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2024.11.22 (금)

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로슈, ‘에브리스디’ 1형SMA 소아환자 치료 5년차에 91% 생존

한국로슈(대표이사 에잣 아젬)는 자사의 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘에브리스디(EVRYSDI, 성분명: 리스디플람’)가 5년 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 14일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과에서 도출된 것으로, 지난 5일부터 7일까지 미국 오스틴에서 개최된 SMA 학술대회인 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. 발표된 데이터에 따르면, 에브리스디로 치료를 5년 간 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 에브리스디 치료 5년 시점에, 환아의 91%가 생존했고 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했으며 대다수(59%)가 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 서기가 가능한 환자 7명 중, 3명은 도움을 받아 서기가 가능했고, 4명은
- 노영희 기자
- 2024-06-14 09:11
“3세 이후 SMA도 스핀라자로”…1억 약값, 급여확대로 부담↓

증상이 발현되는 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형이 나뉘는 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 중에서도, 3형은 생후 18개월 이후 증상이 나타난다. 이 중 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 다시 나뉜다. 특히 3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있다. 그러나 SMA 3b형 치료가 가능한 바이오젠 코리아의 ‘스핀라자(성분명 뉴시너센)’는 그간 상대적으로 늦은 발병시기와 약물치료의 임상적 유용성에 대한 불확실성 등을 이유로 급여권에서 제외돼왔다. 때문에 기존의 국내 스핀라자 급여 적용을 위해서는 5q SMA 환자에 대해 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족해야 했다. 하지만 지난 10월부터 급여가 확대되면서 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다. 바이오젠 코리아가 2일 스핀라자의 급여기준 확대
- 노영희 기자
- 2023-11-03 05:50
전남대병원, 원내 차세대 통합데이터 플랫폼 ‘rSMART’ 구축

전남대학교병원(병원장 안영근)이 차세대 통합데이터 플랫폼인 ‘rSMART’를 구축해 미래형 뉴스마트 병원으로 발돋움하고 있다. 전남대병원 K-Health사업단(단장 김주한 순환기내과 교수)은 최근(9월 25일) 의생명연구지원센터 1층 대회의실에서 AI기반 의료 빅데이터 플랫폼(Data Lakehouse) 전문기업 미소정보기술(대표이사 안동욱)과 함께 ‘통합데이터 플랫폼 구축 사업 착수보고회’를 열었다고 10월 26일 밝혔다. 이날 보고회를 통해 전남대병원 차세대 통합데이터 플랫폼인 ‘rSMART’에 대해 설명하고 협업사항 및 향후 추진계획에 대해 논의했다. ‘rSMART’은 미소정보기술의 ‘스마트빅’ 플랫폼을 기반으로 한 전남대병원 맞춤형 의료통합 데이터플랫폼이다. 병원 내부에 프라이빗(폐쇄형) 클라우드 기반 AI학습 데이터 수집·전처리·가공과 빅데이터 분석, 보건의료 데이터 임상연구 분석 시스템, AI개발 환경부터 최신 딥러닝 모델의 학습과 개발·배포, 그리고 AI 인퍼런스(Inference·추론) 서비스를 원클릭으로 제공하게 된다. 전남대병원은 ‘rSMART’를 통해 정형·비정형 데이터 구분 없이 의료 임상 데이터와 영상정보 실시간 추출, 의료 연구 및
- 이형규 기자
- 2023-10-27 09:24
로슈 ‘에브리스디’, 환자 91%가 치료 4년차에도 생존 유지

한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 자사의 경구용 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘에브리스디(성분명: 리스디플람)’가 새로운 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 7일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과에서 도출된 것으로, 지난 6월 28일부터 30일까지 미국 올란도에서 개최된 SMA 학술대회인 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. FIREFISH는 등록 당시 생후 1~7개월의 소아를 대상으로 두 파트로 나누어 진행된 임상 연구다. 에브리스디로 치료를 4년 간 지속한 결과 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 지속적으로 향상된 것으로 나타났다. 특히 1차 분석 당시 생존해 있던 소아 환자 전원이 48개월 차에도 전원 생존했다. 또한 대부분의 환자가 48개월 차에도 삼킴과 섭취 능력을 유지했다. 운동 기능은 베일리 영유아 발달검사(BSID-II
- 노영희 기자
- 2023-07-07 11:57
노바티스, ‘졸겐스마TM’ 최대 7.5년 장기 효과 및 안전성 확인

