툴젠(대표 이병화)은 차세대 유전자 편집 및 면역세포 치료제 연구개발을 선도할 최고기술책임자(CTO)로 이백승 부사장을 영입했다고 밝혔다. 이번 영입은 글로벌 바이오 시장에서 툴젠의 기술 역량을 확장하고 연구개발(R&D) 경쟁력을 강화하기 위한 전략적 조치다. 이백승 CTO는 미국 나스닥 상장 바이오기업 블루버드바이오에서 Chimeric Antigen Receptor (CAR)-T 면역세포 치료제, 유전자 편집, 바이러스 기반 유전자/세포치료제 연구에 참여했으며 다수의 특허 출원과 FDA 승인에 기여한 경력을 보유하고 있다. 또한, 코스닥 상장사 캔서롭(현 디엑스앤브이엑스)에서 코로나19 항체 치료제 및 PCR 진단 키트 개발과 허가를 총괄하며 단기간 내 성공적으로 제품을 출시하는 데 기여했으며, 최근에는 엠제이셀바이오에서 차세대 CAR-T 면역세포 치료제 연구개발을 이끌며 췌장암을 포함한 고형암 치료제 개발 프로젝트를 성공적으로 수행했다. 툴젠 이병화 대표이사는 “신임 CTO 영입으로 툴젠이 유전자 편집기술을 기반으로 차세대 치료제 개발을 가속화 하고, 면역세포 치료제 분야에서 글로벌 경쟁력을 한층 더 강화할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
㈜툴젠(대표 이병화)은 국내 유전자교정분야 대표 학술단체인 한국유전자교정학회가 선정하고 툴젠이 후원하는 ‘제6회 툴젠 젊은연구자상’의 수상자로 선정된 ㈜리퀴드크리스퍼 서상연 박사에게 상장과 상금을 수여했다고 밝혔다. ‘툴젠 젊은연구자상’은 대한민국의 생명과학자를 격려하고 지원하기 위해 2019년에 제정되었으며, 한국유전자교정학회가 매년 젊은 생명과학자 중 유전자 교정 연구 분야에서 탁월한 업적을 거둔 연구자를 선정하고, ㈜툴젠이 후원해 상장과 함께 상금을 수여하고 있다. 한국유전자교정학회 측에 따르면 ‘툴젠 젊은연구자상’ 수상자로 선정된 서상연 박사는 기존에 널리 사용되는 유전자 가위인 SpCas9의 큰 사이즈로 인한 전달 한계를 극복하기 위해 17종의 소형 Cas9 단백질을 비교 분석하여 SpCas9보다 더욱 효율적이고 안전한 소형 Cas9 을 확인하였으며, 특정 연구 상황에 맞는 최적의 소형 Cas9을 선별할 수 있도록 인공지능 기반 모델을 개발하여 생체 내 유전자 교정 분야에서의 활용 가능성을 크게 확장한 성과를 냈다고 밝혔다. ㈜툴젠 이병화 대표이사는 “서상연 박사의 연구성과로 향후 생명과학 연구와 유전자 치료에서 소형 Cas9이 널리 쓰일 것으로 기
CRISPR-Cas9 유전자가위 기술의 원천특허를 보유한 툴젠(대표 이병화)은 Cas9을 단백질 형태로 세포에 도입하는 방법에 대한 RNP(ribonucleoprotein) 특허를 유럽에서 등록(등록번호 : EP4357457B1) 받은 이후 연이어 일본에서도 관련 특허를 등록(등록번호 : JP7571226)받았다고 밝혔다. 일본특허청에서도, 유럽특허청에 이어, 2013년 8월 김진수 교수팀이 보고한 ‘Cas9을 단백질 형태 그대로 세포 내로 전달하는 단백질-핵산 복합체(ribonucleoprotein, RNP) 전달 방식’의 우월성 및 그 특허성을 인정했다는 점에 큰 의미가 있다. 이번 일본 특허는, 유럽 특허와 마찬가지로, CRISPR-Cas9 시스템을 세포 내로 전달함에 있어서 가이드 RNA를 Cas9 단백질 대비 2배 이상(분자 개수 기준) 사용함으로써 세포 내 유전자 교정 효율을 더욱 높일 수 있는 발명에 대한 것이다. 10여년 전 김진수 교수팀에 의해 밝혀진 이 방법은 지금에 와서는 거의 모든 RNP 전달 방식에서 보편적으로 활용되고 있다. 일본은 유전자교정 기술에 대해 개방적이고 진취적으로 앞서 나아가고 있어 그 상징적 의미가 큰 시장이다. 202
㈜툴젠(대표 이병화)은 2024년 10월 24일 이탈리아 로마에서 개최된 ESGCT(European Society of Gene and Cell Therapy) 학회에서 LBP(Liver Biofactory Platform) 와 면역세포치료제 기능강화 관련 총 2건의 전임상 연구개발 성과를 발표했다고 밝혔다. ESGCT학회는 세포유전자치료학회 중 가장 권위있는 학회로 세포유전자치료관련 기초연구, 중개연구 및 임상연구 등에 대한 교류를 위해 관련 분야의 전문가 이외에도 산업계 전문가도 대거 참여하는 학회다. 툴젠은 자체 개발한 특정부위 인간화 서열을 지니는 생후 5일령 혈우병 동물모델을 대상으로 진행된 연구에서 LBP(Liver Biofactory Platform)를 활용해 간세포에 혈우병 치료 유전자를 삽입해 단일치료를 통해 9개월 이상 치료효과의 지속능을 확인했다고 발표했다. 현재 승인 받은 혈우병 대상 AAV기반 유전자치료제인 Hemgenix (CSL Behring), Roctavian (Biomarin), Beqvez (Pfizer)는 AAV의 특성상 간세포가 활발히 분열하는 소아 환자들에게는 적용될 수 없는 방법으로, 유전자 삽입 기반의 방식은 이러한
