희귀·난치성질환연합회-권익위, 사전승인제도 문제 해결방안 논의

“환자 생존권 위협하는 제도 즉각 개선 필요”

(사)한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학, 이하 연합회)는 지난 8일 서울 종로구 정부 서울청사에서 진행된 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 사전심의제도 개선을 위한 간담회에 참석했다고 밝혔다. 

국민권익위원회가 주최한 이번 간담회는 aHUS 환자들의 치료 지연 문제를 초래하는 사전승인제도의 한계를 진단하고, 전문가와 환자 및 환자단체의 의견 청취를 통해 해당 제도의 개선 방안을 도출하고자 마련됐다. 

현재 고가의 희귀질환 치료제에 대한 건강보험 급여 지원 여부를 결정하기 위해서는 사전승인제도를 통과해야 하는데, 신속한 치료가 생명을 좌우하는 급성 희귀질환인 aHUS도 해당 제도의 적용을 받고 있다. 하지만 aHUS의 경우 발병 후 48시간 내 치료하지 않으면 신장 기능이 급격히 악화되어 생명까지 위협받을 수 있음에도, 치료제를 사용하기 위해선 14일의 사전심의 과정을 거쳐야 한다. 게다가 제한적인 급여 기준으로 인해 불승인 판정을 받는 경우도 많다. 

실제로 aHUS 치료제인 에쿨리주맙 주사제(제품명 솔리리스)의 경우 2018년부터 2024년 10월까지의 평균 사전승인율은 18%에 불과하며, 지난해 11월에는 5건의 신청 중 단 1건만 승인될 정도로 매우 낮은 승인율을 보이고 있다. 

이에 연합회와 aHUS 환자는 보건복지부와 건강보험심사평가원을 상대로 급성 희귀질환 환자들의 생명을 위협하는 사전승인제도의 개선을 촉구하며 지난해 11월, 국민권익위원회에 고충 민원서를 제출했다. 

박종민 국민권익위원회 부위원장 겸 사무처장이 참석한 가운데 진행된 이번 간담회에는 환자 대표로는 연합회 정진향 사무총장과 고충민원 신청인(aHUS 환자), 전문가로는 강희경 교수(서울의대 소아청소년과, 대한소아신장학회), 이하정 교수(서울대병원 신장내과), 양철우 원장(現 양철우내과, 前 가톨릭의대 신장내과, 前 대한신장학회 이사장)이 참석했다. 

현장에서는 사전승인제도로 인해 실제 의료현장에서 환자들이 겪고 있는 여러 고충에 대해 공유하고, 시급한 제도 개선의 필요성을 논의하는 시간을 가졌다. 그리고 aHUS 환자의 생명과 권익을 위협하고 있는 사전승인제도의 개선을 위해 향후 권익위에서 추진 가능한 권고안을 함께 만들었다. 

연합회 정진향 사무총장은 “최근 5년간 aHUS를 진단 받은 성인 환자 39명 중 82%가 5년 이내 말기 신부전증으로 인해 사망한 것으로 확인돼 사전승인제도가 국가로부터 보호 받아야 할 환자들의 권익을 심각하게 침해하고 있다”고 지적하며, “치료제가 있음에도 행정적 절차로 인해 적절한 치료를 받지 못하는 환자가 없도록 정부의 해결책 마련이 시급한 상황에서, 권익위에서 이에 대해 관심을 가지고 나서준 것에 대해 감사하게 생각한다”고 말했다. 

또한, 서울의대 소아청소년과 강희경 교수는 “혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 aHUS는 급성 발병 후 3년 내 투석이 필요하거나 영구적인 신장 손상이 발생할 수 있는 중증 희귀질환이다. 국내에 허가된 치료제가 있으나 이를 적절한 시기에 바로 사용하지 못한다면 급성신부전, 심부전, 뇌졸중 등의 합병증으로 이어져 심한 경우 사망에 이를 수 있기 때문에 환자들의 절실한 목소리를 정부에서 외면하지 않기를 바란다”고 당부했다. 

끝으로, 국민권익위원회 박종민 부위원장 겸 사무처장은 “이번 간담회를 계기로 급성 희귀질환 환자들이 겪고 있는 고충과 애로사항들을 해결하기 위한 방안을 함께 고민하고, 정부 및 환자단체, 의료 전문가들과 상호 협력하고 소통하여 aHUS 치료 환경이 개선될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 

한편, 연합회는 지난 민원 신청서를 통해 ▲사전승인 대상에서 에쿨리주맙(품명: 솔리리스주)을 제외할 것, ▲aHUS 환자를 대상으로 치료제를 투여할 경우 일반 심사 대상으로 전환할 것을 권고해 줄 것을 권익위에 요청한 바 있다.