부산·울산·경남 지역 최초로 척수성근위축증 치료제 ‘졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)’가 환자에게 투여됐다. 양산부산대병원은 지난 19일 ‘초고가약’으로 불리는 국내 최초 유전자 치료제 ‘졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)’가 입고돼 환자에게 정맥주사를 통해 투약됐다고 20일 밝혔다. 이번 투약의 의미는 부울경 최초이자 졸겐스마가 입고되는 6번째 병원으로 국내에서 15번째 환자에게 투여하는 것이라 의미가 더 크다. 노바티스의 ‘졸겐스마’는 희귀유전질환인 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 질환 치료제로 국내에서 초고가 유전자 치료제로 주목받고 있으며, 평생 단 1회 투약으로 희귀유전질환인 척수성근위축증(SMA) 진행을 막을 수 있는 치료제다. 이 질환은 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되는 영유아 또는 소아에게 나타나는 신경·근육계 희귀유전질환으로 증상이 없는 보인자 부모에게서 태어난 자녀에게서 발현될 수 있으며, 증상이 진행되면 근력저하 및 마비가 진행하면서 운동 발달 지연이 동반되며 악화 시 삼킴곤란, 기도 흡인 등이 나타날 수 있다. 양산부산대병원 소아청소년과 공주현 교수에게
한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 졸겐스마TM (성분명: 오나셈노진아베파르보벡)의 장기 추적 연구 결과를 발표했다. 두 건의 장기 추적 연구 LT-001와 LT-002에따르면, 여러 환자 군에 걸쳐 졸겐스마의 지속적인 치료 효과 및 안전성이 재확인되었다. 이번 연구 결과는 지난 3월 19일부터 22일까지 열린 2023 미국근위축증협회(Muscular Dystrophy Association, MDA) 임상 및 과학 학술대회에서 발표됐다. START 임상 1상 연구 종료 후 15년 간 지속적인 장기 추적 연구에 등록한 환자 10명을 대상으로 진행중인 LT-001 연구 결과에 따르면, 환자 전원 모두 졸겐스마 투약 후 최대 7.5년 경과 기준으로 이전에 달성한 모든 운동 발달 단계를 계속 유지했다. 특히 그 중 환자 3명은 SMA 치료 개선에 있어 핵심 지표인 ‘도움받아 일어서기’ 운동 발달 단계에 도달했다. 한편 SMA 증상 발현 전과 후 환자군 및 정맥 투약(IV)이 모두 포함된 15년 장기 추적 연구 LT-002의 중간결과 또한 발표됐다. 연구 결과 모든 환자(
한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)는 8월 24일 국내 최초 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마(성분명: 오나셈노진아베파르보벡)’의 국내 급여 출시를 기념해 소아청소년과 및 소아신경과 전문의를 대상으로 새로운 치료 패러다임을 열고 있는 유전자 치료에 대한 전반적인 내용과 다양한 소아 신경근육질환에 대해 의견을 공유하는 론칭 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. 졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA 진행을 막을 수 있는 국내 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제이다. SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 기전으로 개발됐다. 졸겐스마는 지난 8월 1일부터 SMA를 새로 진단받은 환자에서 보험급여가 적용됐다. 졸겐스마 론칭 심포지엄은 ‘SEE THE UNSEEN, Encounter with The New World’를 주제로, 유전자 대체 치료제의 도입과 함께 치료 패러다임의 새로운 시대가 열렸음을 알리며 SMA의 치료 지견에 대한 심도 있는 논의와 네크워크의 장으로 진행이 됐다. 심포지엄은 유병재 대표이사 사장과 노바티스 글로벌 유전자 치료
