 이번 결과를 통해 다시 한 번 도마에 올랐다. 화이자·일라이릴리는 ‘Study A4091058’의 탑라인 결과를 21일(한국시간) 발표했다. 제약사측에 따르면 Tanezumab은 인간 단일클론항체(humanized monoclonal antibody)로 신경성장인자(NGF)에선택적으로 작용한다. Study A4091058(이중맹검·활성대조군·평행군)에는 무릎·엉덩이 관절염을 앓는 환자 3021명이 참여했다. 연구진은 참여자의 일부에게 tanezumab(2.5·5㎎)을 피하주사하고, 나머지에게는 naproxen·celecoxib(혹은 diclofenac) 등 비스테로이드 항염증제(NSAID)를 투여하며 경과를 관찰했다. 연구는56주간 진행됐다. 1차 유효성평가변수는 치료 16주시점 WOMAC Pain subscale(골관절염통증하위척도), WOMACPhysical Function subscale(신체기능하위척도), Patient’s Glob
GLP-1유사체의 제2형당뇨병 치료 효과가 국제학술대회에서 조명됐다. 전문가들은 해당제제의 혈당조절 기능과 심혈관계안전성, 그리고 체중조절 효능에 주목했다. 특히 기존 리라글루타이드(제품명: 빅토자, 제약사: 노보 노디스크)뿐만 아니라 세마글루타이드(오젬픽, 노보 노디스크) 역시체중감소에 기여하는 것으로 나타나 향후 비만치료 분야에서의 활용을 기대하게 했다. 독일 요하네스 구텐베르크대 Thomas Forst 교수는 19일 그랜드 워커힐서울에서 열린 ‘대한내분비학회 국제학술대회(SICEM 2019)에서 ‘Cardiovascular Effects ofGLP 1’을 주제로 발표를 진행했다. Forst 교수에 따르면 여러 계열의 당뇨병 치료제들은 미국 식품의약국(FDA)의 요청에 따라 2형 당뇨병 환자를 대상으로 심혈관계 안전성을확인했다. GLP-1유사체 계열 약물에 대해 실시된 연구는 LEADER(리라글루타이드), SUSTAIN6(세마글루타이드), HARMONY(알비글루타이드) 등이다. Forst 교수는 “이들연구에서 GLP-1유사체는 심혈관계 안전성을 증명했다”며“비치명적 뇌졸중 복합빈도(3P-MACE) 위험비(HR)는 각각 리라글루타이드 0.87, 세마글루타이
“IBM 초대 회장 토마스왓슨은 사업초기 ‘세상에는 5대의 컴퓨터만 있으면 될 것’으로 예측했다. 하지만 현재 세상은 어떻게 변했나. 향후 같은 방식의 인식 변화가 세포∙유전자(이하 유전자) 치료제에대해서도 이뤄질 것이다. 현재 유전자 치료제 분야 상황은 1990년대단일클론항체(mAB) 의약품의 그것과 닮았다” 글로벌 경영컨설팅기관 맥킨지&컴퍼니 의약품∙의료기기과 김진석 박사는18일 코엑스에서 열린 바이오코리아 2019 ‘Cell&Genetherapy Global marketing &Trend analysis’ 컨퍼런스에서 이 같이 밝혔다. 김 박사에 따르면, 기존 치료제인 단일클론항체(mAB)시장은 현재 포화상태에 이르렀고, 빅파마에 기술∙수익이 집중되고있다. 반면 유전자 치료제 시장은 블루오션으로 떠오르고 있으며 바이오벤처 등이 주도하고 있다. 김 박사는 “지난 25년간출시된 635개 제품(단일클론항체)의 매출곡선을 분석한 결과, 1990~1994년까지 Linear ramp-up∙Fastramp-up 등 빠른 성장을 보인 비율은 73%였다”며“반면 2013년 이후 이런 비율은 36%로 줄었다. 대부분(58%) ‘Slowramp-up’