툴젠(대표 이병화)은 Cas9을 단백질 형태로 세포에 도입하는 방법에 대한 첫 번째 유럽 특허를 등록(등록번호 : EP4357457B1)했다고 밝혔다. CRISPR-Cas9 시스템은 Cas9 단백질과 가이드 RNA가 결합된 복합체로서 목표 유전자를 인식해 특정 유전자 부위를 절단한다. 다우드너(Jennifer Doudna) 교수와 샤팡티어(Emmanuelle Charpentier) 교수가 CRISPR-Cas9 작동원리를 밝힘으로써 노벨상을 수상하게 된 2012년 논문 이후, 2013년 당시까지도 모든 CRISPR-Cas9 시스템 응용 논문은 예외 없이 DNA vector 또는 mRNA 형태로 Cas9을 세포에 도입했다. 반면, 2013년 8월 김진수 교수팀은 Cas9을 단백질 형태 그대로 세포 내로 전달하는 획기적인 방법을 보고하는 논문을 발표했다. 이러한 단백질-핵산 복합체(ribonucleoprotein, RNP) 전달 방식은 DNA, mRNA 사용에 따르는 세포 독성을 회피할 수 있을 뿐 아니라 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 없고, 낮은 오프타겟 효과로 뛰어난 안전성까지 확보할 수 있어 치료제 개발은 물론이고 동식물 유전자 교정에 널리 쓰이고 있
㈜툴젠(대표 이병화)은 미국 보스톤에서 2023년 11월 28일부터 30일까지 3일에 걸쳐 진행된 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위와 차세대 유전자 가위 안전성 평가 플랫폼에 대하여 발표 했다고 밝혔다. ‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스톤에서 개최되는 연례 행사이다. 툴젠 이정준 이사의 첫번째 발표는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련된 내용이다. 2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에서 발견된 크리스퍼 유전자 가위(spCas9)가 발표된 이후 다양한 종류의 유전자 가위가 발표 되었지만 아직까지 가장 널리 쓰이면서 높은 효능을 보이는 유전자가위는 2012년에 발표된 spCas9 유전자 가위이다. 다만, spCas9은 높은 효능을 보이는 반면 비표적 서열에도 교정이 될 수 있는 off-target effect 를 보여왔으며, 이를 개선하기 위한 차세대 유전자 가위 개발에
㈜툴젠(대표 이병화)이 오송 R&D센터의 준공식을 진행했다고 13일 밝혔다. 툴젠은 건축비 약 100억원을 투자해 충북 오송첨단의료복합단지 내 연면적 1,500평 규모의 R&D센터를 구축하고, R&D센터 내 Walk-in Chamber, Speed Breeding Chamber, 고광량 정밀 재배 온실 등을 설치해 종자개발연구에 필요한 최첨단 시설을 완비했다. 오송첨단의료복합단지는 질병관리청, 식품의약품안전처 등 보건의료 관련 정부 기관 및 대학, 기업 등이 연계돼 있어 툴젠은 관련 기관 등에 CRISPR-Cas9관련 기술의 확장 및 사업화를 지원하면서 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 향후 R&D센터를 CRISPR-Cas9 관련 R&D 역량 강화 및 관련 사업을 활성화 할 수 있는 ‘CRISPR 클러스터’로 확장하겠다는 계획이다. 이날 준공식에는 충청북도 바이오식품의약국 한충완 국장, 한국생명공학연구원 김장성 원장, 제넥신 홍성준 대표, 네덜란드의 작물생명공학 기업인 Keygene(키진) Arjen J. van Tunen 전 대표를 포함해 관련업계 및 대학교 등 각계 관계자 약 100여 명이 참석했고, 호주의
유전자교정 대표 기업 툴젠(대표 김영호, 이병화)는 유도만능줄기세포 대표 기업 입셀(대표 주지현)과 11월 29일 차세대 줄기세포 기반 재생의료 치료제 개발을 위한 업무 제휴 협약을 체결했다. 유전자교정기술은 다양한 세포유전자 치료제 개발 분야에 적용되고 있으며, 재생의료 치료제 연구 개발에 활용돼 치료제의 기능성, 생산성 강화에 활용되고 있다. 양 사는 공동 연구에서 면역 거부 반응에 관련된 유전자들을 교정해 폭넓은 재생의료 소재로 활용할 수 있는 유도만능줄기세포를 개발, 검증하게 된다. 또 이번 협약에 따라 유전자교정 기술 기반 유도만능줄기세포를 활용한 차세대 재생의료 치료제를 개발하고 활용 방안을 구체화하는 데 협력할 계획이다. 이번 업무 협약식에서는 양 사 R&D 인력이 함께해 양 사 간 공동 워크숍을 진행하며 실제 공동 연구에 필요한 깊이 있는 논의의 장도 함께 열렸다. 유도만능줄기세포(iPSC, induced Pluripotent Stem Cells)는 성체세포에서 역분화 인자를 통해 분화만능줄기세포로 제작된 세포로, 이론적으로 신체 내 모든 목적세포로 분화할 수 있다. 입셀은 일본 아카데미아 재팬(iPS Academia Japan, Inc