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 졸겐스마TM (성분명: 오나셈노진아베파르보벡)의 장기 추적 연구 결과를 발표했다. 두 건의 장기 추적 연구 LT-001와 LT-002에따르면, 여러 환자 군에 걸쳐 졸겐스마의 지속적인 치료 효과 및 안전성이 재확인되었다. 이번 연구 결과는 지난 3월 19일부터 22일까지 열린 2023 미국근위축증협회(Muscular Dystrophy Association, MDA) 임상 및 과학 학술대회에서 발표됐다. START 임상 1상 연구 종료 후 15년 간 지속적인 장기 추적 연구에 등록한 환자 10명을 대상으로 진행중인 LT-001 연구 결과에 따르면, 환자 전원 모두 졸겐스마 투약 후 최대 7.5년 경과 기준으로 이전에 달성한 모든 운동 발달 단계를 계속 유지했다. 특히 그 중 환자 3명은 SMA 치료 개선에 있어 핵심 지표인 ‘도움받아 일어서기’ 운동 발달 단계에 도달했다. 한편 SMA 증상 발현 전과 후 환자군 및 정맥 투약(IV)이 모두 포함된 15년 장기 추적 연구 LT-002의 중간결과 또한 발표됐다. 연구 결과 모든 환자(
- 노영희 기자
- 2023-03-30 12:59
디지털 헬스케어와 보건의료 메타버스의 현주소는?

보건의료 메타버스 분야 전문가들이 한 자리에 모여, 보건의료 메타버스의 현주소와 나아갈 방향에 대한 의견을 공유했다. 정보통신산업진흥원·한국보건의료정보원·한국메타버스산업협회가 공동 주관하는 ‘2022 KoVAC META Connect 디지털헬스케어 & 제4차 보건의료데이터 혁신포럼’이 9월 21일, 상암동 가상증강현실콤플렉스(이하 KoVAC)에서 열렸다. 한국메타버스산업협회에서는 3월부터 12월까지 매달 주제를 정하고 해당 메타버스 분야의 전문가를 초청해, ‘KoVAC META Connect’를 진행하고 있다. 이번 달의 주제는 ‘디지털 헬스케어’로서, 보건복지부 주최 ‘제4차 보건의료데이터 혁신포럼’이라는 이름으로 동시에 진행됐다. 한국메타버스산업협회의 황철호 실장은 “오늘 이 자리가 메타버스 헬스케어의 현황과 기술을 확인해, 비즈니스 모델을 발견하고 네트워크를 개발하는 자리가 되길 바란다”고 행사의 의의를 소개했다. 서울대병원 김현영 교수, 메디컬아이피 박상준 대표, 국립암센터 장윤정 부장, 뉴베이스 박선영 대표, 엘지유플러스 이영아 전문위원, 삼성서울병원 차원철 교수, 한국보건산업진흥원 김기태 단장까지 총 7명의 강연자가 무대에 올랐다. 가장 먼
- 이형규 기자
- 2022-09-23 10:16
전남대병원, 차세대 통합병원정보시스템으로 본·분원 모두 연동

전남대학교치과병원(병원장 조진형)이 차세대 통합병원정보시스템(e-SMART)을 구축하고 본격적인 업무에 들어갔다. 이로써 전남대학교병원을 비롯한 화순전남대학교병원, 빛고을전남대학교병원 등 전남대병원 본원과 분원 모두 e-SMART가 구축돼 진료정보 공유를 통한 협진체제가 고도화되는 것은 물론 진료프로세스 표준화로 환자 안전과 진료 편의성이 크게 향상될 것으로 보인다. 전남대치과병원은 지난 1일부터 환자 안전과 의료서비스 제고, 디지털 헬스케어를 선도하는 e-SMART가 가동됐다. 이 시스템은 지난 1월 전남대병원에 가장 먼저 도입됐으며, 4월엔 화순전남대병원에, 8월엔 빛고을전남대병원에 적용됐다. e-SMART는 전국 최대 규모의 다병원 체제인 전남대병원이 본·분원간 정보시스템을 통합한 것이다. 이로 인해 AI와 접목한 빅데이터 연구 기반이 구축되고 환자 개인별 맞춤형 정밀의료 구현, 의생명 융합연구 등 미래 디지털 헬스케어 패러다임을 선도할 것으로 기대된다. 또 본·분원간 모바일 전자의무기록(EMR), 환자안전관리솔루션(CLMA), 신속대응시스템(RRS) 등을 연동함으로써 스마트병원 기반을 마련했으며, 재해복구(DR) 시스템 구축을 통해 안정적인 진료환경을
- 이형규 기자
- 2022-09-13 17:06

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UPDATE: 2024년 11월 22일 14시 55분