솔리리스 급여에도 여전한 시신경척수염 치료 문턱, 그 이유는?

AZ, 솔리리스 시신경 척수염 범주질환 급여 기념 기자간담회 개최

시신경 척수염 범주질환은 단 1번의 재발이 영구적인 장애로 이어질 수 있는 자가면역 희귀질환이다. 특히 환자들 10명 중 9명이 재발을 겪을 만큼 그 위험성이 높아 장기적인 관점에서 재발을 막아줄 치료옵션이 중요한 질환이다. 

물론 그간 치료 옵션이 없었던 것은 아니지만 재발방지 효과가 불충분했던 만큼, 환자들은 언제 어떻게 재발이 찾아올지 모른다는 두려움을 항시 겪어왔다. 

다행히 한국아스트라제네카의 ‘솔리리스(성분명 에쿨리주맙)’가 지난 4월, 2021년 2월 시신경 척수염 범주질환 치료제로 허가받은지 약 30개월만에 급여 적용에 성공했지만, 환자들의 접근성은 여전히 떨어진다는 지적이 나온다.

한국아스트라제네카가 7일 솔리리스의 시신경 척수염 범주질환(NMOSD) 급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최하고, 시신경 척수염 범주질환의 재발방지 치료에 대한 중요성과 솔리리스 급여 의의를 전달했다.

간담회에는 국립암센터 신경과 김호진 교수(대한신경면역질환학회 회장)가 참석해 ‘단 한 번의 재발도 위험한 NMOSD, 솔리리스 급여 의의와 앞으로 가야할 길’을 주제로 발표를 진행했다.

첫 번째 연자로 나선 김호진 교수는 NMOSD의 재발 위험성을 설명하며, 솔리리스주의 무재발 혜택에 대해 소개했다.

10만명당 3명 미만이 앓고 있는 시신경 척수염 범주질환은 아시아인과 흑인에서 보다 많이 발생하며, 여성이 남성보다 압도적으로 많이 발생한다. 발병 연령 중앙값은 30대로 사회적으로 중요한 시기에 심한 장애를 얻을 수 있고, 타 자가면역질환과 다르게 80대 후반까지도 발병이 되며 어린 아이도 발병될 수 있다. 

김호진 교수는 “시신경 척수염 범주질환은 제대로 치료하지 않으면 5년 내 약 50%의 환자가 휠체어를 타게 되고, 시력이 소실하게 된다. 빠르게 진단해 제대로 치료해야 하는지가 중요하다. 다발성경화증이 초기에 살살 불이 타오르며 재발없이 천천히 진행된다면 시신경 척수염 범주질환은 초기부터 화산 폭발하듯 터지면서 이로 인한 복구가 제대로 되지 않아 영구 장애를 일으키는 질환이다. 따라서 질병 부담이 압도적으로 높다.”고 설명했다. 

특히 “시신경 척수염 범주질환이 재발하게 되면 환자 대부분이 응급실에 가게 되며, 재발을 경험한 환자들과 경험하지 않은 환자들의 의료비 지출은 4배나 차이가 난다.”며 “시신경 척수염 범주질환의 재발은 그 심각도와 빈도가 장애는 물론 환자의 ‘삶의 질’에도 많은 영향을 미친다”고 지적했다. 

때문에 영구적인 재발을 막기 위해서는 적극적인 재발방지 치료, 급성기 적절한 치료가 핵심이라고 설명한 김호진 교수는 “우리가 그 무기(솔리리스)를 갖고 있음에도 접근성이 떨어지는 것이 문제”라고 꼬집었다. 

굉장히 고가인 약제는 가장 효용가치가 좋을 때 사용해야 하지만, 지금은 정해진 급여 기준대로만 사용할 수 있다는 한계가 있다는 것. 이에 김 교수는 “이번에 급여가 확대되기는 했지만 실제로 환자한테서 효용 가치가 있으려면 아직도 풀어야 될 숙제가 많다”고 짚었다.

김호진 교수가 설명한 PREVENT 연구에 따르면 솔리리스는 치료 48주차에서 98%의 무재발률을 확인했다. 또한, PREVENT 확장 연구를 통해 197주차(3.7년)에 94.4%의 무재발률을 보이며 장기간 지속적인 재발 방지 효과도 확인했다. 

그럼에도 불구하고 김 교수는 “현 솔리리스 급여조건에 맞추기 위해서는 회복이 어려운 재발을 여러차례 겪어야만 하고, 재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여 대상에 제외되는 등 한계가 존재한다”고 밝혔다.

현재 솔리리스의 급여 기준은 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도 점수가 7점 이하이면서, 최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 발생해 리툭시맙 또는 사트랄리주맙 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에만 해당된다. 

김 교수는 “급여 인정 약제 기준이 바뀌어야 한다. 현행 기준은 (환자의) 처음부터 보험급여가 적용되는 순서대로 약제를 사용하지 않으면 기회가 박탈되는, 자기결정권을 없애버린 기준이다. 학회차원에서도 급여기준 개선을 위해 노력 중이지만 쉽지 않아 힘들다.”면서 “문구 하나가 누군가의 인생을 어마어마하게 바꾼다. 전문가를 믿고 약을 사용하게 해주면 좋겠다.”고 호소했다. 

이 날 간담회에 참여한 한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무는 “아스트라제네카는 더 많은 희귀질환 환자들의 삶을 변화시키고자, 2030년까지 5개의 희귀질환 신약 출시를 목표로 보체를 비롯한 여러 분야에서 20개 이상의 임상 연구를 진행 중”이라며 “보다 신속한 희귀질환 치료제 개발을 통해 신경과 희귀질환을 비롯한 다양한 희귀질환 질환 영역에서 혁신을 이끌 것”이라고 설명했다.

한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “솔리리스주 시신경 척수염 범주질환에 대한 급여 적용으로 장기간 재발 위험을 낮춘 일상의 가능성이 열렸다. 특히 시신경 척수염 범주질환은 솔리리스 적응증 중 유일하게 사전승인 절차 없이 급여가 적용돼 신속한 재발 방지 치료가 가능해졌다”고 밝혔다.

이어,”‘소 잃고 외양간 고친다’는 말처럼, 환자의 상태가 너무 나빠지는 상황까지 진행돼야 효과 좋은 약을 사용할 수 있다는 점이 안타깝다. 이 부분에 주안점을 두고 치료접근성을 개선할 수 있도록 노력하겠다.”고 전했다.

한편 솔리리스는 시신경 척수염 범주질환 외에도 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 치료제로 허가받았다.