파로스아이바이오, 美 AACR서 흑색종 치료제 PHI-501 전임상 데이터 공개

암세포 이동 최대 70% 억제 및 내성 개선해 차세대 치료제로서의 가능성 예고 대장암, 유방암 등 적응증 확대… 오는 2024년 IND 제출 목표

파로스아이바이오(Pharos iBio, 대표 윤정혁)는 오는 4월에 열릴 ‘2023 미국암연구학회(American Association of Cancer Research, AACR 2023)’에서 ‘pan-RAF’ 및 ‘DDR1’ 이중저해제로 개발 중인 ‘PHI-501’의 전임상 데이터를 최초 공개한다고 15일 밝혔다.

미국암연구학회(AACR)는 종양학 분야 최대 국제 학술 행사 중 하나로 꼽힌다. 내달 14일(현지 시각)부터 19일까지 미국 올란도에서 개최될 예정이다. 암 치료와 치료제 개발 동향, 임상 결과 및 혁신 의료 기술 등 세계 각지의 암 관련 연구 정보를 공유하는 자리다.

‘PHI-501’은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정 받은 신약 후보 물질이다. 파로스아이바이오는 PHI-501을 피부 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암 치료 물질로서 중개 연구를 진행하고 있다. 파로스아이바이오가 보유한 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse™)의 적응증 확장 모듈인 딥리콤(Deep RECOM)의 표적단백질 및 세포 신호 전달 체계 예측 기술력을 활용했다.

파로스아이바이오는 해당 연구를 기반으로 차세대 흑색종 표적 치료제로서 PHI-501의 차별화된 유효성 데이터를 4월 16일과 17일에 걸쳐 최초 공개한다.

악성 흑색종은 피부암 중에서도 생존율이 낮고 악성도가 높은 암으로, 멜라닌 색소가 부족한 서양인에게 주로 발병하는 것으로 알려져 있다. 그러나 최근 보건복지부의 통계에 따르면, 지난 10년간 국내 피부암 발생률이 2배 이상 늘어 치료제 개발의 필요성이 강조되고 있다.

악성 흑색종 환자에게선 다양한 유전자 변이가 발견되는데, 단일 유전자로는 50%의 유병률로 BRAF 돌연변이가 관찰된다. 현재 BRAF 저해제(베무라페닙, 다브라페닙)과 MEK 억제제(코비메티닙, 트라메티닙) 등이 미국 FDA 허가를 받아 BRAF 유전자 V600E 돌연변이 환자를 대상으로 단독 또는 병용으로 사용되고 있다.

파로스아이바이오가 공개할 중개 연구 결과에 따르면 PHI-501은 pan-RAF와 DDR1 모두에 작용하기 때문에 종양 유발 유전자인 BRAF 돌연변이뿐만 아니라 기존 BRAF 선택적 저해제에 의해 유발되는 DDR1 저항성 세포 신호에 의한 암세포 증식을 효과적으로 저해한다. 

특히 기존 치료제에 내성을 보인 BRAF 및 NRAS 돌연변이 흑색종 암세포를 탁월하게 억제하는 것으로 나타났다 또한, 다른 pan-RAF 저해제와는 달리 암세포의 이동을 최대 70%까지 줄여 효과적인 전이성이 높은 악성 흑색종 치료제로서의 가능성을 입증했다.

남기엽 파로스아이바이오 바이오인공지능연구소장(CTO)은 “차세대 항암제로 기대되는 PHI-501은 내년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 연구 중”이라며 “신약 개발 AI 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀질환 치료제 파이프라인을 효과적으로 개발하고 있다”고 밝혔다.

한편 파로스아이바이오의 주요 파이프라인 ‘PHI-101’은 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로서 글로벌 임상 1상, 재발성 난소암(OC) 치료제로는 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 이밖에 KRAS 저해제 ‘PHI-201’은 유한양행에 기술 이전 및 공동 연구개발 중이다. 파로스아이바이오는 안정적인 연구개발(R&D)와 파이프라인 확대를 위해 연내 기업공개(IPO)를 추진 중이다. 지난해 5월 코스닥 기술특례 상장을 위한 기술성 평가를 통과한 후 8월에 예비 심사를 청구했다.