식품의약품안전처가 그동안 국내 바이오의약품 개발 분야에 기울인 노력이 백신 분야에서 두드러진 성과를 거둔것으로 나타났다. 앞으로도 ‘첨단바이오의약품법’을 통해 바이오의약품 분야 성장을 독려할 예정이다. 특히 식약처는 성분 논란을 일으킨 ‘인보사’를 계기로 유전자치료제 관리기준을 대폭 강화하지는 않을 전망이다. 각각의유전자치료제가 가지는 특성이 달라 모든 문제를 예측하기 힘들고, 허가·관리 기준이 지나치게 높아지면 국민의치료기회가 박탈될 수 있다는 판단에서다. 식품의약품안전처 바이오의약품정책과 이유경 연구관은 17일 킨텍스에서열린 ‘바이오의약품정책설명회’를 통해 이 같이 밝혔다. 이 연구관에 따르면 글로벌 바이오의약품 시장은 빠르게 성장하고 있다. 글로벌의약품 시장에서 바이오 의약품이 차지하는 비중은 2017년25%(2080억 달러)에서 2024년 31%(3830억 달러) 수준으로 커질 전망이다. 세계 100대 의약품 가운데 바이오의약품의 비중은 같은 기간 49%에서 52% 로 늘어날 것으로 관측됐다. 이 연구관은 “국내 시장도 마찬가지”라며“국내 바이오의약품 생산규모는 2017년 2조6015억원 수준으로 2016년(2조79억원) 대비 30% 성장했다”며 “그
정부가 긴급도입, 위탁제조 등을 통해 국가 필수의약품의 공급불안정에 적절히 대응하고 있는 것으로 나타났다. 다만 이런 대응이 이뤄지기까지는 상당 시간이 소요되기 때문에 공급불안을 사전에 예측하는 것이 중요했다. 이에 따라 제약사측의 자발적 보고와 협조를 당부하는 목소리가나왔다. 식품의약품안전처는 16일 킨텍스에서 열린 KOREA PHARM & BIO 2019(제9회 국제의약품․바이오산업전시회)에서 의약품정책설명회를 개최했다. 이날 설명회에서 첫 발표자로 나선 식약처 의약품정책과 박선임 주무관은 ‘필수의약품에 대한 공공적 공급체계 구축 및 운영’을 안내했다. 박 주무관에 따르면 지난해 기준 정부가 관리중인 국가필수의약품은 항생제 42개, 응급 해독제 31개, 예방백신 26개, 항암제 24개, 결핵 치료제 20개등 모두 315개다. 식약처는 보건복지부∙질병관리본부∙교육부∙국무조정실∙행정안전부 등 9개 정부부처, 그리고 대한의사협회∙한국제약바이오협회 등 7개 전문가단체와 협력해국가 필수의약품의 공급 불안정에 대처하고 있다. 또 통합DB구축으로필수의약품 목록, 허가정보, 비축∙유통∙공급계획을 공유하고정보연계를 통해 약가관리 등에 나서고 있다. 박 주무관은 “
식품의약품안전처는16일 오후 12시 킨텍스에서 열린 KOREA PHARM & BIO 2019(제9회 국제의약품․바이오산업전시회)에서 의약품정책설명회를 개최했다. 이날 행사는 ▲개막식 ▲유공자표창수여 ▲발표 순으로 이어졌다. 발표세션에서는 식약처 의약품정책과 박선임 주무관이 ‘필수의약품에 대한 공공적 공급체계 구축 및 운영’을 안내했다. 한국희귀의약품센터 김은미 본부장의 ‘현장의약품 수급모니터링과 의약품공급불안 대처 방안’, 식품의약품안전평가원 허가총괄팀 김은희 연구관의약품의 ‘허가 신고 심사 규정 및 절차’ 등의 주제발표도 진행됐다. KOREA PHARM & BIO 2019는 의약품∙화장품산업계를대표하는 B2B전시회 ‘2019 제약 화장품 WEEK(ICPI WEEK)의 일환으로 킨텍스에서 16일부터 18일까지 열린다. ICPI WEEK 2019는제품 개발∙생산∙유통 등 모든 과정을 소개하기 위해 △완제∙원료소재∙서비스 △실험분석장비 △화학장치기술 △제조포장기술 △물류유통기술을 대표하는 6개 전시회를 통합해 개최된다. 올해는 20개국 800여개기업 전문가들이 2500개 부스를 설치, 최신개발제품 및 제조기술을소개한다. 또 출품분야별 전문가들이 주
항혈전치료에서 3제요법에 사용되는 ‘아스피린’이 출혈 발생을 초래하는 것으로 나타났다. 이에 따라 아스피린을 제외한항응고제(OAC) 혹은 NOAC(비-비타민 K 길항제 경구 항응고제)과 P2Y12억제제를 통한 2제요법이 환자 치료의 기본전략으로 자리 잡을것이란 예측이 나왔다. 한국BMS∙한국화이자는 15일 서울 코트야드 메리어트에서 ‘관상동맥질환 동반 심방세동 환자의항혈전 치료 엘리퀴스 AUGUSTUS로 답하다’ 기자간담회를개최했다. 첫 번째 세션에서는 듀크임상연구소 레나토D. 로페즈 교수가 발표를진행했다. 그는 ‘AUGUSTUS’ 임상시험의 책임연구원이기도하다. 로페즈 교수는 “관상동맥질환과 심방세동을 동시에 앓는 환자는 굉장히치료하기 어려운 집단”이라며 “이들은 허혈성사건(뇌졸중)과 출혈에 대한 고위험군”이라고설명했다. 이들 환자에게는 두 가지를 동시에 예방할 수 있는 치료전략이 필요하다고 로페즈 교수는 강조했다. 뇌졸중 예방에는비타민K길항제(와파린 등)혹은NOAC(엘리퀴스 등)과같은 항응고제가 사용된다.특히 심방세동 환자의 6-20%는 관상동맥의 협착부위를치료하기 위해 경피적관상동맥중재술(PCI)을 받는 것으로 알려졌다. 이경우 스텐트 혈전 제거를 위해
