파로스아이바이오, 美AACR서 난치성 폐암 치료제 전임상 데이터 공개

PHI-501, 기존 치료제보다 우월한 항암 효능보여

파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 미국암연구학회(American Association of Cancer Research, AACR 2025)에서 ‘PHI-501’의 난치성 폐암 전임상 연구결과를 발표한다고 26일 밝혔다. 초록은 홈페이지를 통해 공개됐다.

AACR은 다음 달 25일(현지 시간)부터 30일까지 미국 시카고에서 열리는 종양 분야 세계 최대 규모의 암학회다. PHI-501은 성공적 임상 진입을 앞두고 있는 만큼 이번 발표로 혁신 항암제 개발과 글로벌 시장 선점 가능성에 대한 관심이 높아질 것으로 기대된다.

아울러, 파로스아이바이오는 이번 발표를 통해 KRAS 변이 폐암에서 기존 치료제 한계를 극복한 PHI-501의 우수한 항암 효능을 입증하고 새로운 치료 가능성을 제시한다는 계획이다. 이에 더해 유효한 임상 데이터를 기반으로 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 라이선스 아웃 기회도 적극 모색한다.

공개된 초록 내용에 따르면, pan-RAF/DDR 이중저해제인 PHI-501은 여러 종류의 KRAS 변이 폐암 세포에서 BRAF 억제제보다 우월한 항암 활성을 나타냈다. 이와 함께 또다른 기존 FDA 승인 치료제인 KRAS G12C 억제제 소토라십에 반응하지 않은 KRAS G12V, G12S, Q61H 변이 폐암에서도 우수한 암 세포 및 종양 성장 억제 효능이 확인됐다.

PHI-501은 글로벌 항암제 시장에서 유의미한 대안이 될 것으로 기대되는 난치성 고형암 치료제로, 전임상 연구에서 기존 치료 옵션이 제한적인 악성 흑색종과 난치성 대장암에서 탁월한 치료 효과를 나타낸 바 있다. 특히 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암에서 주목할 만한 치료 효능이 확인된 바 있다.

또한 PHI-501은 pan-RAF와 DDR1 (Discoidin Domain Receptor 1)을 이중으로 저해해 암세포 성장과 전이 억제에 차별적인 효과를 보이며 파로스아이바이오의 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 난치성 대장암, 악성 흑색종 등 여러 난치성 고형암으로 적응증을 확장했다. 의약품 시장조사기관 클래리베이트(Clarivate)는 악성흑색종과 대장암 치료제 시장규모가 2031년 각각 30조원, 40조원에 이를 것으로 전망해 이번 임상 진행에 이목이 집중되고 있다.

파로스아이바이오는 PHI-501의 임상 1상 진입을 본격 추진하고 있다. 현재 식약처에 임상 1상 IND(임상시험계획) 제출을 완료하고, 지난 12일 국내 대표적인 임상시험수탁(CRO) 기업 씨엔알리서치와 임상시험 위탁계약을 체결했다. 이어 글로벌 유전체 분석 기업 마크로젠과 정밀의료 혁신을 위한 동반진단(CDx) 개발 업무협약(MOU)도 체결해 ‘PHI-501’ 임상 1상 시험의 정확도를 높일 수 있을 것으로 기대된다.

한혜정 파로스아이바이오 미국 법인 대표는 “PHI-501은 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 혁신 항암 신약으로 임상 1상 진입을 적극 추진 중이다“이라며 “파로스아이바이오의 우수한 신약 개발 역량과 고도화된 인공지능 플랫폼 활용을 통해 PHI-501의 혁신적인 잠재력을 입증하는데 총력을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업으로 AI 기술을 활용한 혁신 신약개발에 주력하며 글로벌 시장 진출을 위한 다양한 기회를 모색 중이다. 대표 파이프라인인 PHI-101과 PHI-501은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD) 받은 바 있다. 이 중 PHI-101은 생명을 위협하는 중대한 질환이 있는 환자를 치료하기 위해 서울대학교병원, 서울성모병원, 서울아산병원이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 바 있다. 또한, PHI-101은 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로도 지정받은 바 있다.