우수한 안전성 프로파일로 유전적으로 다양한 환자군들에서 광범위한 활성을 입증하고 있는 한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 ‘투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)’이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다. TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다. TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다. 앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(
기계 학습(Machine Learning) 모델을 적용해 백혈병을 세포 유전학적 특성별로 세분화하고, 노인 급성골수성백혈병 환자별 맞춤형 치료 전략에 응용한 연구가 국내 처음으로 혈액학 분야의 저명한 국제학술지 'Haematologica (IF=10.1)' 최근호에 게재됐다. 급성골수성백혈병은 인구의 고령화로 늘고 있는 혈액암이며, 평균 발병 연령이 65~67세로 노인에서 많이 발병한다. 이러한 고령환자는 고강도 항암치료를 고려할 수 있을 정도로 양호한 환자부터 전신수행능력 감소로 표준 치료가 부적합해 저강도 치료를 선택해야 하는 환자까지 다양하다. 이에 획일화된 치료법을 적용할 수 없어 치료 선택에 각별한 주의가 필요했다. 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 조병식(교신저자)·박실비아(공동제1저자), 여의도성모병원 혈액내과 김동윤 (공동제1저자) 교수팀은 신체능력 저하로 항암 치료제 선택에 각별히 주의해야 하는 노인성 급성백혈병 환자를 인공지능 학습 모델에 근간해 유전학적으로 분류한 결과, 치료제 선택에 따라 생존 예후에 큰 영향을 준다는 연구 결과를 발표했다. 연구팀은 2017년부터 2021년까지 1) 고강도 항암, 2) 메틸화 억제제 단독 저강도 항암,
국내 연구팀이 자체 개발한 ‘표적 유전자 차세대 염기서열 분석’으로 급성골수성백혈병의 재발 위험인자인 ‘미세잔류백혈병’을 측정하고 재발 및 생존율을 예측하는 방법을 제안해 맞춤 정밀의학이 가속화 될 것으로 기대된다. 급성 백혈병 중 가장 흔한 급성골수성백혈병은 세포유전학적 다형성(heterogeneity)이 대표적인 특징이다. 서로 다른 유전적 특성을 갖고 있는 여러 그룹의 백혈병 세포들이 한 환자에서 발견된다는 의미이다. 백혈병 세포의 유전체 변이는 백혈병의 예후(치료 반응 및 생존율)와 밀접한 연관이 있기 때문에 진단시 정확히 분석해야 적절한 치료 계획을 세울 수 있다. 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 조병식 교수(혈액내과, 공동 교신저자), 유전진단검사센터장 김명신 교수(진단검사의학과, 공동 교신저자) 연구팀이 2013년부터 2018년까지 가톨릭혈액병원에서 동종 조혈모세포이식을 받은 132명의 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 이식 전후 자체 개발한 표적 유전체 차세대 염기서열 분석법을 활용, 미세잔류백혈병을 정밀 측정해 분석한 결과, 재발 및 생존율을 예측하는 바이오마커로서 미세잔류백혈병의 유용성을 입증했다. 연구 결과, 이식 전 및 이식 1개월 뒤