서울성모, 백혈병치료제 ‘IY5511’ 2상 임상 돌입

김동욱교수팀, 아시아 4개국 14개 병원 국제 임상 총괄

서울성모병원이 일양약품의 차세대 백혈병 치료제인 ‘IY5511’이 1상 임상시험을 종료하고 오늘(30일) 2상 임상시험이 본격적으로 시작했다.

국내에서 처음으로 개발된 표적 항암제인 이 약은 만성골수성백혈병(CML)을 치료하는데 쓰이며, 기존에 잘 알려진 ‘글리벡’ 등에 비해 약 20~60배 이상의 효과를 나타낸다. 특히, 글리벡에 내성이 생긴 백혈병까지 치료가 가능한 수퍼급 차세대 백혈병 치료제로 부각되고 있다.

이번 국제 2상 임상시험은 1상에 이어 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과/BMT(조혈모세포이식)센터 김동욱 교수팀이 계속 주관하게 된다.

김 교수팀은 스위스 노바티스사의 수퍼글리벡 타시그나, 미국 브리스톨 마이어스 스퀴브사의 스프라이셀 및 미국 와이어스사의 보수티닙 등 차세대 백혈병 표적항암제들도 아시아 최초로 임상 연구하는 등 다국적 임상시험을 선도하고 있다. 김동욱 교수는 “이번 ‘IY5511’의 2상 임상시험에서는 약의 구체적인 효능을 검증해 상용화를 앞당기는데 주력할 것”이라고 밝혔다.

연구팀은 약의 용량을 100mg에서 1000mg 까지 늘리며 안전성과 유효성을 검사한 결과 1000mg 까지 독성이 나타나지 않는 것으로 결론 내렸다. 전체 22명 중 16명인 73%의 환자에서 어떠한 병의 진행이나 부작용 없이 현재까지도 약을 투여하고 있다고 밝혔다.

IY5511의 항 백혈병 효능은 100mg 시험군 부터 약의 용량이 증가함에 따라 반응도 비례해 증가하는 것으로 나타났고, 상당수의 환자에서 혈액 수치 및 필라델피아 암 염색체를 줄이는 혈액 및 세포유전학적 반응을 보였다.

김동욱 교수팀은 이번 2상 임상시험에서는 1상 임상시험을 통해 안전성이 입증된 최대 용량인 1일 1000mg 보다 한 단계 아래 용량인 800mg을 적용해 약의 상용화를 조기화하기 위한 구체적인 효능을 검증한다는 방침이다.

기존 표적항암제에 내성이나 부작용을 보인 만성기, 가속기 환자 120~140명을 대상으로 빠르면 6개월에서 1년까지 시험할 예정이며, 이후 식약청에 2상 임상시험 결과를 제출해 시판허가의 절차를 거치게 된다.

연구팀은 “전체 연구 대상 환자 중 25%인 30~35명에서 혈액 또는 세포유전학적 반응을 보이는 효과가 입증 되면 시판허가를 얻을 수 있어 예상보다 더 빨리 상용화 될 수 있을 것”으로 판단했다.

김동욱 교수는 구체적으로 “연구에 소요되는 기간은 환자 모집에 달려있으나 1상 시험에서의 예비 반응률이 매우 좋았다”며 “2상 연구 결과에 필요로 하는 반응 환자 비율을 훨씬 상회하는 결과를 보여 이르면 1년 이내에 글리벡 등 기존 표적항암제에 내성이나 부작용을 보이는 환자에게 2차 약으로 시판 허가가 가능할 것”이라고 전망했다.

한편, 현재 국내에는 약 2,300여명의 만성골수성백혈병 환자가 있으며 매년 300여명 정도의 신규 환자가 발생하고 있다. IY5511는 백혈병 첫 표적 치료제인 글리벡 보다 약값 부담과 부작용이 적은 반면, 효과는 훨씬 뛰어난 약이라는 기대를 모으고 있다.

또한, 지난해 하반기 보건복지가족부 산하 보건산업진흥원으로부터 신약 임상시험연구 지원 항암제로 선정돼 2년간 38억 원이 지원되는 ‘국민약’이다.