FDA, 희귀 골수섬유증 치료약 '자카피' 첫 허가

인사이트사 JAK 차단제로 최초 개발…화이자도 개발중

미국 FDA는 치명적인 희귀 골수질환인 골수섬유증(myelofibrosis) 치료에 최초 약물로 자카피(Jakafi)를 시판 허가했다.

자카피는 인사이트(Incyte) 바이오텍 제약회사에서 개발, 시판하며, JAK 차단제로써 최초의 허가 제품이다.

JAK(Janus kinase) 차단제란 JAK 효소(JAK1, JAK2, JAK3, TYK2 등) 하나 이상의 작용 효과를 JAK-STAT 신호 경로를 간섭하여 작용하는 새로운 개념의 약물로, 앞으로 각종 암이나 염증 질환 치료에 이용될 것으로 전망하고 있다.

또 JAK-STAT(signal transducers and activators of transcription) 경로는 세포 활동에 관여되는 광범위한 사이토킨스와 성장인자에 대한 주요 신호 작용기전이다.

골수섬유증이란 골수에 비정상적인 혈구세포와 섬유로 축적된 상흔으로 혈액세포 생산을 방해하고, 간과 비장을 증대시키는 질환이며, 증세는 빈혈, 피로, 심한 소양증, 야간 발한 및 통증을 호소한다.

인사이트사는 미국 내 희귀 골수섬유증 환자를 약 16,000-18,000명으로 추산하고 있다. 평균 생존기간은 5년이지만 그보다 장수하기도 한다. 지금까지 치료약은 없었고, 환자 치료에 있어 수혈로 빈혈을 치료하고 화학요법제 또는 골수이식으로 처치했다.

자카피(Jakafi: ruxolitinib)는 하루에 2회 투여하고, 월 7천 달러, 연간 약 85,000달러 경비가 소요된다.

인사이트 보고에 의하면 12월에 열릴 미국 혈액학회에서 자카피 투여로 환자의 생존을 지연시킨 임상연구를 발표할 예정이라고 한다. 주 부작용은 혈소판 감소, 빈혈, 피로, 설사, 숨차기 등을 호소한다고 FDA는 발표했다.

한편 조기 임상연구에 참여한 메이요 클리닉의 연구보고에 의하면 지난 달 학술지(The New England Journal of Medicine)에 이 약물의 비장 크기 감소 효과는 미약하고 지속적이지 못하다고 평가했으며, 약물 투여를 중단하면 환자들은 더 심한 부작용으로 고통 받게 된다고 밝혔다.

자카피의 미국 시장규모는 2016년에 약 4억 달러이며, 판매는 미국 이외의 시장에서 노바티스가 담당하는 것으로 알려졌다.

한편 화이자도 JAK 차단제 토파시티닙(tofacitinib)을 개발 중이며 내년에 류마티스 관절염 치료제로 허가 취득을 희망하고 있다.