FDA, 최초의 희귀 쿠싱증후군 치료약 콜림 허가

콜셉트 개발, 하루 1회 투여제-올 5월부터 본격 시판

미국 FDA는 콜셉트 테라퓨틱스(Corcept Therapeutics)사의 희귀질환인 쿠싱(Cushing)증후군 치료에 최초의 약물인 콜림(Korlym : mifepristone)을 시판 허가했다.

이 희귀질환 치료제는 비정상적으로 스테로이드 호르몬인 코티솔 과다 생성을 치료하는 것으로 밝혀졌다. 코티솔의 과다 분비는 당뇨, 고혈압, 상체 비만 등을 유발한다.

미국에는 쿠싱 증후군 환자가 약 20,000명으로 추산하고 주로 20-50세 연령으로 치료하지 않으면 치명상을 입는다. 이 약은 코티솔이 그의 수용 체 결합을 차단시켜 효과를 나타낸다고 한다.

그러나 표시에 경고 박스를 지시하고 의사와 환자들에게 임신 시에는 치료 중단을 요구하고 있다. 박스 경고는 연간 매출에 영향을 미치지 않을 것이라고 회사 측은 예상하며 2016년 연간 매출을 5억 6만 달러로 보고 있다.

현재 미국 내에서 경쟁품이 없으나 노바티스에서 유럽에 쿠싱 치료제 시그니포(Signifor)가 곧 시판될 예정으로 있다.

작년 노바티스는 시그니포 허가 신청서를 미국에 제출했다가 제조, 화학 및 관리 문제로 허가 취소한 바 있다.

시그니포는 주사제이고 하루 2회 주사 투여하나 콜림은 경구로 하루 1회 투여하는 장점이 있다는 것이다.

콜림은 FDA에서 희귀약으로 허가 받았다. 미국에서 질병 환자 수가 20만 명 이하인 경우 희귀질환으로 규정해 치료 신약에 대해서 FDA가 심사에 우선권을 부여하며 허가되면 7년간 독점 판매권을 부여한다.

콜셉트사는 자체 영업부에서 판매할 것이라고 하며 외부 협력사를 찾을 계획으로 오는 5월 1일 출시할 예정이라고 한다.