식품의약품안전처(처장 이의경)는코오롱생명과학의 ‘인보사케이주’ 수거·검사 결과 주성분중 2액이 허가당시 제출한 자료에 기재된 연골세포가아닌 신장세포인 것으로 확인됐다고 15일 밝혔다. 인보사는 중간정도 증상(중등도) 무릎골관절염의 치료에 사용되는 유전자치료제로, 주성분은 1액(동종유래 연골세포)과 2액(TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포)으로 구성된다. 식약처는 인보사케이주의 주성분 중 2액이 허가 당시 제출자료에 기재된 세포와 다른 세포로 추정된다는업체 측 보고 이후제품 제조용 세포주 등을 수거해 유전학적 계통검사(STR)를 실시했다. 그 결과, 2액세포는 신장세포인 것으로 확인됐다. 이는 코오롱생명과학이 자체적으로 검사한 결과와 동일하다.이에 따라식약처는 지난 3월31일 해당 제품의 제조·판매를 중지하도록 했다. 식약처는 또 허가 신청 당시 코오롱생명과학이 제출했던 서류 일체를재검토한 결과, 제출자료는 2액의주성분이 연골세포임을 보여주고 있고신장세포로 판단할 수 있는 근거는 없었다고 밝혔다. 이런 결과는 세포·유전자 치료제 분야 전문가(5명)로 구성된 전문가 위원회(4.9)를통해서도 확인됐다. 이에 따라 식약처는 허가 당시 코오롱생명과학이 제출한 자
한국제약바이오협회(회장 원희목)는 기존 협회 홈페이지 외에 유튜브 및 블로그·포스트 등 공식온라인 채널을 개설했다고 15일 밝혔다. 모바일 시대에 맞춰 지난해 협회 홈페이지를 산업홍보 채널로 개편한 데 이어 최근 유튜브와 네이버 블로그 및 포스트에협회 공식 계정을 개설한 것. 이는 국민들이 친근하게 활용하는 온라인 채널을 통해 제약산업의 가치와경쟁력을 널리 알리겠다는 취지다. 유튜브 채널(www.youtube.com/channel/UC-wSFrcLIG0sb17c2cvwY1w)은 제약산업이 명실상부한 미래성장동력임을 알리는 특집 다큐멘터리와 제약업계 현안에 대한 협회 관계자의생생한 인터뷰 등을 담고 있다. 또 제약업계의 일자리 창출 역량 홍보 영상을 통해 현 정부의 주요 과제인일자리 창출 문제도 제약산업을 통해 극복할 수 있다는 의지를 전하고 있다. 협회의 공식 채널은 스마트폰의유튜브 애플리케이션(앱) 혹은 유튜브 웹브라우저에서 한국제약바이오협회를 검색하면최상단에 나오는 채널을 통해 접속할 수 있다. 네이버 블로그(blog.naver.com/kpbma1026)는 제약산업의 주간 이슈와 원희목 협회장 인터뷰, 국산신약집중탐구 등의 콘텐츠를 포함하고 있다. 제약회
코오롱생명과학이 인보사케이주의 2액에 대한 STR(Short Tandem Repeat)시험 결과를 식품의약품안전처에 제출했다고 15일 밝혔다. 회사측은 "STR검사는 인보사 2액인 형질전환세포(TC)가 비임상단계부터 상업화 제품에 이르기까지동일한 세포를 사용했음을 확인하는 시험이었다"며 "인보사의 형질전환세포가 개발과정 중 바뀌지 않았음을확인하는 과정"이라고 설명했다. 시험결과, 인보사의 형질전환세포 성분은 비임상단계부터 지금까지신장유래세포(GP2-293)가 계속 사용된 것으로 확인됐다. 코오롱생명과학측은 본 시험결과를 식약처에 전달했고, 향후 자료요청등에도 성실하게 임하겠다고 밝혔다. 이에 대해 식약처 관계자는 “이르면 오늘(15일) 중으로 중간조사 결과를 발표할 예정”이라며 “허가취소 등 최악상황에 대해서는 현 시점에서 아무도 장담하지 못한다”고답했다. 지난달 31일 인보사는 주성분 중1개 성분(2액)의 형질전환세포가 연골유래가아닌 GP2-293인것으로 밝혀져 판매가 중지됐다. 이런사실은 미국 내 인보사의 임상 및 허가 등을 진행 중이었던 코오롱티슈진의 조사를 통해 확인됐다. 특히 GP2-293은 암을 유발할 수 있는 것으로 알려져 안전성에도 문제가 제
