서울성모병원에서 코로나19 변이 바이러스 대응할 동종 세포치료제 임상 1상이 시작됐다. 가톨릭대 서울성모병원은 감염내과 이동건 교수 연구팀이 중증 코로나19 환자 치료를 위한 차세대 동종 바이러스-특이적 T세포(VST, Virus-Specific T) 치료제 ‘LB-DTK-COV19’의 1상 임상시험을 공식 개시했다고 10월 28일 밝혔다. 이번 임상시험은 과학기술정보통신부와 한국연구재단이 지원하고, 서울성모병원이 운영하는 연구산업화 플랫폼 ‘바이오 코어 퍼실리티 센터’ 입주기업 중 하나인 루카스바이오와 협력해 진행된다. 혈액내과 조석구 교수가 교원 창업한 해당 기업은 임상시험에 필요한 세포치료제를 함께 연구하는 동시에, 원내 GMP 시설에서 안전하고 신속하게 생산할 수 있다는 강점이 있다. 이는 당초 바이오 코어 퍼실리티 센터 국책사업 선정 시점부터 정부가 제시했던 산학연병 연구산업화의 청사진에 부합하는 성공적인 모델로 평가된다. 이번 임상시험은 중증 코로나19 성인 환자 9명을 대상으로 하며, ‘LB-DTK-COV19’을 투여해 치료제의 안전성 및 내약성을 엄격하게 평가할 계획이다. 바이러스에 대한 획기적인 치료 전략을 제시할 이 연구는 미래 감염병 대응
한림대학교 동탄성심병원 정형외과 김성재 교수(주관연구개발기관)와 세종대학교 바이오융합공학과 김민성 교수, 대구경북과학기술원 뉴바이올로지학과 이창훈 교수(공동연구개발기관) 연구팀의 ‘당뇨병성 말초신경병증의 세포치료제 개발’ 주제가 ‘2024년도 범부처재생의료기술개발사업’ 신규지원 과제로 선정됐다. 범부처재생의료기술개발사업은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 재생의료 분야 핵심․원천기술의 발굴부터 치료제 및 기술의 임상단계까지 전 주기를 지원하는 사업이다. 이번 연구과제는 ‘인간 유도만능 줄기세포 기반 유전자 편집 고기능성 슈반세포를 이용한 당뇨병성 말초신경병증 세포치료제 시작품 개발’이라는 과제명으로 올해 4월부터 4년 9개월간 총 약 23억원의 연구비를 지원받아 이뤄진다. 구체적으로 연구팀은 효율적인 분화능을 가진 인간 유도만능 줄기세포에서 분화시킨 슈반세포를 이용해 말초신경섬유의 수초화를 증진시키고 ▲퇴행된 슈반세포를 재생하는 아이디어 ▲인공지능을 이용한 구조기반 수용체 활성화 조절 아이디어 ▲유전자 편집기술을 이용한 합성 생물학적 개념의 세포 치료제의 개발 아이디어 등을 종합해 근본적인 치료법 개발에 도전한다.
코로나19 발병 후 항바이러스 치료에도 코로나바이러스가 장기간 검출되며 폐렴이 지속돼 고통 받았던 중증 환자에 대한 바이러스 항원 특이적 T세포치료제 치료가 성공했다. 특히, 치료 방법이 없었던 코로나19 장기감염 환자를 국내에서 개발한 세포치료제로 치료한 첫 사례로 그 의의가 크다. 가톨릭대학교 서울성모병원은 감염내과 이래석 교수 연구팀이 ‘사스-코로나바이러스-2’에 장기간 감염된 2명의 환자에게 자가유래 바이러스-특이적 T 세포치료제를 투약 완료했다고 26일 밝혔다. 이중 1명의 환자는 혈액암(림프종)으로 치료 중인 79세의 고령 환자로, 코로나19 감염 이후 항바이러스제 처방에도 지속적으로 불응하고 3개월간 바이러스가 검출됐으며, 중증-폐렴으로 이행해 결국 항암치료를 중단했던 환자였던 것으로 나타났다. 연구팀은 동 대학의 세포치료제 전문벤처기업 루카스바이오(대표 조석구 교수)가 생산한 코로나바이러스 다중항원 특이적 T 세포치료제를 사용했다. 환자 자가유래 혈액을 채취한 후 사스-코로나바이러스에 주요 항원으로 알려진 3가지의 다중항원(Spike, Nucleocapsid, membrane)으로 자극해 변이에도 대응 가능한 코로나 항원 특이적인 T 세포치료제
