파멥신, 新기전 클락슨병 치료제 동물모델 효능확인

ISCLS 전임상 결과 SCI 저널 Science Advances(IF 13.6) 게재

파멥신이 개발중인 TIE2 활성 항체치료제 ‘PMC-403’의 특발성 전신 모세혈관 누출증후군(ISCLS) 마우스모델에서 치료 효능이 입증됐다. 해당 전임상 연구 결과는 최고 권위지인 사이언스 어드밴시스(Science Advances, IF 13.6)에 게재됐다.

TIE-2 활성화 항체 PMC-403은 질병 등으로 인해 비정상적으로 변한 혈관을 다시 정상화시킨다. 이를 통해 혈관누수, 혈관염증과 연관성이 있는 약 150여종의 다양한 희귀질환 치료제로서의 가능성을 보이고 있다. 

파멥신은 PMC-403에 대해 올해 초 카이스트와 함께 혈관 정상화 기전을 확립한 논문을 의과학 분야 국제학술지에 게재했다. 지난 2월에는 전신 모세혈관 증후군(SCLS) 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(OrphanDrug Designation, ODD)을 지정받은 바 있다.

이번 논문은 미국 국립보건원(NIH) 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자인 커크 드루이(Kirk Druey) 박사와의 공동연구 결과다. 히스타민에 의해 유도된 ISCLS(클락슨 병/특발성 전신 모세혈관 누출 증후군)의 마우스 모델에서 혈관 누출 완화 및 이에 따른 생존율 증가와 인플루엔자에 노출 된 마우스에 대한 치료 및 혈관 누출 감소 효능에 대한 결과가 담겼다. 논문 제목은 클락슨 질환 모델에서 TIE-2 활성화 단일클론 항체의 혈관누출 감소 효능(A ligand-independent Tie2-activating antibody reduces vascular leakage in models of Clarkson disease)'다.

클락슨 병(Clarkson's Disease)로도 알려진 ISCLS는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가는 중증 전신 질환이다. 저혈압, 부종, 저알부민혈증의 증상을 동반한다. 정확한 원인은 잘 알려져 있지 않으며, 효과적인 치료법이 없어 급성 발병으로 인한 사망률이 30%에 이르는 중증 희귀질환이다.

최근 들어 ISCLS와 코로나 19를 포함한 호흡기 바이러스 감염 환자들과의 연관성이 많이 언급되며 치료제 개발에 대한 수요가 더욱 증가하고 있다.

파멥신의 유진산 대표이사는 “이번 연구를 통해 TIE-2 활성화 항체의 혈관 질환에 대한 효능과 확장 가능성을 설명할 수 있는 중요한 연구 결과를 확보했다”며 “확보된 전임상 결과와 ODD 지정을 활용해 공동 임상연구 파트너를 찾아 ISCLS 치료제가 신속하게 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

공동연구에 참여한 커크 드루이 박사팀도 희귀질환으로 고통 받는 환자에게 새로운 가능성이 생긴 것에 기뻐하며 임상을 진행하고자 하는 의지가 강하다는 담당자의 후문이다.