메디노 줄기세포 치료제 FDA 희귀소아질환 의약품 지정
줄기세포치료제 전문 바이오벤처 (주)메디노(대표 주경민)는 ‘신생아 저산소성 허혈성 뇌병증(hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE)’ 치료제로 개발 중인 히스템(HIEstem)이 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환 의약품(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’으로 지정됐다고 19일 밝혔다. 히스템(HIEstem)은 한국 식품의약품안전처에서 2021년 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 1상 투여를 마친 데 이어 미국 FDA에서도 희귀소아질환 의약품으로 지정됨에 따라 한국 뿐 아니라 미국 등을 포함한 다국가 임상 2상 진행에도 더욱 속도를 낼 전망이다. 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증은 신생아에서 뇌로 가는 산소 부족으로 인해 생기는 뇌손상 질환이며, 아직 허가받은 치료제가 없어 전세계적으로 신생아 사망 원인의 주요한 원인으로 알려져 있다. 미국 FDA에서 희귀소아질환 의약품로 지정을 받게 되면 향후 허가 신청 시 특례에 따라 ‘우선심사권 바우처(PRV)’를 신청할 수 있다. PRV는 소외질환 치료약 개발을 독려하기 위한 인센티브로, 신약에 대한 승인검토기간을 6개월로 단축할 수 있게 하는 권리다. P