첨단재생의료 심위, 급성림프모구백혈병·무릎 골관절염 관련 고위험 연구 의결

2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 고위험 첨단재생의료 임상연구과제 2건을 의결했다.

보건복지부는 지난 21일 ‘2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다고 22일 밝혔다.

이번 심의위원회에서는 서울대학교병원, 가톨릭대학교 서울성모병원 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제 총 6건(고위험 2건, 중위험 3건, 저위험 1건) 등을 심의해 2건은 적합 의결하고, 3건은 부적합 의결했으며, 1건은 재심의 결정했다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용을 살펴보면, 첫 번째 과제는 CD19 양성 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia)으로 진단돼 조혈모세포를 이식해야 하는 소아청소년환자를 대상으로 병원에서 제조한 CD19-CAR-T(SNUH-CD19-CAR-T)를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다.

보통 최고위험군 급성림프모구백혈병(ALL) 환자를 치료하기 위해 조혈모세포이식을 진행하는데, 해당 치료법은 이식편대숙주병·간정맥폐쇄증·장기손상·영구탈모·영구불임 등 부작용이 많다.

해당 연구의 목표는 CD19-CAR-T로 치료해 가능한 조혈모세포 이식치료를 하지않음으로써 영구불임 등 부작용을 최소화하기 위함이며, 건강보험 기준에 맞지 않아 급성림프모구백혈병 치료제인 킴리아주(성분명 Tisagenlecleucel)의 혜택을 받지 못하는 건강보험 사각지대의 환자에게 치료의 기회를 줄 수 있을 것으로 서울대병원 측은 기대하고 있다.

연구책임자는 50명의 환자를 대상으로 치료 및 연구를 실시할 예정이며, 연구비는 약 60억원 규모로 기부금 등을 통해 자체 조달할 예정임을 밝혔다.

두 번째 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포집합체(MIUChon)를 관절강 내 투여해 치료하는 임상연구다.

해당 연구는 고위험 임상연구로, 2021년 11월 심의위원회의 적합 의결 후 식품의약품안전처 승인과정에서 보완기간 초과로 불승인됐으며, 이번에 동일한 연구과제로 식약처의 보완요청자료를 추가해 재신청된 과제이다. 

위 두 과제는 심의위원회의 심의와 동시에 식약처의 승인 검토를 진행(신속·병합 검토 제도) 중이다.