“캄지오스, 근본적 원인 제거하는 폐색성 비대성 심근병증 치료제”

BMS,19일 캄지오스 허가 기념 기자간담회 개최

비대성 심근병증은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 심장질환으로, 우리나라에서는 희귀질환으로 지정돼있지만 200명 중 한 명 꼴로 발생해 흔히 찾아볼 수 있는 질환이다. 문제는 유전자 변이 가능성과 젊은 층의 돌연사를 유발한다는 점이다.

유전자 돌연변이가 생길 경우 비대성 심근병증이 발병하는데 유전은 상염색체 우성 유전을 하게 된다. 때문에 부모 중 한 명이 유전자 변이를 가질 경우 자녀 역시 절반의 확률로 유전자 돌연변이가 전해지며, 유전자 돌연변이를 갖는 자녀 중 70~80%가 병이 발병하게 된다.

뿐만 아니라 돌연사 외에도 심부전 발생 위험과 부정맥 발생 확률도 높게 올라간다. 

이 중 전체 비대성 심근병증의 15~20%를 차지하는 폐색성 비대성 심근병증인 oHCM은 그간 약물이 많기는 했지만 유의미한 효과를 보인 약물은 없었다. 

그러나 최근 허가된 한국BMS제약의 ‘캄지오스(성분명 마바캄텐)’은 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로, 폐색성 비대성 심근병증에 대해 1일 1회 경구 복용으로도 30주 간 위약 대비 2배 이상 증상과 운동 개선을 보여 주목되고 있다. 

한국BMS제약이 19일 개최한 기자간담회를 통해 폐색성 비대성 심근병증에 대한 캄지오스의 허가 의의와 임상적 가치를 소개했다. 

첫 순서로 서울대병원 순환기내과 김형관 교수는 국내 비대성 심근병증(이하 HCM, hypertrophic cardiomyopathy)의 전반적인 개요와 치료 환경, 현재 치료 전략에서의 미충족 수요를 언급했다. 

김형관 교수는 “현재까지 oHCM 치료는 근본적인 원인을 해결하는 것이 아니라 증상 완화 및 합병증 예방에만 초점을 두고 있었다. 많이 사용됐던 일부 베타차단제 및 칼슘채널차단제의 경우, HCM의 병태생리학적인 문제를 해결하고자 했던 약제가 아니어서 장기적인 증상 개선을 기대하기 어려웠고 효과가 기대만큼 좋지 않았다.”고 설명했다.

이어 “이와 같은 약물 치료법의 효과가 저조할 경우, 수술적 심근절제술이나 알코올 중격 절제술이 가능하지만 이 2가지의 치료는 그 자체가 가지는 위험도가 적지 않았으며 많은 경험을 가진 전문가가 시행했을 때만 최대한의 효과를 얻을 수 있었다.”고 지적했다.

김 교수는 “비대성 심근병증은 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 점차 증가하고 있어 더 이상 드문 병이 아니다”며, “특히 젊은 HCM 환자의 사망률이 일반인 대비 4배 이상 높아 관심을 기울일 필요가 있다”고 설명했다.

또 캄지오스에 대해서는 “폐색성 비대증 심근병증의 근본적인 원인인 액틴-마이오신의 과도한 결합에 직접적으로 작용하는 새로운 계열의 치료제”라며 “oHCM 치료에 새로운 환경이 마련된만큼 환자들에게 많은 도움이 될 수 있을 것으로 기대된다”면서 실제 임상 진료 현장에서 캄지오스의 역할에 대한 기대감을 나타냈다.

이어 한국BMS제약 의학부 김현호 전무는 EXPLORER-HCM 임상 결과를 설명했다. 

김 전무는 “캄지오스는 EXPLORER-HCM 연구를 통해 oHCM 환자를 대상으로 유의한 치료 효과를 확인했다. 1차 평가변수인 oHCM 환자의 증상(NYHA class)과 운동 능력 개선 여부를 30주동안 평가했고 위약 대비 2배 이상 달성시켰다”고 밝혔다.

또한 캄지오스 치료군은 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표가 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 LVOT 폐색이 개선됐으며 30주 간 일관된 효과를 유지했다.

 수술 고려 기준인 LVOT 압력차 50mmHg 이하로 개선된 환자는 캄지오스군 74%, 위약군 21%였으며, 이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자는 캄지오스군 57%, 위약군 7%였다.

한편 이어진 질의응답 시간에서도 다양한 의견이 오고갔다. 김 교수는 비대성 심근증에 대한 국민들의 관심도 촉구했다. 이 날 김 교수는 최근 ‘비후성 심근증 연구회’가 발족됐다며, 적극적으로 대국민 홍보에 나서기 위한 계획을 밝혔다.

김 교수는 “비대성 심근증이 돌연사로 발현하는 경우가 적지 않기에, 일반인이 관심을 가지는 것이 중요하다. 유튜브 채널을 통해 일반인들도 이해할 수 있는 짧은 프로그램을 공개할 계획”이라고 전했다.

또 “포시가가 당뇨약인지 신부전약인지에 대해 많은 관심이 모아지고 있는 것처럼 캄지오스도 폐쇄성 비대증 심근증 외에도 비폐색성 비대증 심근증에서도 쓰일 가능성이 많은 약이며, 실제로 효과가 있을 확률도 높다.”며 “처음에는 약값도 저렴하지 않겠지만 다른 적응증으로 확대될 때면 좀 더 저렴하고 널리 쓸 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이 날 함께 자리한 한국BMS제약 이혜영 대표는 “지난해부터 한국BMS제약은 혁신적인 5개의 신약에 대해 허가를 받았으며, oHCM을 포함해 미충족 수요가 높은 희귀, 중증 질환 환자들에게 신약 접근성을 신속하게 확보하기 위해 최선의 노력을 다하고 있다. 특히 이번 캄지오스는 아시아 최초로 허가를 받아 혁신 신약의 접근성 개선에 대한 노력의 결실을 확인할 수 있게 됐다”고 말했다.