화이자 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’, 투여 용량 증대에 대한 급여 확대

2020 세계혈우연맹 가이드라인 예방요법 권고사항인 최저 응고인자 활성도 1%에 맞춰

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 8월 1일자로 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명:모록토코그알파)가 약물동태학(Pharmacokinetics, PK) 검사 결과에 따라 투여 용량을 증대할 수 있도록 급여 기준이 확대되면서 허가 사항 기준에 맞게 환자 맞춤형 예방요법제로 사용할 수 있는 발판을 마련했다고 밝혔다.

진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 요양급여가 인정되는 1회 투여용량은 20-25 IU/kg이며 중등도 이상 출혈에서는 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30 IU/kg까지 증량이 가능하다. 이번에 급여 기준이 구체화되면서 약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우 용량 증대가 가능하도록 급여 기준이 확대됐다.

허가사항에 따르면 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법 권장용량은 성인과 만12세 이상 청소년 대상으로는 시작용량 ‘30 IU/kg을 주 3회’ 투여하도록, 12세 미만의 소아를 대상으로는 시작용량 ‘25 IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하며 임상적 반응에 따라 용법을 조절하도록 하고 있다. 이번 급여 기준 확대로 요양급여 인정 용량과 허가용량의 차이를 줄이면서, 실제 임상 현장에서 많은 용량 투여가 필요한 환자들이 예방요법의 효과를 제대로 누릴 수 있게 됐다. 

2020년 세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에 따르면 중증 혈우병 치료에서 자연 출혈 및 급격한 출혈을 예방하기 위해 약물동태학(PK) 특성과 환자 개인의 필요 및 라이프 스타일을 고려해 충분한 인자를 투여하는 예방요법을 권고하고 있으며, 약물동태학 검사에 따른 응고인자 수치 1 IU/dL(1%)을 최소한의 목표치로 간주하고 있다. 

한국화이자제약 희귀질환 총괄 김희정 전무는 “이번 급여 확대로 세계혈우연맹 가이드라인에서 권고한 바와 같이 약물동태학 특성 등의 환자 상태를 파악하고 그에 따른 근거 기반의 맞춤형 치료를 실현할 수 있게 되어 의미가 깊다”며 “한국화이자제약은 앞으로도 혈우병 환자들의 삶의 질을 개선하고 치료 환경을 개선하기 위해 최선의 노력을 기울일 것”이라고 전했다.

한편, 진타 솔로퓨즈는 투여 지시사항이 복잡하고 많은 시간이 소요되는 혈우병 치료에서, 1분이내 조합이 가능하다는 장점으로 환자들에게 빠르고 쉬운 투여방법을 제공한다. 한국에서는 ‘진타주’로 2013년 1월 1일부터 혈우병A 환자들의 출혈의 조절 및 예방을 위한 적응증으로 건강보험이 적용되기 시작했으며, 프리필드 형태인 ‘진타 솔로퓨즈’로 2014년 3월 31일 식품의약품안전처의 시판허가를 획득했다. 

2022년 8월부터는 기존의 성인 및 청소년 환자뿐만 아니라, 12세 미만 소아 혈우병 A 환자 대상으로도 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있도록 허가사항이 확대된 바 있다.