FDA, 가우처질환 치료제 ‘VPRIV’ 신속 허가

영국 셔제약회사가 개발 유럽에 이어 미국서도 시판허가

미국 FDA는 영국 바이오제약회사인 셔(Shire) 제약회사의 제1형 가우처 질환(Gaucher) 치료제 VPRIV (velaflucerase alfa for injection)를 시판 허가했다.

FDA는 VPRIV에 대해 우선 심사로 허가하여 6개월만에 시판 허가했다. 유럽 의약청(EMEA)에도 우선 심사를 허가 신청하여 허가 받았으며 유럽에서는 2010년 말, 기타 나라에는 2011년에 시판한다는 계획이다.

가우처질환은 유전병으로 그루코세레브로시다제(glucocerebrosidase)라는 효소 결핍 환자에게서 나타나는 질환으로 이 효소가 없으면 해로운 지방물질이 간, 비장, 골, 골수 및 신경계에 축적되어 생리 기능이 적절하게 수행되지 못하는 질환이다. 5만 명 당 1명에서 10만 명 당 1명 꼴로 발생하는 희귀 질환이다.

VPRIV는 세레자임(Cerezyme: imiglucerase)을 대체할 수 있는 약물로 평가받고 있다. 그러나 세레자임은 현재 공급 부족 상태이다