HLB테라퓨틱스, NK치료제 유럽 임상3상 환자 추적관찰 종료

톱라인 유의성 도출되면 빅파마와 라이선스딜 속도낼 것

HLB테라퓨틱스가 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 신약 후보물질 'RGN-259'와 관련, 유럽 임상3상(SEER-3)에 참여한 마지막 환자의 약물 투여 및 2주간의 추적관찰이 종료되며 최종 분석 단계에 돌입했다.  

이에 따라 회사는 임상이 진행된 임상 사이트 및 관련 기관의 데이터를 점검하고, 이후 빠른 시일 내 데이터 잠금(데이터 락업·Data Lock-up)을 통해 최종 통계 분석에 돌입할 계획이다. 특히 가장 많은 시간이 소요되는 후속 데이터 점검 과정을 최대한 단축해, 1차 유효성 지표인 톱라인(Topline) 결과를 조속히 도출한다는 방침이다.

RGN-259의 유럽 임상3상은 스페인, 이태리, 폴란드, 독일의 25개 병원에서 2023년 6월부터 순차적으로 시작됐다. 같은 해 8월 첫 환자가 등록된 후 약 20개월만인 올 2월, 목표 환자수를 초과한 총 78명의 환자가 임상에 참여했다. 이는 당초 회사가 목표했던 일정보다 약 4개월 앞당겨진 결과다.

이와 함께 임상3상이 동시에 진행중인 미국 임상(SEER-2)의 속도를 높이기 위해, 유럽으로 임상 사이트를 확대한다. 최근 유럽 허가당국이 이를 승인함에 따라 SEER-2 임상도 환자 모집 속도가 빨라질 것으로 예상된다. 

RGN-259는 판매 중인 기존 치료제 대비 환자의 복용 편의성이 매우 높아 신약 허가를 받게 될 경우 NK치료제 시장의 게임체인저가 될 가능성이 크다.

전 세계적으로 NK치료제로 승인받은 의약품은 이탈리아 돔페(Dompe)의 ‘옥서베이트’가 유일한데, 8주간의 긴 투약 기간과 복잡한 투약 방법, 점안 시 불편감 및 다양한 부작용 등 한계점도 높다. 반면, RGN-259는 일회용 점안제 형태로 간편하게 사용 가능하며, 4주간의 짧은 투약 기간으로 환자 편의성을 크게 개선한 것이 특징이다.

특히 옥서베이트의 1인당 연간 약가가 11만달러(약 1억6100만원)에 이르러 2023년 한 해에만 미국 시장에서 한화 기준 약 1조원의 매출을 기록한 데다, 경쟁약물이 없어 시장을 사실상 독점하고 있다는 점에서 다수의 글로벌 빅파마들이 RGN-259에 관심을 보이고 있다.

앞서 미국의 저명한 평가기관에서는 RGN-259의 가치가 최소(downside case) 1.1조원에서 최대(upside case) 3.3조원에 이른다고 평가한 바 있다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 "NK치료제 유럽 임상3상의 마지막 환자 투약 및 추적관찰이 마침내 완료됨에 따라, 당사는 이제 조속히 톱라인을 도출하고 세부 분석자료를 확보하는데 전사적 역량을 집중할 것”이라며, “당사가 예상하는 높은 유효성이 확인되면, 유럽 임상3상 결과를 기다리고 있는 글로벌 빅파마들과의 라이선스 아웃 협상도 빠르게 진행될 것"이라고 강한 자신감을 나타냈다.