“폼페병 치료제 넥스비아자임, 마이오자임 대비 M6P 15배”

근력 감소와 근육 위축, 호흡부전, 심근병증이 나타나는 ‘폼페병’은 희귀질환 중에서도 극 희귀질환이다. 우리나라에서는 인구 대비 약 1천명 이상의 환자들이 있을 것으로 전망되나 약 50명 내외 정도의 환자들만이 치료받고 있고, 나머지는 아직도 병명을 모른채로 진단방랑을 겪고 있다. 인식과 환자가 저조한만큼 폼페병은 치료 옵션도 제한돼있었다. 그러나, 지난 9월 1일 사노피-아벤티스 코리아의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)’가 급여를 적용받으면서 폼페병 치료에 있어 새 지평을 열었다. 세부적으로는 임상증상과 효소분석 등으로 영아 발병형 폼페병(IOPD) 및 후기 발병형 폼페병(LOPD)으로 새로 진단된 경우, 또는 기존 치료제인 마이오자임 투여 시 효과가 없거나 이상반응으로 투약을 지속할 수 없어 교체투여가 필요한 경우에 급여가 적용된다. 효소대체요법인 넥스비아자임은 사노피가 기존 자사의 폼페병 치료제 ‘마이오자임’ 대비 제제학적 개선과 진보성을 인정받아 허가받은 개량생물의약품으로, 개량생물의약품 중 급여가 가산 적용되는 최초의 의약품이기도 하다. 사노피-아벤티스 코리아는 18일 기자간담회를 개최하고 넥스비아자임의 급여 출시를 기념했

• 노영희 기자
• 2023-09-19 05:33