큐어세라퓨틱스, 혈액암 NK세포치료제 USFDA 희귀의약품 지정

동일계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장독점 및 2상 후 조건부 허가

한국신약개발연구조합(이하 신약조합)은 조합회원기업인 면역치료제 전문 바이오벤처기업 큐어세라퓨틱스(대표이사 김태호)의 혈액암 NK세포치료제 CT-1001이 지난 6일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

2024년 2분기 임상시험 예정인 CT-1001은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면서, 희귀의약품에 부여되는 신속심사와 함께 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 임상보조금 등 자금적인 혜택, 특히 동일계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장독점과 임상2상 이후 조건부 허가로 신속한 상용화가 가능할 것으로 전망된다.

동종 NK세포치료제, CT-1001은 표준요법 또는 BCMA CAR-T 요법에 불응성 또는 재발성 다발성 골수종 희귀의약품으로 2028년 상용화를 목표로 미국 사이티바社와 함께 자동화 제조공정 개발과 바이오파운드리 제조시설 구축으로 시장경쟁력을 갖출 것으로 기대된다.

CRO, CMO와 계약으로 2024년 2분기 임상시험 준비를 완료하고 2032년 7조 3,800억 원 글로벌 시장 석권을 목표로 우선 16만 명의 재발성/불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 시장규모 4조 8,000억 원 시장을 타겟하고 있다.

김태호 대표에 따르면, CT-1001은 중국 최대 혈액암 전문병원인 Lu Daopei 병원과 기술계약 추진과 글로벌 CRO로부터 기술계약과 바이오파운드리 제조시설 투자 제안 등 사업화가 임박하다는 설명이다.

큐어세라퓨틱스는 제대혈 유래 NK세포기술과 함께 새로운 융합항체기술(ACL)로 면역치료제인 CT-2001도 개발중에 있다. 글로벌 매출 1위 키트루다의 대항마로 개발중인 CT-2001은 글로벌 제약회사의 관심을 받고 있으며, 늦어도 2024년 하반기 기술수출 조건부 공동 연구개발 계약이 가능할 것으로 전망하고 있다.

창업자인 김태호 대표는 한미약품 출신으로 기술수출, 2014년 창업한 큐어셀 해외매각 등의 공로를 인정받아 대통령표창을 수상한 글로벌 비즈니스 전문가로 임상개발 전문가인 송세흠 본부장과 세포유전자치료제 전문가인 김지영 본부장과 함께 드림팀을 구성, 신약개발을 리드하고 있다.

11월 중으로 40억 원의 전략적 투자를 마무리해 코로나로 인한 위기 극복과 전략본부장 합류로 성장기반 강화와 신속한 사업화 추진과 함께 2025년 상장 준비를 위해 재무총괄책임자도 영입할 예정이라고 밝혔다.

신약조합 조헌제 연구개발진흥본부장은 “세계적으로 매년 8,000건 이상의 유전·후천성 희귀질환과 약 200건의 새로운 희귀질환이 확인되고 있으며 세계 인구의 4% 정도가 희귀질환을 앓고 있는 것으로 파악되고 있으나, 희귀질환의 5%만이 승인된 약물 치료 옵션을 가지며 95%는 아직 근본적인 치료법이 없는 상황”이라고 밝혔다.

이어 “2019년 미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER)에서 승인한 신규 의약품 48개 중 21개(44%)가 희귀의약품이었고, 바이오의약품평가연구센터(CBER)에서 승인한 신약 5개 중 1개(20%)가 희귀의약품으로 나타나 개발성공 시 시장독점이 가능한 희귀의약품에 대한 글로벌 기업들의 관심이 고조되고 있다”고 전했다.

조헌제 본부장은 “다발성 골수종 발병률이 미국에서만 10만 명당 6.5명에 이르고 있어 치료제에 대한 시장요구가 높아지고 있다”며 “큐어세라퓨틱스가 개발중인 동종 NK세포치료제 CT-1001이 현재 사용되고 있는 다발성 골수종 표준치료요법과 최근 미국, 유럽에서 승인된 첨단바이오의약품인 BCMA CAR-T치료제(아벡마, 이데캅타진 비크류셀)로 치료할 수 없는 난치성 다발성 골수종 치료제로서 임상에서의 근거를 확보하고 향후 시판승인이 이루어질 경우 새로운 치료대안으로 시장에 안착할 가능성이 높을 것으로 기대된다”고 밝혔다.