퇴행성 망막질환을 대상으로 하는 국내 희귀·난치성질환 치료제의 개발 현황을 다룬 학술 포럼이 개최됐다. 퇴행성 망막질환은 신규 개발되는 세포·유전자 치료제의 약 60%가 목표하는 주요 질환이기도 하다. 이날 포럼에서는 치료제 개발 활성화를 위한 한국임상시험참여포털을 이용한 환자 중심 임상시험 지원 확대 과정과 환자의 질병 진단 접근성 개선을 위한 검사 수탁기관 자격 확대에 대한 제언도 제시됐다. 강선우 의원이 주최하고, 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)가 주관한 ‘희귀·난치성질환의 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼’이 12월 15일, 국회의원회관 제2소회의실에서 개최됐다. 이날 포럼 현장에는 기념품으로 제공된 ‘얼룩말 수건’이 눈에 띄었다. 주최측은 “얼룩말은 그 발굽 소리가 일반 말이 아니라 얼룩말일 가능성을 생각하기 위한, 희귀질환 진단과 치료의 상징적인 동물”이라고 소개했다. 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “전 세계적으로 확인된 희귀질환의 종류는 8,000종 이상이나, 치료제가 존재하는 질환은 전체 질환의 5%에 불과하다. 국내 치료제 개발에 대한 전폭적인 국가 차원의 지원과 함께 오늘처럼 치료제 개발에 대한 현재 상황을 공유하
연세대 의료원(이하 연세의료원)이 고형암 세포치료제 개발을 위해 매사추세츠 종합병원과 손잡는다. 연세의료원은 지난달 28일 미국 보스턴 캠브리지 이노베이션센터에서 난치성 고형암 세포치료제 개발과 연구를 위해 매사추세츠 종합병원과 MOU를 체결했다. 양 기관은 위암과 식도암을 표적하는 세포치료제 개발은 물론 임상 연구를 함께 진행한다. 미국 FDA의 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 한다. 이와 함께, 면역·세포치료 등 새로운 치료법 개발 우수 사례를 공유할 수 있는 네트워크를 구축하고 생명공학·의학 분야 연구자 교류를 활성화하기로 했다. 이번 MOU 협약 기반에는 연세암병원 위암센터 정재호 교수의 연구 성과가 있다. 정재호 교수는 미국 스타트업과 협업해 고형암 표적 카티(CAR-T) 세포치료제를 개발 중이다. 세포치료제는 전임상 단계에서 뛰어난 암세포 살상 효과를 입증했다. 연구 결과가 미국 국립보건연구원에 공유될 정도다.윤동섭 의료원장은 “이번 협약으로 연세의료원의 우수한 임상 연구 역량을 인정받았다”며 “난치성 고형암 치료제 개발을 위해 다양한 기관과의 네트워크를 확장할 계획”이라고 말했다. 한편, 윤동섭 의료원장은 28일 미국 보스턴에서 열린 ‘한미
순천향대학교 부속 천안병원이 희귀·난치성 질환자들을 위한 세포치료제 개발에 나선다. 순천향대천안병원은 1월 31일 병원 회의실에서 케이스템바이오, 휴먼바이오텍과 첨단 재생의료 및 바이오 약품 사업에 대한 업무협약을 체결했다고 1일 밝혔다. 병원과 협약을 맺은 두 업체는 줄기세포 및 배양물 생산과 항생물질 제조기술을 보유한 바이오 벤처기업이다. 협약에 따라 순천향대천안병원과 두 기업은 병원 내에 공동연구공간을 마련하고 세포생산 및 세포치료제 개발 연구를 함께 진행한다. 줄기세포, 체세포, 면역세포, 이종세포 등을 이용해 희귀·난치성 질환의 세포치료제를 공동 개발하고, 개발 후 치료제 생산을 위한 GMP센터도 설립해 공동 운영할 계획이다.
