‘샤르코마리투스병 1E’ 환자 치료과제, 첨단재생의료 심의위 통과

복지부,2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

탯줄 유래 중간엽줄기세포를 이용해 희귀·난치 유전성 신경병증 ‘샤르코마리투스병 1E’ 환자를 치료하는 첨단재생의료 임상연구과제가 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 통과했다.

보건복지부는 지난 25일 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다고 26일 밝혔다.

이번 심의위원회에서는 삼성서울병원 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 4건 중 1건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결했다.

적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 희귀·난치 유전성 신경병증인 ‘샤르코마리투스병 1E’ 환자를 치료하기 위한 연구이다.

‘샤르코마리투스병 1E’는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환을 말한다.

현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황으로, 해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

본 과제는 고위험 임상연구이자 첨단재생바이오법 제2조제3호가목(고위험)에 해당하는 임상연구로, 추가로 식품의약품안전처장의 승인 절차가 진행될 예정이다.

또한, ‘첨단재생의료 임상연구소식’ 5월호(제4호) 소식지가 발간돼 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

이번 소식지에는 지난 심의위원회 심의 동향과 예비연구자에 동기부여를 하고자 임상연구를 수행하고 있는 연구자를 선정해 연구하게 된 계기와 연구과정의 우여곡절 등을 이야기 형식(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)으로 담았다.

더불어 올해 프랑스 파리에서 개최되는 국제 세포치료제 및 유전자치료제 학회 소개 관련 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을 작성할 때 도움이 될 수 있는 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 연구자들이 자주 질문하는 ‘임상연구 인력’에 대한 질의응답 내용도 포함돼 있다.