FDA 자문위, 희귀 혈액질환약 카바그루 허가권장

간에서 암모니아 분해 못하는 선천성 NAGS 결핍환자용

미국 FDA 자문위원회는 NAGS(N-acetyl glutamate synthetase) 결핍 환자 치료제 카바그루(Carbaglu: carglumic acid)에 대하여 12대 0 투표로 허가 권장키로 합의했다.

카바그루는 이태리 미라노 소재 레콜다티(Rcordati)사에서 개발 허가 신청한 희귀 약이다. 인구 3만 명당 1명 정도가 간에서 암모니아가 분해되지 못하고 혈액에 유입, 암모니아가 축적되는 선천성 질환이다.

이 질환은 장에서 소화 과정에 발생된 암모니아를 간에서 대사 시키지 못하고 혈액에 축적되는 경우 뇌 손상으로 혼수와 사망에 이른다. 레콜다티사는 이러한 희귀 질환에 대한 치료제로 미 FDA에 허가를 신청한 것이다.

카바그루는 유럽에서 NAGS 환자에게 결핍된 특이 화학물질을 대체하여 표적 치료되는 약물이다. 기타 NAGS 환자 치료에는 음식 변화, 혈액 투석이나 간이식이 있다.

이 약물은 평생 투여해야 하므로 시판 후에도 계속 환자의 안전성에 대한 모니터링이 필요하다고 FDA 자문위원들은 지적하고 있다. 또한 이 약물 투여 환자는 등록이 필요하고 임신 여성 등 위험성에 대해 환자와 의사들에게 경고하도록 요청했다.