국내 제약사, 소아-희귀약품 개발 외면 이유있었다

사업성과 불투명-허가자료 확보 어려움 등으로 투자 기피

사업성과 임상시험 진행의 어려움 등으로 국내 제약사들이 소아용 및 희귀의약품개발에 소극적인 것으로 나타났다.

신약개발조합은 지난 2월 9일부터 16일까지 8일간 19개 제약사를 대상으로 소아 및 희귀 적응증 의약품 개발 관련 설문조사를 실시했다.

소아용의약품은 주로 11세 이하의 영유아 및 어린이에게 경구로 투여되는 의약품을 말한다.

국내 소아 및 희귀 적응증 의약품 개발 경험을 묻는 질문에 개발경험이 있다고 대답한 제약사는 8개사에 불과했다.

임상시험 진행시 애로사항에 대해서는 환자 모집(27.8%), IND 진행시 허가자료(25.0%), 환자동의(23.9%) 등을 답했다.

소아 및 희귀의약품 개발을 진행하지 않는 이유에 대해서는 작은 시장규모(27.2%), 임상시험진행 어려움(25.4%), IND/NDA 자료확보 어려움(24.6%), 임상시험비용 조달의 어려움(22.8%)을 들었다.

특히 구체적인 애로 사항을 묻는 질문에 개발완료후 개발 비용 회수의 어려움(28.2%)과 정부 인센티브 부족(25.3%), 임상시험의 어려움(24.7%), 임상시험 완료후 허가진행 어려움(21.8%)을 지적했다.

이와함께 어느정도의 임상자료로 허가될수 있는지의 불확실성과 NDA(품목허가승인신청)시에는 면제자료가 있으나 실제 IND(임상시험계획승인신청)때는 모든 자료를 요구하기 때문에 다른 약에 비해 이점이 없는 것도 애로 사항으로 제기됐다.

또 개발비 대비 적절한 보험약가 산정의 어려움이 있으며, 글로벌 개발의 경우 IND 승인시 요청자료가 많고 국내 등록용 임상인 경우 식약청에서 IND 리뷰시 긴 시간과 수많은 comment가 어렵다는 답변이 있었다.

소아 및 희귀의약품 개발에 대한 정부지원 우선사항에 대해서는 보험약가 인센티브 부여(허가후 약가산정 인센티브 및 적응증 추가시 사용량 연동제에 의한 약가인하 제외) 26.5%, IND시 자료제출 간소화 25.4%, 인허가 자료제출 범위의 간소화 24.6%, 세제혜택 23.5%을 꼽았다.

희귀질환의 정기적인 설명회 개최로 제약사 접근 방안을 쉽게 하고 특정 희귀질환 등에 대한 정보와 전문가 상담창구 개설에 대한 정부 지원도 필요하다는 의견이었다.

또한 임상시험 자료의 최소화와 개발 비용 및 Basic Research에 대한 지원과 국내임상시험의 범위에 다국가 임상시험중 한국인이 참여한 경우도 포함되도록 PK/PD 모델링을 통한 자료를 인정하는 등 소아 적응증 추가를 위한 탄력적인 허가 규정 또는 허가 지침을 마련해야한다는 지적도 있었다.

◇사용상주의사항과 용법용량 상충되기도

9일 신약조합이 주최한 소아 및 희귀질환 적응증 의약품 개발 정책포럼에 참석한 동국대약대 권경희 교수(경영전문대학원)는 소아 및 희귀질환 의약품 현황에 대해 발표했다.

특히 권경희 교수는 사용상주의사항과 용법 용량의 기재 내용이 서로 상충되는 경우가 종종 발견된다며 허가신고 기재의 문제점에 대해 지적했다.

권 교수는 “용법용량에는 12세 이하로 표기됐으나 사용상주의사항에는 '소아에 대한 안전성이 확립되어 있지 않다'고 명시해 복용할수 없음을 암시하는 경우가 있다”고 예를 들었다.

이어 “용법용량에 소아에 대한 언급이 없는데도 불구하고 주의사항에는 소아복용을 조건부로 허용하고 있는 케이스도 있다”라며 소비자들에게 혼란을 주게 될 것을 우려했다.

그는 “시럽분할 조제시 약효유지, 안전성 확보 어려움이 있으며, 산제조제 과정중에는 이물질 혼입 및 다른약물와 혼합가능성도 있다”는 약사들의 의견을 들어 설명하고, 어린이를 위한 제형 개발 필요성을 역설했다.

한편, 소아용의약품은 전문의약품이 5932품목, 희귀의약품 59품목, 일반의약품 5446품목 등 총 1만 1437품목으로 집계된다.(2010년 9월 기준)