베링거 전신 농포성 건선 치료제, 악화징후∙증상 유의미 개선

위약군 6% 대비 스페솔리맙 환자 54%에서 모든 농포 소실 확인

베링거인겔하임은 지난 24일 자사의 새로운 인터루킨-36 수용체(IL-36R) 항체 치료제이자 계열 최초(first-in-class)의 전신 농포성 건선(generalized pustular psoriasis, GPP) 치료제 스페솔리맙(spesolimab)이 임상 2상 EffisayilTM 1 연구 결과 악화(flare)가 있는 전신 농포성 건선 환자에서 유의미한 징후 및 증상 개선을 확인했다고 밝혔다. 

이번 연구 데이터는 국제학술지 '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(The New England Journal of Medicine, NEJM)'을 통해 발표됐다.

전신 농포성 건선은 판상 건선과 달리 생명을 위협하는 호중구성 희귀 피부질환으로, 통증을 수반하는 무균 농포(비감염성 고름 물집)의 광범위한 발현이 특징이다. 

악화는 삶의 질에 큰 영향을 미치며 심부전, 신부전, 패혈증과 같은 치명적인 합병증으로 인해 입원하거나 심지어 사망으로 이어질 수 있다. 따라서 전신 농포성 건선 악화 증상을 신속하고 완전하게 해결할 수 있는 치료에 대한 미충족 수요가 높은 상황이다.

악화를 경험한 전신 농포성 건선 환자 53명 대상으로 12주간 스페솔리맙 또는 위약을 단회 정맥 투여하는 것을 비교 평가한 EffisayilTM 1 연구 결과, 연구 초기에 환자 대부분에서 높은 혹은 매우 높은 밀도의 농포가 발견되고 삶의 질이 저하됐음에도 1주차에 위약군의 6% 대비 스페솔리맙 치료군 54%에서 눈에 띄는 농포가 없음을 확인했다. 

또한, 스페솔리맙 치료군은 깨끗하거나 거의 깨끗한 피부를 보인 환자가 43%로 위약군의 11% 대비 유의미한 피부 개선 효과를 보였다. 

이러한 농포 및 피부 개선 효과는 연구 기간 동안 지속됐으며, 병원체나 감염 기관에 대한 유형은 관찰되지 않았다. 2명의 환자에서 호산구 증가증 및 전신 증상을 동반한 약물 반응이 있는 것으로 보고됐다. 

책임연구자 겸 논문 저자이자 뉴욕 마운트 시나이 아이칸 의대(Icahn School of Medicine) 킴벌리 & 에릭 워든 피부과(Kimberly and Eric J. Waldman) 임상치료 학장인 마크 레브월(Mark Lebwohl) 박사는 “미국이나 유럽연합에서는 전신 농포성 건선 악화 치료제가 없어 응급 치료가 빈번하게 요구되고, 정신적, 육체적 고통이 따르는 해당 환자들에게 상당한 미충족 수요가 있다”고 설명했다.

이어 “이번 연구 결과는 스페솔리맙이 전신 농포성 건선 악화의 징후와 증상을 단 1주만에 제거할 수 있는 가능성을 보여줬으며, 최대 12주까지 지속적인 효과가 관찰됐다”고 말했다.

미국 식품의약국(FDA)은 스페솔리맙을 전신 농포성 건선 치료제로서 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정, 전신 농포성 건선 환자의 악화 치료제로서 획기적 치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 지정했다. FDA의 이 같은 지정은 중대하거나 생명을 위협하는 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 상당한 개선 효과를 나타낸 의약품에 해당한다. 

스페솔리맙은 지난 2021년 6월 중국 국가약품관리감독국(NMPA) 산하 의약품평가센터(CDE)로부터 전신 농포성 건선 치료제로서 획기적 치료제로 지정, 10월 국내 식품의약품안전처로부터도 희귀의약품으로 지정받았다.

베링거인겔하임 피부질환 사업부 임상 개발 및 의학부 총괄 엠마뉴엘 클레리스미-비티(Emmanuelle Clerisme-Beaty) 박사는 “베링거인겔하임은 치료제가 시급한 환자들을 위한 치료법을 발전시키고 도움이 되는 혁신적인 치료법을 찾기 위해 최선을 다하고 있다”며 “이번 연구 결과는 스페솔리맙이 악화가 있는 전신 농포성 건선 환자에게 중대하고 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있음을 시사한다”고 밝혔다. 

한편, 스페솔리맙 임상 프로그램의 일환으로 현재 두 가지 연구가 진행 중이다. Effisayil-2 임상 연구는 전신 농포성 건선 악화의 발생을 예방하기 위한 유지요법으로서 스페솔리맙을 평가하며, Effisayil-ON 임상 연구는 5년 간의 오픈라벨 연장연구(open-label extension study, OLE)로 전신 농포성 건선 환자를 대상으로 스페솔리맙의 장기적인 효과 및 안전성을 확인할 예정이다.