GSK 혈소판 감소증치료제 프로막타 FDA 허가

암젠사의 엔플레이트(Nplate)와 경쟁 예고!!돼 추이 주목

GSK는 미국 FDA로부터 혈소판 감소증 치료제 프로막타(Promacta: eltrombopag)의 시판 허가를 취득했다고 발표했다.

만성 면역 혈소판 감소 자반증(만성 ITP)은 혈액에 혈소판 파괴가 증가되거나 혈소판 생산이 부족하게 나타나 자주 피멍이 들거나 출혈 현상을 유발하는 희귀 혈액질환이다. 프로막타는 코티코 스테로이드, 면역 그로부린 또는 비장 절제 치료로 반응이 부족한 만성 ITP 환자에게 사용 허가되었다.

GSK는 리간(Ligan pharmaceuticals)사와 협력으로 프로막타를 개발했으며, 프로막타는 경구 비-펩타이드 트롬보포이에틴 수용체 길항제이다.

전 임상 및 임상연구에서 프로막타는 혈소판 생성을 촉진하는 골수 세포의 증식 및 분열을 자극하는 작용이 있음이 확인되었다. 프로막타는 만성 ITP 치료제로 2010년 8월 허가 받은 암젠사의 엔플레이트(Nplate)와 경쟁하게 될 것이라고 GSK는 언급하고 있다.

2008년 5월에 프로막타는 FDA로부터 희귀약 지정 허가를 받았고, 2008년 11월에 만성 ITP 환자 사용에 대해 우선심사를 허가 받았다. 우선심사 허가는 지금까지 없는 새로운 치료제에 대한 우선 시판을 허가해주는 제도이다. 하지만 시판 후 임상연구 보고를 완수해야 하며 임상적 유익성을 입증해야 한다.

프로막타 RAISE로 칭하는 임상연구는 ITP환자를 대상으로 6개월, 무작위, 이중 맹검, 맹약 비교 시험에서 프로막타를 투여한 환자들이 맹약 투여 집단보다 6개월 투여 후 혈소판 수가 50,000mcgL-400,000mcgL 달성되는 효과가 훨씬 우수했다.

회사 측은 프로막타에 대한 허가신청서에 2년 안전성 자료를 첨부했다. 즉, 만성 ITP 환자를 대상으로 한 공개적인 단일 확대 연구를 허가서에 첨부한 것이다.