차세대 백혈병 치료제 ‘타시그나’ 美 FDA 승인

노바티스에서 개발한 차세대 백혈병 치료제인 타시그나(성분명: 닐로티닙)가 국내 승인에 이어 지난 29일 글리벡을 포함한 기존 치료제에 저항성 및 불내성을 보이는 만성골수성백혈병 환자의 치료제로 미 FDA 승인을 받았다. 이로써 타시그나는 수일 내 미국 전역에서 해당 환자들의 치료에 사용될 예정이다.

만성골수성백혈병은 백혈병 중 가장 일반적인 유형의 하나인 혈액암으로, 미국에서만 매년 약 4,500명의 환자들이 발생하고 있다.

타시그나는 글리벡과 마찬가지로 만성골수성백혈병의 결정적 원인이 되는 변이염색체인 ‘필라델피아 염색체’가 만들어내는 Bcr-Abl 단백질에 결합하여 암세포의 증식과 분화, 생존에 필요한 신호전달을 차단함으로써 효과를 나타낸다. 그러나 글리벡보다 Bcr-Abl 단백질에 대해 보다 더 선택적이고 친화적으로 결합한다.

타시그나는 글리벡 개발 경험을 기반으로 글리벡이 출시된 지 1년 후인 2002년 8월에 노바티스 연구진에 의해 개발됐다.

글리벡은 최초의 표적치료제이자 전세계 20만명(국내 2천명) 환자에서 5년 동안의 임상을 통해 만성골수성백혈병 환자의 5년 생존율을 90% 이상으로 높인 만성골수성백혈병의 표준치료제이지만, 일부 환자들에서는 약물 저항성이 나타나 별다른 치료법이 없었다. 타시그나는 전임상에서 글리벡 저항성을 일으키는 33개 변이체 중 32가지를 억제하는 효과를 보였다.

이번 미 FDA 승인은 글리벡 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기와 가속기의 만성골수성백혈병 환자 각각 280명과 105명을 대상으로 약물의 안전성과 세포유전학적(Ph+ 염색체의 감소 및 제거) 반응율 및 혈액학적(백혈구 수의 정상화) 반응을 평가한 다기관 임상에 근거하여 이루어졌다.

타시그나는 복용 후 최소 6개월 후 232명의 만성기 환자 40%에서 주요 세포유전학적 반응을 보였으며 28%에서 완전 세포유전학적 반응을 나타냈다. 또한 가속기 환자의 경우 최소 4개월 추적검사 후 18%에서 완전 혈액학적 반응을 나타냈다.

서울대학병원 박선양 교수는 “타시그나는 글리벡과 동일한 경로를 표적으로 하지만 글리벡 변이체에 좀 더 강력한 효과를 가지고 있다”며 “탁월한 효과와 우수한 안전성으로, 치료 효과를 볼 수 없었던 소수의 만성골수성백혈병 환자들에게도 치료의 길이 열렸다”고 말했다.

한국노바티스 대표이사 안드린 오스왈드 사장은 “타시그나 개발은 비록 소수일지라도 새로운 치료법이 필요한 환자들을 위한 노바티스의 혁신과 노력의 성과”라며 “타시그나를 통해 앞으로 한국은 물론 전세계적으로 만성골수성백혈병 환자와 의료진에게 최상의 치료 해법을 제시할 수 있게 됐다”고 밝혔다.

타시그나는 이미 지난 7월 말 스위스에서 최초로 승인 받은 데 이어 유럽연합(EU) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 유럽 내 타시그나 승인을 권고 받아 올해 말 승인을 앞두고 있다. 국내에서는 지난 10월 26일 이미 허가됐으며, 일본은 지난 6월 허가를 신청한 상태이다.