엘록테이트, 우수한 출혈 예방 및 치료 효과와 안전성 확보

사노피, 중증A형 소아청소년 및 성인 혈우병 환자 대상 임상 발표

사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 16일 ‘사노피 엘록테이트 출시 온라인 기자간담회’를 진행했다.

본 행사에서는 사노피 희귀혈액질환사업부 이영주 상무의 ‘사노피 희귀혈액질환사업부 소개’를 시작으로 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수가 ‘국내 A형 혈우병 치료 현황 및 최신 지견’을 주제로 강연을 진행하고 이어 사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사가 ‘엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택’을 발표했다.

박영실 교수는 혈우병 치료 방법 소개에 앞서 혈우병에 대한 설명을 진행했다.

그는 “혈우병은 흔한 중증 출혈 질환 중 하나로 중증 선천 응고인자 결핍증 중 가자 흔하게 나타난다”며 “여러 응고 인자가 도미노처럼 연쇄 작용해 응고 작용이 진행되는 정상 응고와 달리 혈우병은 응고 인자 중 일부가 결핍돼 연쇄반응이 멈춤으로 응고 작용이 진행되지 않는다”고 소개했다.

혈우병의 종류는 응고인자 결핍증에 따라 A와 B 등으로 나눠지거나 응고인자의 활성도에 따라 중증, 중등증, 경증으로 분류된다. 한국혈우재단의 2018 혈우병 백서에 따르면 A형 혈우병이 70%(1,721명)로 대부분을 차지하는 것으로 확인됐다.

박 교수는 “혈우병의 증상으로는 잦은 멍, 근육 혈종, 혈관절증 등이 나타나며 중추신경계나 상기도의 출혈이 발생할 경우에는 생명에 위협을 초래하기도 한다”며 “특히 출혈의 반복으로 혈관절증 이후 더 진행된 관절병증의 경우 2018 혈우병 백서에서 A형 혈우병 환자 중 57.8%(994명)가 발생하고 있는 것으로 확인됐으며 특히 중증 환자군에서 69.1%(869명)를 차지하는 것으로 나타났다”고 말했다.

이어 “혈우병성 관절병증은 통증과 운동 제한으로 일상생활에 지장을 초래하기 때문에 환자 삶의 질에도 미치는 영향이 큰 것으로 확인됐다”며 “이런 혈우병의 치료를 위해서는 출혈 의심 시 결핍된 응고인자를 투여하거나 예방요법으로 응고인자 최저치를 1% 이상 유지하면서 자연 출혈의 빈도를 낮추고 출혈로 인한 후유증 최소화를 목표로 하는 주기적 보충요법을 실행할 수 있다”고 덧붙였다.

엘록테이트와 같은 반감기 연장 응고인자 제제의 장점과 적용이 고려되는 환자 대상군에 대한 설명도 이뤄졌다.

그는 “반감기 연장 응고인자 제제의 장점은 높은 응고인자 최저 수치 유지로 갑작스러운 출혈 가능성을 감소시켜 더 활동적인 생활 패턴을 가능하게 한다는 점과 치료 결과의 향상을 기대할 수 있다는 것이다”라며 “기존 제제의 투여방법으로 치료 이행 지속이 잘 안되는 환자나 중증 출혈 표현형을 보이는 환자군에서 해당 제제를 통한 치료법을 고려해보는 것이 좋다”고 설명했다.

신효선 이사는 엘록테이트에 대한 설명과 함께 임상 3상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG에 대해 소개했다.

그는 “엘록테이트는 인간 유래 체세포에서 생산된 유전자재조합 Fc 융합 단백으로써 인체 내 자연적인 순환경로를 이용해 반감기를 연장시키고 투약 간격을 늘린 반감기 연장 8인자 제품이다”라며 “중증 A형 혈우병을 가진 성인 및 청소년, 소아를 대상으로 한 3상 연구와 장기 추적 연장연구를 바탕으로 우수한 효능에 이어 안전성 프로파일을 입증했다”고 강조했다.

또한 “해당 연구의 모든 연령대 환자들에게 낮은 연간출혈률이 나타났으며 출혈의 90% 이상에서 1회 내지 2회의 주사로 출혈이 잘 조절됐다”며 “투약간격의 연장과 함께 내약성이 우수했으며 저해제(중화항체) 발생, 아나필락시스 및 중대한 과민반응, 혈전 사건, 사망이 0건으로 안전성도 확인됐다”고 말했다.