자카비, 생존기간 연장 결과 ‘블러드’지 게재

생존율 개선 입증 및 3년간 지속적으로 비장크기 감소

한국노바티스(대표이사: 에릭 반 오펜스)는 최초의 골수섬유증 표적치료제 ‘자카비’(성분명 룩소리티닙)의 3년 중앙 생존율 연장 연구결과가 혈액학 분야에서 권위 있는 의학저널인 ‘블러드(Blood)’지 온라인 판에 최근 게재됐다고 밝혔다.

제3상COMFORT-Ⅱ 임상연구 3년 결과에서, 자카비는 기존 지지요법과 비교했을 때 희귀혈액암 골수섬유증 환자의 사망위험을 52% 감소시킴으로써 전반적인 생존기간을 유의하게 연장시킨 것으로 확인됐다.

이는 장기간의 자카비 치료가 지속적으로 비장비대증을 포함 골수섬유증으로 인한 합병증과 극심한 피로와 무기력감, 야간발한, 급격한 체중감소 등 삶의 질을 떨어뜨리는 전신증상을 전반적으로 개선시킴으로써, 기존 지지요법 시행군에서는 확인하지 못 한 생존기간 연장 효과를 입증하였다는데 의미가 있다.

이와 같은 자카비의 골수섬유증의 비장비대증 감소 및 삶의 질 개선을 통한 생존률 연장 결과는 위약군과 비교한 제 3상 연구 COMFORT-Ⅰ 임상연구 2년 결과에서도 확인 된 바 있다.

COMFORT-Ⅱ 연구는 중증도-2 및 고위험군 골수섬유증 환자 219명을 대상으로 진행된 것으로, 자카비(n=141, 혈소판 수치에 따라 1일 2회 15mg 또는 20mg 투여)와 기존 지지요법 시행군(n=73)을 2:1로 무작위 배정하였으며, 48주차에 비장크기가 35% 이상 감소한 환자 비율을 1차 평가 지표로 삼았으며, 생존기간의 개선 등을 2차 평가 지표로 평가했다.

또한, 기존 지지요법을 받은 환자 중 기저시점에 비해 비장크기가 25% 이상 커질 경우 자카비군으로 전환하여 치료를 받을 수 있도록 설계 됐다. 기존 지지요법 시행군 배정 되었다가 자카비군으로 전환한 환자는 45명으로, 이들 중 42% 이전에 적극적인 치료를 받지 않은 상태였다.

연구결과에 의하면 자카비 치료를 받은 환자의 97%에서 비장크기 감소가 관찰됐다. 48주차 치료 결과 기저시점 대비 비장크기가 35% 이상 감소한 환자는 51%였으며, 그 중 50%에서 이러한 비장비대증 개선효과가 약 3년 이상 지속됐다.

이와 대조적으로 하이드록시우레아를 포함한 기존 지지요법을 시행군에서는 치료 48주차에 비장 크기 감소가 35% 이상 감소한 환자가 단 1명도 없었다.

한국노바티스 항암제사업부 임상의학부 김은경 이사는 “이번에 발표된 COMFORT-II 임상연구의 3년 추적 관찰 결과를 통해 자카비 치료가 희귀혈액암인 골수섬유증 환자의 생존기간을 연장시키는 결과를 확인하였다”며, “이제는 자카비 치료를 통하여 골수섬유증 환자의 삶의 질 향상뿐만 아니라 생존 기간의 연장을 기대할 수 있게 되었다”고 말했다.