‘졸겐스마주’를 비롯한 5개 의약품이 내달 1일부터 급여 혜택을 받게 된다. 또 ‘키트루다주’와 ‘엑스탄디연질캡슐’의 건강보험 적용범위도 확대된다. 21일 보건복지부에 따르면 지난 20일 2022년 제16차 건강보험정책심의위원회가 개최됐다. 건정심은 이번 회의에서 ‘약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안)’을 의결했다. 이에 따라 졸겐스마주 등 5개 의약품(7개 품목)의 요양급여대상 여부 및 상한금액이 결정돼 건강보험이 8월부터 신규 적용된다. 8월부터 건강보험이 신규 적용될 의약품으로는 ▲척수성 근위축증 질환 치료제 ‘졸겐스마주’ ▲초음파 조영 증강제(간 부위 종양성 병변) ‘소나조이드주’ ▲PET(양전자방출단층촬영)용 방사성 의약품(종양 및 신경계 질환 병변) ‘도파체크주사’ ▲알츠하이머형 치매 증상의 치료제 ‘도네리온패취·도네시브패취’ 등이 있다. 정부 측은 이번 건강보험 신규 적용을 통해 ‘졸겐스마주’는 1회 투약비용 환자부담이 최대 598만원으로, ‘소나조이드주’는 연간 투약비용 환자부담은 약 2만원 수준으로, 도파체크주사는 연간 투약비용 환자부담이 약 1만원 수준으로 각각 경감될 것으로 보고 있다. 건강보험이 신규 적용되는 5개 약제는 임상적
한국노바티스㈜(대표 유병재)는 단 1회 투여로 척수성 근위축증 (SMA) 치료를 마무리하는 졸겐스마 (성분명: 오나셈노진아베파르보벡)의 혁신성을 재확인하는 새로운 데이터가 지난 14일(현지시간) 미국근위축증협회(MDA: Muscular Dystrophy Association) 2022 임상 및 과학 학술대회에서 발표됐다고 밝혔다. 졸겐스마는 SPR1NT 3상 임상 연구를 통해 증상 발현 전 SMN2 유전자 복제수가 3개인 환자에서 서기, 걷기와 같은 연령대 별 운동지표를 달성한 것으로 확인됐다. 더불어 START, STR1VE-EU 및 STR1VE-US 임상(n=65)의 기술적(Descriptive) 사후분석 결과, SMA 1형 환아는 졸겐스마 치료 후 말하기, 삼키기 및 필요 영양소 충족, 기도보호 유지와 같은 주요 연수 기능지표를 달성 혹은 유지했다. 이번에 공개된 데이터는 ▲증상 발현 전 유전적으로 진단이 된 SMA 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 SPR1NT 연구, ▲가장 심각한 유형인 SMA 1형 환자를 대상으로 진행한 임상 3상인 STR1VE-EU 및 STR1VE-US 연구(n=65), ▲SMA 1형 환자 대상 임상 1상인 START의 기술적 사
서울대학교병원 채종희 교수, 경북대학교병원 이윤정 교수, 양산부산대병원 공주현 교수 등 총 11명의 국내 연구진은 국내 척수성 근위축증(SMA) 환자에서 유전자 대체 치료제인 졸겐스마(성분명: 오나셈노진아베파르보벡) 투약 후 확인한 단기 임상 결과를 소아신경분야 국제 학술지인 ‘Brain & Development’ 에 발표했다. 해당 연구 데이터는 2022년 1월 12일에 온라인으로 공개됐다. 이번에 공개된 RWE 연구는 노바티스가 진행한 ‘약제 접근성 관리 프로그램 (MAP, Managed-Access program)’을 통해 졸겐스마를 투약 받은 국내 SMA 환자 6명의 치료 효과 및 안전성을 확인한 자료다. 특히 해당 논문은 국내 환자를 대상으로 졸겐스마의 치료 효과를 확인한 첫번째 자료인 점에서 그 의미가 크다. MAP를 통해 졸겐스마를 투약받은 국내 환자는 총 6명이다. 환자 모두 만 2세 이하로, 5명은 SMA 1형 환자, 1명은 2형 환자였다. 졸겐스마를 투여 받을 당시 연령대는 생후 7개월부터 24.5개월까지 다양했다. 또한 6명 모두 기존 치료제인 뉴시너센으로 4~5회가량 치료를 받은 경험이 있었다. 투약 결과, 추적관찰기간(투약 후
척수성근위축증(SMA)의 국내 최초이자 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’가 드디어 국내 허가에 성공했다. 이와 함께 초고가 약에 대한 급여 문제도 화두에 올랐다. 한국노바티스는 9일 온라인 기자간담회를 열고, 졸겐스마의 혁신성과 전 세계에서 확인되는 치료 혜택에 대해 설명했다. 척수성근위축증은 퇴행성 신경질환 중 하나로 SMN(생존운동신경세포) 단백질을 암호화하는 SMN1 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 상염색체 열성 유전 질환으로, 전세계에서는 신생아 1만명당 약 1명 꼴로 발생하고 있다. 졸겐스마는 결핍되거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해 질환의 근본적인 원인을 해결하는 기전으로, 평생 1회 정맥 투여로 척수성근위축증 진행을 방지할 수 있다. ‘평생 1회’ 정맥 투여로 척수성근위축증을 막을 수 있는 혁신적인 약이기도 하다. 미국에서는 희귀의약품 혁신신약으로 지정돼 지난 2019년 5월에 허가를 받은 바 있다. 이날 연자로 나선 한국노바티스 의학부 강현덕 메디컬 리드는 “졸겐스마는 여러 임상 연구를 통해 증상이 발현된 환자뿐만 아니라 증상 발현 전 환자에서도 모두 치료 효과가 있는 것으로 확인됐다.”고 했다. 그는 “치료받지 않은 제