FDA ‘렐리브리오’ 허가, 국내 루게릭병 치료제 개발 현황은?

코아스템 및 헬릭스미스, 지엔티파마, 지뉴브 등 임상시험 진행 중

미국 FDA에서 루게릭병 치료제를 승인하면서 국내에서도 루게릭병 치료제 개발에 대한 관심이 높아지고 있다.

이번에 허가된 제품은 미국 제약사인 아밀릭스 파마수티컨의 ‘렐리브리오’로, 2020년 9월 임상 2상 중간 결과를 제출한지 2년만의 쾌거다.

루게릭병(ALS, 근위축성측삭경화증)은 운동신경세포만 선택적으로 사멸함으로써 근력 약화 및 위축을 야기하고 호흡근 마비로 수년 내에 환자를 사망케하는 질환이다. 환자 중 10%는 증상이 개선된다고는 하나 평균 수명은 3~4년에 지나지 않는다.

그럼에도 불구하고 루게릭병 치료제는 없다. 병의 진행 속도를 늦춰주는 약물인 사노피의 ‘리루텍(성분명 릴루졸)’과 미쓰비시다나베의 ‘라디컷(에다라본)’만이 환자들에게 사용되고 있다. 이런 제한적인 치료 환경에서 렐리브리오의 승인은 환자들에게 좋은 기회가 될 것으로 FDA는 전망하고 있다.

리루텍과 라디컷은 이미 FDA 승인을 받은 제품이며, 렐리브리오는 6월에 ‘알브리오자’라는 상품명으로 캐나다로부터 조건부 승인을 받았다.

아직 2상 결과만을 토대로 승인받은 제품인 만큼 렐리브리오는 현재 12개 국가에서 600명 환자들을 대상으로 대규모 임상시험을 진행하고 있다. 연구 결과는 2024년~2025년에 발표될 전망이다.

아직은 사용 가능한 제품들이 적지만 루게릭병 치료를 위한 임상 연구는 계속되고 있다. 바이오젠에서도 ‘토퍼센’이라는 이름으로 루게릭병 치료제를 개발 중이며, 국내 제약바이오 회사에서는 코아스템의 ‘뉴로나타-알주’, 헬릭스미스의 ‘엔젠시스’, 지엔티파마 ‘크리스데살라진’, 지뉴브 ‘SNR1611’ 등의 치료제가 개발되고 있다. 

엔젠시스는 최근 임상 2a상에서 주평가지표인 안전성이 확인됐다고 발표된 바 있으며, 현재는 엔젠시스의 장기적 안전성을 확인하기 위해 임상 2b상에 돌입했다.

크리스데살라진은 현재 2상을 준비 중이다. 이에 앞서 회사측은 FDA와 EMA에 희귀의약품으로 신청할 계획이다.

SNR1611은 국내에서 임상 1·2a상이 진행되고 있다. 전임상 단계에서 쥐를 통해 실험했을 대, 손상된 신경세포의 자가포식 활성을 회복시킴으로써 비정상적인 단백질 응집을 감소시켰다. 이를 통해 척수 운동신경 세포를 보호하는 효과를 가져왔다.

국내와 미국에서 임상 3상 중인 ‘뉴로나타-알주’도 최근 세계 조직공학재생의학회 아시아 태평양 대회에서 시판 후 조사 결과가 발표됐다.

발표에 따르면 뉴로나타-알주 투여 환자 247명 중 192명의 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐으며 대조군의 생존값 13.75개월보다 5년 이상 월등하게 나타났다. 또 전 세계의 23개 임상시험 결과에서도 대조군과 시판 후 조사 대상 환자군 대비 위약군 간의 생존율 차이가 통계적으로 유의했다.

국내에서는 2015년 임상 3상을 조건으로 시판허가를 받았으며, 2020년에는 임상 3상에 대한 FDA 승인을 받아 내년 초 환자 등록을 목표로 하고 있다.

한편 이번 신약 허가에는 2014년 시작된 차가운 얼음물을 몸에 끼얹는 릴레이 캠페인 ‘아이스 버킷 챌린지’의 역할도 컸다.

아이스 버킷 챌린지란 찬 얼음물이 닿을 때처럼 근육이 수축되는 루게릭병 환자들의 고통을 조금이나마 느껴보기 위해 진행된 캠페인이다.

지목받은 사람이 24시간 내에 얼음물 샤워를 하거나 미국 루게릭병협회에 100달러를 기부하는 방식으로 진행됐으며, 국내에서도 정계부터 연예계 등 다양한 사회계층들 사이에서 확산됐다.

아이스 버킷 챌린지에 동참한 1700만건의 영상으로 1500억원 가까운 금액이 모금됐으며 이 중 약 31억원은 신약 개발에 사용됐다.