FDA, 과암모니아 혈증 치료제 ‘Carbaglu’ 허가

NAGS 환자 23명 대상-유효성 및 안정성 입증 자료 근거

FDA는 영국 Recordati에서 개발한 NAGS(N-acetylglutamate synthase) 결핍에 의한 과 암모니아 혈증 치료제 Carbaglu(carglumic acid)를 시판을 허가했다.
과 암모니아 혈증이란 NAGS 결핍으로 혈액에 암모니아 농도가 상승한 희귀한 유전 질환으로 치명적인 것으로 알려져 있다.

FDA 허가는 NAGS 환자 23명을 대상으로 6개월에서 21년 간 치료해 Carbaglu의 유효성 및 안전성을 입증한 자료에 근거했다. Carbaglu 투여환자는 24시간 내에 혈액 내 암모니아 농도가 감소되고 3일 이내에 암모니아 농도가 정상화됐다. 이번 연구에 참여한 대부분의 환자가 장기 Carbaglu 치료로 혈청 암모니아 농도가 정상을 유지했다.

FDA에 의하면 Carbaglu는 대사질환 치료에 경험이 있는 의사에 의해서만 투여해야 한다고 말했다. 급성 과 암모니아 혈증 치료에 최초 용량은 100~250mg/kg/day로 권장하고 있다. 또한 급성 과 암모니아 혈증이 발생한 경우 Carbaglu와 기타 과 암모니아 저하 요법을 병용도 권장하고 있다. 용량은 환자의 혈중 농도와 증세에 따라서 조정할 수 있다.

FDA 의약평가연구센터 우드콕(Janet Woodcock) 소장은 “희귀하고 치명적인 유전 질환 치료에 많은 약물이 개발되고 있음을 환영하며 이 분야에 계속 발전이 있기를 희망한다”고 말했다.