화이자 심근병증 치료제 ‘빈다맥스’ 급여적용

만 18세 이상 유전형 또는 정상형으로 진단 및 특정조건 충족한 환자에서 급여

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 2월 28일 보건복지부 고시에 따라 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 (Tranthyretin Amyloid Cardiomyopathy, 이하 ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(성분명: 타파미디스)가 3월 1일부터 건강보험 급여를 받게 됐다고 5일 밝혔다.

ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다. 

심전도, 심초음파, 또는 심장자기공명영상 검사 상에서 아밀로이드증이 의심되는 환자 중 혈액 및 소변검사를 통해 경쇄아밀로이드증이 배제되고, 핵의학 검사(99m Tc-PYP, DPD, HMDP 신티그래피)에서 grade 2 또는 3의 심장조직 내 TTR 아밀로이드 침착이 확인되거나 심장 조직검사를 통해 TTR 아밀로이드가 확인된 경우 ATTR-CM으로 진단된다.

이번 고시에 따라 빈다맥스는 ATTR-CM으로 확진된 만 18세 이상 성인 환자에서 1) 유전자 검사를 통해 유전형으로 진단 받은 경우, 또는 2) 정상형으로 ▲최근 6개월 동안 지속적으로 뉴욕심장학회(NYHA, New York Heart Association)의 심부전 중증도 I~III 해당(Class I-III), ▲심부전으로 진단받고 최근 6개월 이내 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있는 경우, ▲프로 B형 나트륨이뇨펩타이드 수준(NT-proBNP, N-terminal pro-B-type natriuretic peptide level) 600pg/mL 이상, ▲이완기말 좌심실 벽두께 12mm이상을 모두 만족하는 경우 급여 처방이 가능해진다.

ATTR-CM 성인 환자 대상 국내 최초이자 유일하게 허가 받은 치료제인 빈다맥스는 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT LTE 연구를 통해 임상적 근거를 확보했다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 빈다맥스와 위약군의 효과 및 안전성을 비교 평가하기 위해 진행된 ATTR-ACT 연구에서는 추적 관찰 30개월 시점 타파미디스메글루민염 투여군의 약 71%가 생존해 위약군(약 57%) 대비 생존률 개선이 확인됐으며, 심장 관련 입원의 상대적 위험(0.48회/1년)을 위약(0.70회/1년) 대비 32% (95% 오차 범위, 0.56-0.81) 감소시켰다. 

또한 ATTR-ACT 연구를 완료한 환자를 대상으로 장기 생존율을 분석한 ATTR-CM LTE에 따르면 타파미디스메글루민염을 지속적으로 투여한 환자군은 위약에서 타파미디스메글루민염으로 전환된 환자군 대비 모든 원인에 의한 사망률이 감소한 것으로 나타났다.

이지은 한국화이자제약 스페셜티케어(Specialty Care) 사업부 전무는 “그동안 심장 및 간 이식 외 치료법이 있음에도 경제적인 한계로 치료제 사용에 어려움이 있었던 ATTR-CM환자들의 치료 접근성을 향상시킬 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며, “한국화이자제약은 앞으로도 ATTR-CM을 포함한 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하고 치료 환경 개선을 위해 노력을 이어 나갈 것”이라고 전했다.

ATTR-CM은 정확한 유병률 파악이 쉽지 않고, 비특이적 증상으로 오진 비율도 높아 늦게 발견되는 경우가 많다. ATTR-CM의 흔한 증상으로는 호흡 곤란, 가슴 통증, 협심증, 피로, 부종 등이 있으며, 질환이 진행됨에 따라 신체, 사회적 제한이 커져 삶의 질이 현저히 낮아지고, 상당한 수준의 간병을 필요로 하게 된다.

한편, 빈다맥스는 ATTR-CM 치료제로 국내 2020년 8월 허가 받았으며, 호주, 캐나다, 스코틀랜드 등에서 환자들의 미충족 수요와 빈다맥스의 임상적 효과를 인정받아 급여목록에 등재된 바 있다.