희귀질환 ‘골형성부전증’ 대한 줄기세포치료 임상연구 등 의결

2023년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

사람 태아 유래 골 분화 전구세포를 이용한 고위험 임상연구와 퇴행성 요추 질환자에게 지방조직에서 얻은 기질혈관분획(SVF)을 적용하는 저위험 임상연구가 각각 이번 첨단재생의료 심의위원회에서 통과됐다.

보건복지부는 지난 11월 23일 2023년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다고 11월 24일 밝혔다.

이번 심의위원회에서는 분당차병원 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제 ▲고위험 2건 ▲중위험 1건 ▲저위험 3건 등을 심의해, 총 6건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고, 1건은 부적합 의결했으며, 3건은 재심의 결정했다.

적합 의결된 안건에 대해 살펴보면, 첫번째 과제는 골형성부전증을 겪고 있는 17세 이하(성장판 닫히는 나이 고려)인 아동 환자 3명을 대상으로 사람 태아 유래 골 분화 전구세포(중간엽줄기세포)를 이용해 치료하기 위한 고위험 임상연구다.

이 연구에서는 타 조직 유래 줄기세포 대비 우수한 골 분화능력을 갖고 있고, 골 형성 촉진 단백질을 분비할 수 있는 것으로 알려진 태아 유래 줄기세포로 골형성부전증 증상을 완화함으로써 희귀질환인 골형성부전증 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있을 것으로 기대된다.

위 고위험 과제는 심의위원회의 심의와 동시에 식약처의 승인 검토를 진행(신속·병합 검토 제도) 중이며 식품의약품안전처장의 최종 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.

두번째 과제는 퇴행성 요추 질환자를 대상으로 기존 치료술(후방 요추체간 유합술: 의료기기인 요추체간용 케이지와 합성골 이식재 이용)에 추가로 환자 본인의 지방조직에서 얻은 기질혈관분획(SVF)을 적용해 기존 치료보다 개선된 치료효과를 확인하려는 저위험 임상연구다.

기질혈관분획이 기존 치료술에 사용하는 골이식재의 부족한 점을 보완해 골유합 속도를 높이는 등의 효과를 낸다면, 척추가 안정화되어 일찍 통증을 감소시킬 수 있고 보행 등 일상생활 및 다양한 활동을 시작할 수 있어 환자의 삶의 질 향상에 도움이 될 것으로 보인다.

한편, 사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 ‘첨단재생의료 임상연구소식’을 격월로 발간하고 있다. 11월 24일에 11월호(제7호) 소식지가 발간돼 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.