질병관리청 국립보건연구원 국가줄기세포은행이 국제 첨단바이오의약품 전문가들과 공동으로 세포치료제의 ‘생산 비용 절감’을 위한 점검항목을 발표했다. 세포치료제는 살아있는 세포·조직 등을 이용해 개발되는 치료제로, 희귀난치성질환 등 기존 의약품으로는 치료가 어려운 질환의 치료제로 기대를 받고 있다. 전 세계적으로 세포치료제를 포함한 첨단재생의료 시장은 연평균 22%로 빠르게 성장 중으로, 2030년 기준 2980억 달러(428조4000억원)으로 성장할 것으로 전망되고 있다. 문제는 세포치료제 기술은 임상 진입 속도가 매우 빠르고 생산 경험이 축적돼 있지 않아 세포치료제를 다루는 기업과 연구자가 시행착오를 겪는 동안 생산비용이 증가하는 경우가 다수 발생했다. 이에, 국립보건연구원에서는 국제 전문가들과 함께 세포치료제 또는 원료 세포 생산 경험을 토대로, ‘비용 절감을 위해 고려해야 하는 항목’을 사례별로 30일 발표했다. 국립보건연구원 난치성질환연구과 김정현 보건연구관은 “세포치료제 생산 비용 절감을 위해서는 처음부터 잘 짜여진 계획과 관리가 필요하며, 연구단계에서부터 대규모로 세포를 생산하는 수준을 미리 염두에 두고 공정을 수립해야 비용을 절감할 수 있다”라고 밝
줄기세포에서 분화된 도파민 신경세포의 순수분리로 안전성과 유효성이 극대화된 파킨슨병 세포치료제를 개발할 수 있는 길이 열렸다. 연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수, 유정은 박사(제1저자)와 차의과대 황동연 교수 공동연구팀은 줄기세포로부터 도파민 신경세포 분화 후 도파민 세포를 순수분리할 수 있는 세포표면마커 유전자를 개발했다고 밝혔다. 이번 연구결과는 네이처(Nature) 파트너 저널인 ‘npj Parkinson’s Disease’ 온라인판에 최근 게재됐다. 파킨슨병은 중뇌(中腦, midbrain)에서 ‘도파민’이라는 신경전달물질을 분비하는 신경세포가 소실되어 나타나는 질환이다. 현재까지의 치료법은 근본적 치료가 아닌 증상 완화를 목표로 한다. 최근에는 파킨슨병을 근본적으로 치료하기 위한 한 방법으로 줄기세포로부터 도파민 세포를 만들어 뇌 속에 넣어주는 세포대체치료(cell replacement therapy)에 대한 연구가 진행되고 있다. 의학계에서는 그동안 인간 배아줄기세포(ES cells)나 역분화 줄기세포(iPS cells)로부터 분화과정을 거쳐 ‘중뇌 도파민 신경세포’를 만드는 연구를 진행해 왔다. 문제는 아무리 분화과정을 잘 거쳐도 100% 순수한
간, 중추신경계, 신장에 축적돼 여러 가지 증상을 유발하고 특히, 간암 발병율을 높일 수 있는 티로신혈증 등의 유전성 난치질환을 치료하는 과정에서 부작용을 현저히 낮추는 유전자교정 세포치료 방식의 치료법이 개발됐다. 이번 연구는 한양대학교병원 외과 최동호 교수와 한양대학교 화학과 배상수 교수 공동연구팀이 참여했으며, 지난 4일 줄기세포분야 세계적 학술지인 ‘Cell Stem Cell’ 온라인판에 ‘저분자 화합물 유래 간 전구·줄기세포-염기교정∙프라임교정 기술 융합’이라는 제목으로 게재됐다. 유전성 난치질환은 대부분의 경우 마땅한 치료법이 없어 오랜 시간에 걸쳐 치료하며, 특히 약물을 이용한 치료의 경우 완치보다는 병의 진행을 늦추거나 현재 상태의 유지에 초점을 맞춰왔다. 최근 의학과 과학기술의 발달로 질환의 근본적 해결을 위해 생체 내부에 유전자가위를 주입하는 유전자 치료제도 등장했지만, 생채 내 유전자가위 주입을 위해 바이러스를 전달체로 이용하는 과정에서 바이러스 관련 위험성과 유전자가위 과(過)발현으로 인한 표적이탈효과 등이 문제점으로 제기돼 왔다. 공동연구팀은 유전성 난치질환 동물모델의 세포를 추출, 체외에서 유전자 교정 후 다시 동물모델에 이식하는 ‘