한국세르비에, KSMO에서 팁소보 런천 심포지엄 성료

IDH1 변이 양성인 담관암 및 급성골수성백혈병에서 우수한 생존기간 개선 효과 확인

한국세르비에(대표이사 메튜 멘딜)는 지난 26일 개최된 대한종양내과학회(Korean Society of Medical Oncology, KSMO) 정기 심포지엄 및 총회에서 런천 심포지엄을 열고, 최근 출시한 자사 표적치료제 팁소보(성분명 이보시데닙)의 임상적 의의를 논의하는 자리를  가졌다. 이날 행사는 의료진을 포함해 많은 업계 관계자들이 참석해 성황리에 진행됐다.

‘이보시데닙의 출시로 재정의 된 IDH1 돌연변이 환자의 관리(Redefining of management for IDH1 mutation patients with the arrival of Ivosidenib)’를 주제로 26일 진행된 이번 심포지엄에서는 이명아 서울성모병원 종양내과 교수가 좌장을, 김규표 서울아산병원 종양내과 교수가 발표를 맡아 팁소보의 임상적 가치와 최신 지견을 공유했다.

이날 발표에서는 최근 출시된 IDH1 유전 변이 표적치료제 ‘팁소보’의 작용 기전 및 주요 임상 데이터가 공유됐다. 또한 IDH1 변이 양성인 담관암 및 급성골수성백혈병에서 확인된 팁소보의 우수한 무진행 생존기간(PFS), 무사건 생존기간(EFS)과 전체 생존기간(OS), 안전성 등이 강조됐다.

담관암 환자를 대상으로 한 팁소보의 3상 임상시험(ClarlDHy) 연구는 IDH1 변이가 있는 담관암에서 임상적 이익(clinical benefit)을 입증한 최초의 무작위배정 3상 임상시험이다. 

연구 결과 팁소보는 위약 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행 생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 32%의 환자가 6개월의 PFS를, 22%의 환자가 12개월 PFS를 달성했다. 또한, 전체 생존(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로, RPSFT(rank-preserving structural failure time) 모델 적용 시 위약군의 5.1개월에 비해 2배 이상 길었다(HR=0.49, p<0.0001).  

좌장을 맡은 이명아 교수는 “팁소보가 안전성과 내약성도 함께 확인한 경구용 표적 치료제인만큼 담관암 환자의 힘든 치료 여정에 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다. 또한 분자 유전학적 진단의 필요성에 대해서도 다시 한번 강조했다.

급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(AGILE) 연구에서도 팁소보는 아자시티딘과 병용 시 무사건 생존기간(EFS) 22.9개월(vs. 위약군 4.1개월)로 개선을 입증했으며(HR=0.39; 95% CI, 0.24-0.62; p<0.001), 전체 생존(OS) 또한 유의미하게 개선했다(HR=0.44; 95% CI, 0.27-0.73; p=0.001). 

팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났으며, 장기 추적 조사 결과에서는 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 늘어나 (HR=0.42; 95% CI, 0.27-0.65; p=0.0001) 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었으며, 사망 위험도는 58% 감소됐다.

런천 심포지엄에서 발표를 진행한 김규표 교수는 “팁소보는 IDH1 변이 양성인 담관암과 급성골수성백혈병에 적응증을 가지고 있으며, 임상연구를 통해 우수한 유효성과 안전성을 확인했다. 특히 두 연구 모두 교차투여(cross over)를 허용한 디자인이었음을 고려할 때, 생존기간의 유의한 개선은 매우 의미 있는 결과이다”고 밝혔다.

이어 “그간 치료 옵션이 제한적이었던 담관암과 급성골수성백혈병에서 효과가 좋은 신규 표적치료제가 등장한 만큼, 국내 담관암 및 급성골수성백혈병 환자들의 치료 효과 및 삶의 질 개선에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 

한국세르비에 의학부 김균지 전무는 “혁신적인 표적치료제 팁소보를 통해 담관암 및 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하게 돼 매우 기쁘게 생각한다”며 “한국세르비에는 이번에 팁소보를 출시함으로써 보다 풍부한 항암제 포트폴리오를 구성하게 됐으며, 앞으로도 상대적으로 희귀하나 치료가 어려운 암종의 치료 환경 개선을 위해 최선을 다 할 것이다”라고 전했다.

한국세르비에 매튜 멘딜 대표는 “팁소보의 한국 승인과 출시는 IDH1 돌연변이를 가진 담관암과 급성골수성백혈병 환자들에게 중요한 진전이라고 생각한다”며 “임상 현장에서 팁소보를 필요로 하는 많은 환자들에게 팁소보가 적절히 사용될 수 있도록 접근성을 개선하기 위해 회사에서도 보험 급여 적용 등 다양한 방면에서 많은 노력하고 있다”라고 말했다.

한편, 팁소보는 2024년 5월 22일자로 ‘이소시트르산 탈수소효소-1(Isocitrate Dehydrogenase-1, IDH1) 변이 양성인 이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에서의 단독요법과 이소시트르산 탈수소효소-1(Isocitrate Dehydrogenase-1, IDH1) 변이 양성인 급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은, 만75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않는 동반질환이 있는 성인 환자에서 아자시티딘과의 병용요법’에 대한 식품의약품안전처 허가를 받았으며, 2024년 9월 1일 한국 시장에 출시했다. 팁소보는 담관암 치료를 위해 NCCN 가이드라인에서 유일하게 Category1으로 추천되고 있는 표적치료제이다.