FDA, DMD치료제 ‘AMT-080’ 희귀약 지정 허가

기능성 디스트로핀 합성 촉진으로 근 위축 예방해

FDA는 암스테르담 분자 테라퓨틱스(AMT)의 ‘AMT-080’로 칭하는 두쉔 근육위축증(DMD) 유전 치료제에 대해 희귀약 지정을 허가했다.

AMT-080은 DMD 전임상 모델 연구에서 효과를 나타냈다. AMT 기술로 심장과 골격근 모두에 기능성 디스트로핀(dystrophin) 합성을 촉진해 근 위축을 예방한다는 것이다.

강화된 연구 자료에 의하면 이 유전요법 접근은 DMD 환자의 조직을 채취한 인간 근육세포에서 디스트로핀 작용을 성공적으로 회복한 사실이 확인됐다. 제 I/II 임상은 오는 2012년 말경에 시작한다.

AMT는 네덜란드 정부로부터 400만 유로를 지원하는 혁신 신용(Innovation Credit)을 획득해 DMD 유전 치료 개발의 지원을 받고 있다. 신용 대출은 네덜란드 경제부의 기관인 센터노벰이 제공한다.

AMT 알닥(JA rn Aldag) 사장은 “이 기술을 이용한 선도 제품인 글리베라(Glybera)로 3개 임상시험을 성공적으로 실행해 AAV 근거 전달 기술이 안전하고 유효하다는 사실을 확인한 것”이라고 설명했다.