화이자, 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’ 웹 심포지엄 ‘Xtension’ 성료

진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법 허가 사항 확대∙효과와 안전성 프로파일 공유

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 지난 10월 27일 혈우병 전문 의료진을 대상으로 개최한 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명: 모록토코그알파)의 웹 심포지엄 ‘Xtension’을 성료했다고 1일 밝혔다. 

이번 웹 심포지엄에서는 올해 8월 성인 및 소아 혈우병 A 환자를 포함해 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법제로 허가 확대된 진타 솔로퓨즈 임상 데이터를 재조명하고, 혈우병 A 환자들을 위한 개별화된 치료 전략으로 소아 환자에서의 격일 투여 및 임상적 반응에 따라 용법을 조절하는 ‘진타 솔로퓨즈’의 다양한 투여 요법을 탐색하는 자리를 마련했다.

심포지엄 연자로 초청된 캐나다 맥마스터 병원 알폰소 이오리오(Alfonso Iorio) 교수는 ▲일상적 예방요법으로 가치가 확장된 진타 솔로퓨즈(What’s Next? Extended value of Xyntha Solofuse with Routine Prophylaxis regimen) ▲환자 혈액응고인자 농도에 따른 진타 솔로퓨즈의 개별화된 예방요법 전략(Individualized prophylaxis based on personalized FVIII level)에 대해 각각 발표했다.   

첫 번째 세션인 ‘일상적 예방요법으로 가치가 확장된 진타 솔로퓨즈’에서 알폰소 이오리오 교수는 일상적 예방요법으로 허가 사항이 확대된 진타 솔로퓨즈의 임상 데이터를 설명하고, 혈우병 A 환자들에게 최적화된 치료 요법으로 진화하고 있는 진타 솔로퓨즈의 가치를 되새기는 시간을 가졌다. 

우선, 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법과 출혈 시 보충요법(on-demand)의 연간출혈률(ABR)을 비교하기 위해 102명(만 12세 미만 8명, 만 12세 이상 94명)을 대상으로 용량 증량에 대한 조항(4주 동안 주요 관절 또는 표적 관절에 2회의 자발적 출혈, 또는 임의의 위치에서 3회 이상의 자발적 출혈 발생 시 용량 증량)을 준수해 임상을 진행했다. 임상에 따르면, 일상적 예방요법의 평균 ABR은 보충요법 대비 만 12세 이상에서 89% 낮았으며, 만 12세 미만에서 97% 낮았다고 강조했다.  

또한, 이전에 치료를 받은 적이 있는 소아 혈우병 A 환자 51명(만 12세이하 50명, 만 12세~16세 미만 1명)에서 ▲ 6세 미만 환자를 대상으로 일상적 예방요법군과 보충요법군의 연간출혈률을 비교하고, ▲16세 미만을 대상으로는 일상적 예방요법에서 격일 투여군(25IU/kg)과 주 2회 투여군(45IU/kg)의 연간출혈률을 비교한 임상에 대해서도 설명했다.  

임상에 따르면 연간출혈률은 일상적 예방요법군에서 1.8로(p=0.004) 보충요법군의 47.0 대비 매우 낮게 나타났으며, 평균 연간출혈률은 격일 투여군에서 2.2, 주 2회 투여군에서 3.3로 연간출혈률 측면에서 유의한 차이가 없었다고 소개했다. 특히 주 2회 투여군(45IU/kg)은 일부 혈우병 A 소아 환자에게 고려할 수 있는 치료 옵션일 뿐만 아니라, 격일 투여군(25IU/kg)과 동일한 주간 용량(약 90IU/kg)을 투여하면서도 투여빈도를 약 50% 감소시킬 수 있는 치료 요법이라고 밝혔다.

이어 알폰소 이오리오 교수는 두 번째 세션에서 혈우병 환자의 약물동력학적(PK, Pharmacokinetic) 프로파일을 확인해 개별화된 예방요법을 실현할 수 있는 방안에 대해 설명했다. 

WFH 2020 가이드라인에서 언급한 바와 같이 최소한의 약물동력학적 평가를 기반으로 혈액응고인자 최저치(Factor trough level)를 파악해 혈우병 환자들에게 개인 맞춤형 치료를 진행할 수 있다는 점을 설명하며, 약물동력학적 평가의 중요성을 공유했다. 

또한, 그는 환자 개인의 라이프 스타일과 변동성 등을 고려해 개별화된 예방요법을 촉진할 수 있는 실용적인 방안에 대해 설명했다. 

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 심포지엄은 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법으로 새롭게 진화된 가치를 전달하고, 개별화된 예방요법 등 혈우병 A 치료 전략에 대해 공유할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “진타 솔로퓨즈가 혈우병 A 환자들의 삶을 개선하기 위해 지속 발전해온 만큼, 앞으로도 혈우병 환자들의 치료에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 의미를 더했다.

한편, 진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 투여 지시사항이 복잡하고 많은 시간이 소요되는 혈우병 치료에서 1분이내 조합이 가능한 빠르고 쉬운 투여 방법을 제공하고 있다.

저용량부터 고용량까지 5가지의 다양한 투여 용량 옵션을 제공하고 있으며, 지난 8월 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있도록 허가사항이 구체화 됐다. 한국에서는 2014년 3월 31일 식품의약품안전처의 시판허가를 획득하고, 2013년 1월 1일부터 혈우병 A 환자들의 출혈 예방을 위한 적응증으로 건강보험이 적용되고 있다.