메디노 줄기세포 치료제 FDA 희귀소아질환 의약품 지정

“전 세계 신생아 저산소성 허혈성뇌병증 환자들에게 효과적인 치료제 공급하도록 박차”

줄기세포치료제 전문 바이오벤처 (주)메디노(대표 주경민)는 ‘신생아 저산소성 허혈성 뇌병증(hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE)’ 치료제로 개발 중인 히스템(HIEstem)이 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환 의약품(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

히스템(HIEstem)은 한국 식품의약품안전처에서 2021년 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 1상 투여를 마친 데 이어 미국 FDA에서도 희귀소아질환 의약품으로 지정됨에 따라 한국 뿐 아니라 미국 등을 포함한 다국가 임상 2상 진행에도 더욱 속도를 낼 전망이다.

신생아 저산소성 허혈성 뇌병증은 신생아에서 뇌로 가는 산소 부족으로 인해 생기는 뇌손상 질환이며, 아직 허가받은 치료제가 없어 전세계적으로 신생아 사망 원인의 주요한 원인으로 알려져 있다.

미국 FDA에서 희귀소아질환 의약품로 지정을 받게 되면 향후 허가 신청 시 특례에 따라 ‘우선심사권 바우처(PRV)’를 신청할 수 있다. PRV는 소외질환 치료약 개발을 독려하기 위한 인센티브로, 신약에 대한 승인검토기간을 6개월로 단축할 수 있게 하는 권리다. PRV는 다른 제품의 시판허가 시 유용하게 사용할 수 있고, 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다. 

실제로 최근 글로벌 제약사인 BMS는 (주)메디노와 비슷한 바이오 제약사로부터 PRV를 9500만달러(약 1,200억 원)에 취득한 바 있어 (주)메디노의 희귀소아질환 의약품 지정은 (주)메디노의 글로벌한 기술력 검증, 회사의 가치 상승, 히스템(HIEstem)의 글로벌 기술이전 및 2024년을 목표로 추진 중인 코스닥 상장에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다.

메디노 관계자는 18일 “히스템(HIEstem)은 작년 말 임상 1상 투여를 마치고 올해 마지막 환자에 대한 단기 추적 관찰까지 마쳤다”며 “FDA에서도 희귀소아질환 의약품으로 지정 받은 만큼 전 세계 신생아 저산소성 허혈성뇌병증 환자들에게 효과적인 치료제를 공급할 수 있도록 글로벌 임상에도 박차를 가할 것” 이라고 말했다.

㈜메디노는 치료제가 없는 소아와 성인의 난치성 중추신경계질환을 대상으로 세포치료제 및 세포유전자치료제를 개발하기 위해 2018년에 설립된 기업으로, 성균관의대 주경민 교수가 20여년의 연구결과를 토대로 설립한 회사이다. 

대표 파이프라인인 히스템(HIEstem)은 트롬빈으로 효능을 강화한 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료제로, 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받아 임상2상 시험 자료만으로 조건부 허가가 가능한 상태이다. 특히, ㈜메디노는 자체 GMP생산시설을 보유하고 있어 공정개발에서 약품공급까지 가능한 점이 강점으로 평가받고 있다.