키트루다(성분명:펨브롤리주맙) 단독요법으로 1차 치료를 받을 수 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자가 ‘PD-L1 발현률 1% 이상’으로 확대됐다. 앞서키트루다는 PD-L1 발현률이 50% 이상인 해당 암종 환자의 1차 치료에 허가됐었다. 다만 이번 적응증 확대 대상(PD-L1 발현률 1~49%) 환자군은 키트루다로 얻는 효과가 상대적으로미미했다. 15일 주요외신에 따르면, 미국식품의약국(FDA)은 MSD의 키트루다에 대해 이 같은 내용의 라벨확대를 실시했다. 허가 대상은 수술적 절제 혹은 항암화학방선사선(chemoradiation)이불가능한 3기 비소세포폐암 환자다. 단 PD-L1 발현률이 1% 이상이며EGFR, ALK 등의 변이가 없어야 한다. 적응증 확대는 KEYNOTE-042(무작위배정·다기관·개방형·활성대조)의 결과를 바탕으로 한다. 이 연구에는 치료경험이 없는 3기 비소세포폐암환자 1274명이 참여했다. 연구진은 637명에게 키트루다200mg을 3주 간격으로 투여하고 나머지 637명에게는페메트렉시드(혹은 파클리탁셀) 등 항암화학요법을 실시하며경과를 지켜봤다. 치료는 암 진행 또는 수용 불가능한 독성(unacceptabletoxicity)이 발생할
'아밀로이드 베타’를 표적으로 한 알츠하이머 치매(이하 치매) 치료 후보물질의 실패가 이어지면서‘타우(Tau) 단백질’ 표적 파이프라인에 관심이 모아지고 있다. 국내연구팀은 그동안 치매치료제 실패 현황을 되짚어보고, 현재 개발중인 타우 표적 후보물질의 가능성을 제시했다. 한국과학기술연구원(KIST) 치매DTC융합연구단배애님 박사는 12일 이화여대 ECC 이삼봉홀에서 열린 ‘노화관련 질환과 역노화 신약개발 전망'심포지엄에서 ‘타우 표적 치매치료제 개발’에 대해 설명했다. 배 박사는 먼저 “현재상용화된 치매치료제들은 증상완화에만 도움을 주고 있어 보다 근본적인 치료를 위한 의약품 개발이 필요하다”고 운을 뗐다. 현재 치매 치료에 사용되고 있는 약물은 화이자∙에자이의 아리셉트(성분명:도나페질), 노바티스의 엑셀론(리바스티그민), 얀센의 라자딘(갈란타민), 엘러간의나멘다(메만틴), 엘러간∙아다마스의남자릭(도나페질/메만틴) 등이다. 모두 치매의 진행속도를 늦추거나 치매의 증상을 완화하는 정도다. 배 박사는 "최근 아밀로이드 베타를 표적으로 한 치매치료 후보물질의 실패가 이어지면서 새로운 타깃에 대한 관심이 깊어지고 있다”며 "특히 ‘aducanumab’은아밀로이드 베
대웅제약(대표 전승호)은지난 5일 나보타(Prabotulinumtoxin A, 미국명 JEUVEAU)의 유럽 및 캐나다 3상 임상결과가 국제학술지 ‘에스테틱 서저리 저널(Aesthetic Surgery Journal)’에게재됐다고 12일 밝혔다. 나보타는 대웅제약이 자체 개발한 보툴리눔 톡신 제제로지난 2월 미간주름 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 판매허가를획득했다. 국내에서는 미간주름 개선, 눈가주름 개선, 뇌줄중 후 상지근육경직 적응증으로 승인 받았다. 이번에 게재된 연구는 유럽 및 캐나다에서 시행한 3상 임상(EVB-003)으로, 나보타와 엘러간의 보톡스를 직접 비교한 비열등임상이다. 미간주름 척도인 GLS(Glabellar LineScale, 0=주름없음, 1=경증, 2=중등증, 3=중증) 2~3단계인 18세이상의 540명을 대상으로 나보타와 보톡스를 동일 용량으로 1회투여하고, 일정시점 이후 연구자가 피험자의 주름개선 효과를 확인하는 이중맹검 방법으로 진행됐다.1차 유효성 평가는 시술 후 30일째측정했다. 그 결과미간주름이GLS 0또는1단계로 개선된 정도는나보타 투약군87.2%, 보톡스 투약군82.8%였다.이는 보톡스 대비 나보타의 비열등한